近日,，諾華公布了抗癌藥物Jakavi在真性紅細(xì)胞增多癥中的關(guān)鍵III期臨床試驗數(shù)據(jù),，顯示該藥物的療效優(yōu)于#!佳療法。

這項名為RESPONSE-2的III期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示,，治療28周時,，#!佳療法實現(xiàn)紅細(xì)胞比容（紅細(xì)胞體積占血細(xì)胞總體積的百分比）控制的百分比為18.7，而Jakavi （ruxolitinib）為62.2%,，Jakavi顯著優(yōu)于當(dāng)前的#!佳療法（BAT）,。

真性紅細(xì)胞增多癥（polycythemia vera,，PV）是一種慢性、無法治愈的血液癌癥,，該病與血細(xì)胞生產(chǎn)過剩相關(guān),，導(dǎo)致血液增稠，血液凝塊風(fēng)險增加,。這些血凝塊可導(dǎo)致嚴(yán)重心血管并發(fā)癥，如中風(fēng)和心臟病發(fā)作,，從而增加病發(fā)率和死亡率,。目前全球每年約有10萬名患者。臨床治療中,，大約有25%的PV患者對羥基脲（hydroxyurea）治療產(chǎn)生抵抗（反應(yīng)不足）或不耐受（不可接受的副作用）,，被認(rèn)為病情控制不佳，通常定義為紅細(xì)胞壓積>45%,，白細(xì)胞和/或血小板計數(shù)升高,，可能伴有衰弱癥狀和/或脾臟腫大，這類患者病情惡化的風(fēng)險升高,。因此在PV臨床治療中,，是否需要放血治療以及脾臟體積是否縮小是衡量患者病情是否得到控制的2個關(guān)鍵性指標(biāo)。

參與這項臨床試驗的患者脾臟未發(fā)生腫大,，也并未對羥基脲（hydroxyurea）治療產(chǎn)生抵抗或不耐受,，因此不屬于晚期的真性紅細(xì)胞增多癥患者。這項臨床試驗的負(fù)責(zé)人,、意大利英蘇布里亞大學(xué)Francesco Passamonti表示,，Jakavi 能夠有效控制PV患者的病情，是治療PV非常有效的二線藥物,。除了達(dá)到臨床試驗的主要終點之外,，Jakavi治療后實現(xiàn)血液學(xué)完全緩解的患者是#!佳療法（BAT）的五倍以上（Jakavi：23%；BAT：5.3%）,，癥狀完全緩解的患者比例更多（Jakavi：50%,；BAT：7.7%）。

同時,，一項名為COMFORT-I的III期臨床試驗數(shù)據(jù)表明,，與安慰劑相比，Jakavi能夠顯著延長中至重度骨髓纖維化患者的總體生存期,。前者的死亡風(fēng)險超過70%,。而Jakavi能將患者的死亡風(fēng)險降低31%。

Jakavi（ruxolitinib）是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑,，于2011年和2014年獲FDA批準(zhǔn)用于骨纖維化和真性紅細(xì)胞增多癥（PV）的治療,，該藥也是FDA批準(zhǔn)的首個骨纖維化和“真紅”治療藥物,。在歐洲，Jakavi于2012年和2015年分別獲批骨纖維化和PV適應(yīng)癥,。