據(jù)基因泰克官網(wǎng)消息,，近日，F(xiàn)DA授予Genentech公司的Actemra（tocilizumab）突破療法認(rèn)定,，肯定了該藥物在治療巨細(xì)胞動脈炎中的突破,。
巨細(xì)胞動脈炎是血管炎的一種形式,，是一種慢性,、潛在的危及生命的自身免疫性疾病，該病是由大,、中型動脈炎癥引起的,，通常發(fā)生在頭部，少數(shù)也會發(fā)生在其他部位,。
巨動脈細(xì)胞炎發(fā)病率較高,，每10萬名超過50歲的美國人中，就有200人患有這種疾病,。并且女性患病的幾率比男性高出2-3倍,。更令人擔(dān)憂的是，巨細(xì)胞動脈炎因?yàn)榘Y狀非常廣泛,，往往難以診斷,。他可能會引起患者嚴(yán)重的頭疼、關(guān)節(jié)疼痛以及視覺上的問題,，如果不及時(shí)治療,，甚至?xí)?dǎo)致中風(fēng)、主動脈瘤,、失明以及一系列復(fù)雜的并發(fā)癥,。目前,，治療巨細(xì)胞動脈炎的方法只限于大劑量的類固醇，它也被視作是防止進(jìn)一步損害的應(yīng)急措施,。然而,，類固醇無法長期控制癥狀。因此急需新的治療方案,。
Actemra是一種人源白細(xì)胞介素-6（IL-6）受體拮抗劑,，被批準(zhǔn)用于治療成年患者的中度至重度活動性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。然而,，Actemra在治療巨細(xì)胞動脈炎方面也具有療效,。在今年6月結(jié)束的3期臨床試驗(yàn)中，基因泰克宣布Actemra在與類固醇合用的情況下,，相較單用類固醇的組,，很好地緩解了患者的癥狀。而且,，研究人員也沒有觀察到新出現(xiàn)的安全性問題,。因此，Actemra在3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到了主要臨床終點(diǎn),。完整的結(jié)果將在即將舉行的醫(yī)學(xué)會議上公布,。
羅氏首席醫(yī)療官和全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說道，“美國FDA的突破療法指定體現(xiàn)了我們繼續(xù)在自身免疫性疾病治療中探索重大的,、未滿足需求的承諾,。我們期待與FDA進(jìn)一步保持合作，讓巨細(xì)胞動脈炎患者早日用上Actemra,。這種疾病在50多年的時(shí)間里都沒有一個(gè)新療法問世了,。”
