常染色體顯性多囊腎(ADPKD)是常見(jiàn)的遺傳性腎臟疾病,，占?xì)W洲透析或腎移植患者的10%。目前為止,，尚無(wú)有效的治療方法,。2型加壓素受體拮抗劑托伐普坦獲得歐洲藥品管理局批準(zhǔn)，用于減緩腎囊腫和腎功能不全進(jìn)展,。但由于對(duì)ADPKD認(rèn)知的缺乏,，尚無(wú)明確的臨床治療指南。近日，歐洲腎臟協(xié)會(huì)-歐洲透析,、移植協(xié)會(huì)(ERA-EDTA)工作組就如何落實(shí)托伐普坦治療ADPKD發(fā)表了專(zhuān)家共識(shí),。該共識(shí)發(fā)表于歐洲領(lǐng)先腎臟病雜志《Nephrology Dialysis Transplantation》上。
共識(shí)推薦意見(jiàn)
推薦意見(jiàn)1:
1.1 年齡 < 50歲的ADPKD患者伴CKD 1–3a期(eGFR > 45 ml/min/1.73 m2),，出現(xiàn)或可能出現(xiàn)病情快速進(jìn)展,，推薦服用托伐普坦，但CKD分期必須與年齡相結(jié)合,。
1.2 30-40歲患者伴CKD 1期(eGFR > 90 ml/min/1.73 m2)不推薦服用托伐普坦,。
1.3 30-40歲患者伴CKD 1期或2期(eGFR > 60 ml/min/1.73 m2)不推薦服用托伐普坦。
推薦意見(jiàn)2：
eGFR 1年內(nèi)下降 ≥ 5 ml/min/1.73 m2,，和/或連續(xù)5年每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m2，表明病情快速進(jìn)展,。
推薦意見(jiàn)3：
腎臟總體積(TKV)每年增加 > 5%,，重復(fù)測(cè)量(最好三次或更多，每次至少相隔6個(gè)月且MRI檢查),，表明病情快速進(jìn)展,。
推薦意見(jiàn)4:
4.1 采用Mayo分期將ADPKD分為“典型”ADPKD和“非典型”ADPKD;根據(jù)患者預(yù)后情況調(diào)整 “典型”ADPKD 患者TKV，將患者分為5期(1A-1E),。
4.2 Mayo分期1C–1E期ADPKD患者(eGFR每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m2),，可能出現(xiàn)病情快速進(jìn)展。
4.3 Mayo 分期,，具有ADPKD典型形態(tài)學(xué)特征的患者,，可能出現(xiàn)病情快速進(jìn)展。
4.4 年齡 < 45歲,，超聲檢查腎臟長(zhǎng)度 > 16.5 cm,，可能出現(xiàn)病情快速進(jìn)展。
推薦意見(jiàn)5：
PKD1截?cái)嘧儺惢颊呓Y(jié)合早期臨床表現(xiàn),，PRO-PKD評(píng)分 > 6,，可能出現(xiàn)病情快速進(jìn)展。
推薦意見(jiàn)6：
年齡小于58歲,，有終末期腎病家族史的患者,，每3-5年重新評(píng)估病情進(jìn)展情況。
推薦意見(jiàn)7：
層次分析算法評(píng)估ADPKD患者是否已出現(xiàn)或可能出現(xiàn)快速進(jìn)展,，從而給予相應(yīng)的治療,。
推薦意見(jiàn)8：
8.1服用托伐普坦時(shí)，應(yīng)考慮其副作用和對(duì)患者日常生活的影響
8.2 服用托伐普坦時(shí),，應(yīng)考慮其禁忌癥和副作用,，如：肝毒性及其他注意事項(xiàng)(見(jiàn)表)
8.3 ADPKD管理過(guò)程中，托伐普坦處方和安全性監(jiān)測(cè)文件應(yīng)由專(zhuān)業(yè)醫(yī)師監(jiān)督執(zhí)行。
推薦意見(jiàn)9：
9.1 托伐普坦最初服用劑量建議為：早晨45 mg,，夜間15 mg
9.2 出現(xiàn)耐藥性后,，增加劑量至60/30 mg和 90/30 mg
9.3 患者進(jìn)展為終末期腎病后，停止服用托伐普坦
托伐普坦治療ADPKD的禁忌癥和注意事項(xiàng)
“雖然專(zhuān)家共識(shí)本質(zhì)上不如臨床實(shí)踐指南,，但這些共識(shí)有利于指導(dǎo)醫(yī)生和患者”,，NDT主編，Carmine Zoccali教授解釋說(shuō),。“此外,，我們認(rèn)為，病情快速進(jìn)展的患者托伐普坦治療效果較好,。該推薦意見(jiàn)為疾病進(jìn)展評(píng)估,，托伐普坦治療ADPKD適用人群提供了層次分析算法。
