罕見病用藥市場需求小,、研發(fā)成本高，藥企幾無利潤可言,，缺乏生產(chǎn)動力,。專家建議,，“孤兒藥”需要國家政策扶持,，定向生產(chǎn)，減免稅費,，同時建立國家儲備體制和報警機制,，及時調劑供需。
卵巢惡性生殖細胞腫瘤患者小雪,，可以踏實地回家了,。
就在不久前，她的家人,、醫(yī)生和更多愛心人士還在焦急萬分，因為救命藥平陽霉素,，全國斷貨了。
一個月前,，安徽省腫瘤醫(yī)院迎來一位特殊的病患——12歲女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖細胞腫瘤,，若不接受有效的系統(tǒng)治療,，年輕的生命將會在青春期前夭折。
卵巢惡性生殖細胞腫瘤過去幾無治愈可能,，直至醫(yī)學界發(fā)現(xiàn)平陽霉素等藥物，患者生存率達到85%,。由于需求渺茫,，廠家紛紛停產(chǎn)，市場上僅存的平陽霉素成了“孤兒藥”,。
“孩子一個療程需要4支平陽霉素,，6個療程需要24支?！?2月1日,，安徽腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任趙衛(wèi)東發(fā)出微博求助,，一場既感人又糾結的尋藥之旅就此展開,。
隨著微博擴散，安徽宣城,、湖北荊州、浙江杭州的醫(yī)院陸續(xù)發(fā)出了積極回應,，目前初步滿足了6個療程的所需用藥,。
小雪的藥有了著落,，但下一個患者又該上哪找藥呢？
女孩身患絕癥
“爸,，我得的什么?。慷亲雍锰?。”12月3日,，病床上的小雪蜷縮著身子，像個呻吟的小貓,。
“吃了臟東西當然會疼,，別趴著，醫(yī)生說不利于恢復,?！备赣H把手機遞給她，小雪轉過身,，看起動畫片,。
父親鄭望子，安徽省利辛縣劉家鄉(xiāng)人,，常年和妻子在江浙一帶打工,。10月的一天中午，讀初一的小雪突然暈倒，鄭望子慌張地趕回老家,，抱著小雪到利辛縣醫(yī)院,。體檢時，他看到女兒腹部有一塊拳頭大的凸起,。
利辛縣醫(yī)院初步判斷這是惡性腫瘤,，隨后，小雪被轉入安徽省腫瘤醫(yī)院,。經(jīng)過檢查,，鄭望子聽到了一個更讓他絕望的消息——女兒考慮為卵巢惡性生殖細胞腫瘤，晚期,。
“生殖細胞腫瘤常見于青少年女性,，像小雪這么小,，連月經(jīng)都沒來過的病患,，我也是第一次見到,。”參與救治小雪的醫(yī)生江文靜說,，如得不到有效救治，小雪會失去生育功能,，甚至丟掉性命。
手術前,，為防止癌細胞進一步蔓延,，醫(yī)生對小雪實施了腫瘤減滅術,，將肉眼可見的腫瘤包塊去除,，為接下來的化療創(chuàng)造條件,。手術很成功,，但小雪也失去了一截小腸，腹部留下一道18厘米長的傷疤,。
救命藥全國斷貨
見小雪術后恢復不錯,，趙衛(wèi)東打算在一周后對其進行化療，但一個消息讓他措手不及——藥房的平陽霉素3個月前已斷藥,。
趙衛(wèi)東隨后聯(lián)系安徽省立醫(yī)院,，沒藥；又致電安徽醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院,，還是沒藥,。
放在20年前，惡性生殖細胞腫瘤患者僅有5%生存率,。直至國外發(fā)現(xiàn)以博萊霉素在內(nèi)的聯(lián)合化療方案,，患者生存率達到85%。
隨后,，和博萊霉素擁有同樣藥效的平陽霉素在我國浙江平陽被發(fā)現(xiàn),。一支博萊霉素市場價為400元，平陽霉素僅為50元,，治療成本大大降低,。
趙衛(wèi)東深知事情的嚴重性：“平陽霉素是治療惡性生殖細胞腫瘤的基礎用藥，這么重要的藥怎么能斷,？”3年來,，他組建了一個囊括全國1400名婦產(chǎn)科醫(yī)生的QQ群?？吹剿男畔?，不少同行表示愛莫能助：“我們醫(yī)院也斷了半年多，這種‘孤兒藥’受眾太小,，廠家不愿再生產(chǎn)了,。”
與此同時,，鄭望子到處打聽平陽霉素的下落,，幾乎找遍合肥省城每一個藥房，得到的答復均是斷貨。網(wǎng)上一位陌生人告訴他能搞到4支平陽霉素,，只是價格比較貴,，1支100元。鄭望子想都沒想打過去200元定金,。等了半個月,，再無音訊。
安徽省腫瘤醫(yī)院婦瘤科其他醫(yī)生紛紛加入求藥行列,，好消息紛迭而至,。最先是宣城市第一人民醫(yī)院，謝華醫(yī)生得知藥房僅剩3支平陽霉素,，他立即與安徽省腫瘤醫(yī)院取得聯(lián)系,；湖北荊州一家醫(yī)院發(fā)現(xiàn)2支平陽霉素，院方每支按成本價收了47.5元,，當天便將救命藥寄往合肥,。
第一個療程的藥總算有了著落，然而趙衛(wèi)東沒有松氣：“一個療程需要4支平陽霉素,，總共要6個療程,。如療程不夠，癌細胞會產(chǎn)生抗藥性,，到時前功盡棄?！?/p>
12月1日,，他通過微博求助：“現(xiàn)在僅找到5支平陽霉素，剛夠一個療程,。以后怎么辦,？”
經(jīng)過熱心網(wǎng)友的轉發(fā)，很快有了回應,。浙江大學醫(yī)學院附屬二院婦科主任醫(yī)生王良看到趙衛(wèi)東的微博,，告知對方醫(yī)院現(xiàn)有進口藥物博萊霉素，具有相同藥效,，并將以每支154元的價格出售,，以保證小雪的療程用藥。在暫時找不到更多平陽霉素的情況下,，安徽腫瘤醫(yī)院先行購置博萊霉素儲備,。
“孤兒藥”成本高需求少
作為生殖細胞腫瘤的基礎用藥，國產(chǎn)價格不過幾十元一支的平陽霉素緣何成了“孤兒藥”,？
一家生產(chǎn)平陽霉素的廠家說,，惡性生殖細胞瘤的發(fā)病率僅有萬分之幾，屬于罕見病。平陽霉素雖能有效治療這類疾病,，但可用范圍狹窄,，且研發(fā)成本高。
廠家舉了個例子,，青霉素能治療感冒,，同樣還能消炎、抗感染,，用途廣泛,。平陽霉素除了治療生殖細胞腫瘤，對大部分腫瘤治療則不是必需藥品,。加之生殖細胞腫瘤本身就是罕見病,，這就決定了平陽霉素不會有太大的臨床用量。
無獨有偶,，今年8月,，網(wǎng)名“澤之老萬”的北京協(xié)和醫(yī)院婦產(chǎn)科專家萬希潤在微博上發(fā)文稱，放線菌素D斷貨已導致數(shù)十位患者無藥可用,。放線菌素D是小眾的化療藥,，即便多次提價，一支也不足20元,，每個患者一個療程的使用量不超過12支,。低價加上低使用量，廠商幾無利潤可言,，極大挫傷了生產(chǎn)積極性,。
一面是少得可憐的市場需求，一面是居高不下的研發(fā)成本,，商業(yè)利益面前,，許多藥企紛紛選擇放棄平陽霉素、放線菌素D等“孤兒藥”,。安徽省物價農(nóng)產(chǎn)品和醫(yī)藥價格處相關負責人坦言,，通常物價部門會對價格漲得過高的藥價進行約束，而對這類多年未漲的藥物,，物價部門也沒太好的辦法,。
求解罕見病缺藥
“孤兒藥”是用于預防、治療,、診斷罕見病的藥品,，由于罕見病患病人群少、市場需求少,、研發(fā)成本高,，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā),。
近年來，平陽霉素之外,，也出現(xiàn)過其它一些低價藥品短缺的情況,，如魚精蛋白、黃連素,、甘草片等,，還有因原料緊張而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等,。
此前接受媒體采訪時,，全國合理用藥監(jiān)測辦公室專家孫忠實表示，在統(tǒng)計的短限藥物品種當中,，一大半藥品的單位劑量價格都沒超過30元,，很多藥品單位劑量價格只要10元錢?！斑@就需要國家政策的扶持,，包括傾向性補助，稅費減免,。這樣才能夠保證短限品種或者是低價格品種的市場供應,。”
安徽醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院婦科主任顏士杰對此深有感觸：“‘孤兒藥’平時用量不大,，但很多時候是‘救命藥’,。”她認為相關部門應盡快出臺針對“孤兒藥”的政策,，要么徹底放開市場,，讓藥企有利可圖；要么指定部分廠商生產(chǎn),，并通過儲備庫及時調劑此類藥品，保證醫(yī)院此類藥品的供給,。同時,，對非常必要的“孤兒藥”應建立國家儲備體制和報警機制。
實際上,，類似的保障措施各地正在嘗試,。2014年，全國人大常委會委員,、全國人大財經(jīng)委副主任委員烏日圖建議,，在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種,，并通過儲備庫及時調劑此類藥品,，保證醫(yī)院此類藥品的供給,。
今年4月，江蘇省衛(wèi)生計生委匯總分析省內(nèi)監(jiān)測上報的短缺藥品信息,，將破傷風抗毒素等17種一類短缺藥品列入該省短缺藥品目錄,，在南京、徐州,、淮安和泰州4個省級儲備點進行定點儲備,，以保障有效供應。
專家稱,，“孤兒藥”短缺的事件屢屢發(fā)生,，各地都在采取措施，但如果沒有國家層面的政策落實,，仍會面臨“巧婦難為無米之炊”的尷尬境遇,。“這需要一套長效機制去保障,，不能每每遇到罕見病就寄望于以‘冰桶挑戰(zhàn)’這樣的噱頭來救人吧,？”
