罕見病用藥市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，藥企幾無利潤(rùn)可言,，缺乏生產(chǎn)動(dòng)力。專家建議,，“孤兒藥”需要國(guó)家政策扶持，定向生產(chǎn),，減免稅費(fèi),，同時(shí)建立國(guó)家儲(chǔ)備體制和報(bào)警機(jī)制，及時(shí)調(diào)劑供需,。
卵巢惡性生殖細(xì)胞腫瘤患者小雪,，可以踏實(shí)地回家了。
就在不久前,，她的家人,、醫(yī)生和更多愛心人士還在焦急萬分，因?yàn)榫让幤疥柮顾兀?a href="http://hnhlg.com/sell/list-147.html" target="_blank">全國(guó)斷貨了,。
一個(gè)月前,，安徽省腫瘤醫(yī)院迎來一位特殊的病患——12歲女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖細(xì)胞腫瘤,，若不接受有效的系統(tǒng)治療,，年輕的生命將會(huì)在青春期前夭折。
卵巢惡性生殖細(xì)胞腫瘤過去幾無治愈可能,，直至醫(yī)學(xué)界發(fā)現(xiàn)平陽霉素等藥物,，患者生存率達(dá)到85%。由于需求渺茫,，廠家紛紛停產(chǎn),，市場(chǎng)上僅存的平陽霉素成了“孤兒藥”。
“孩子一個(gè)療程需要4支平陽霉素,，6個(gè)療程需要24支,。”12月1日,，安徽腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任趙衛(wèi)東發(fā)出微博求助,，一場(chǎng)既感人又糾結(jié)的尋藥之旅就此展開。
隨著微博擴(kuò)散,，安徽宣城,、湖北荊州、浙江杭州的醫(yī)院陸續(xù)發(fā)出了積極回應(yīng),，目前初步滿足了6個(gè)療程的所需用藥,。
小雪的藥有了著落，但下一個(gè)患者又該上哪找藥呢,？
女孩身患絕癥
“爸,，我得的什么?。慷亲雍锰??！?2月3日，病床上的小雪蜷縮著身子,，像個(gè)呻吟的小貓,。
“吃了臟東西當(dāng)然會(huì)疼，別趴著,，醫(yī)生說不利于恢復(fù),。”父親把手機(jī)遞給她,，小雪轉(zhuǎn)過身,，看起動(dòng)畫片。
父親鄭望子,，安徽省利辛縣劉家鄉(xiāng)人,，常年和妻子在江浙一帶打工。10月的一天中午,，讀初一的小雪突然暈倒,，鄭望子慌張地趕回老家，抱著小雪到利辛縣醫(yī)院,。體檢時(shí),，他看到女兒腹部有一塊拳頭大的凸起。
利辛縣醫(yī)院初步判斷這是惡性腫瘤,，隨后,，小雪被轉(zhuǎn)入安徽省腫瘤醫(yī)院。經(jīng)過檢查,，鄭望子聽到了一個(gè)更讓他絕望的消息——女兒考慮為卵巢惡性生殖細(xì)胞腫瘤,，晚期。
“生殖細(xì)胞腫瘤常見于青少年女性,，像小雪這么小,，連月經(jīng)都沒來過的病患，我也是第一次見到,?！眳⑴c救治小雪的醫(yī)生江文靜說，如得不到有效救治,，小雪會(huì)失去生育功能,，甚至丟掉性命,。
手術(shù)前,，為防止癌細(xì)胞進(jìn)一步蔓延,，醫(yī)生對(duì)小雪實(shí)施了腫瘤減滅術(shù)，將肉眼可見的腫瘤包塊去除,，為接下來的化療創(chuàng)造條件,。手術(shù)很成功，但小雪也失去了一截小腸,，腹部留下一道18厘米長(zhǎng)的傷疤,。
救命藥全國(guó)斷貨
見小雪術(shù)后恢復(fù)不錯(cuò)，趙衛(wèi)東打算在一周后對(duì)其進(jìn)行化療,，但一個(gè)消息讓他措手不及——藥房的平陽霉素3個(gè)月前已斷藥,。
趙衛(wèi)東隨后聯(lián)系安徽省立醫(yī)院，沒藥,；又致電安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院,，還是沒藥。
放在20年前,，惡性生殖細(xì)胞腫瘤患者僅有5%生存率,。直至國(guó)外發(fā)現(xiàn)以博萊霉素在內(nèi)的聯(lián)合化療方案，患者生存率達(dá)到85%,。
隨后,，和博萊霉素?fù)碛型瑯铀幮У钠疥柮顾卦谖覈?guó)浙江平陽被發(fā)現(xiàn)。一支博萊霉素市場(chǎng)價(jià)為400元,，平陽霉素僅為50元,，治療成本大大降低。
趙衛(wèi)東深知事情的嚴(yán)重性：“平陽霉素是治療惡性生殖細(xì)胞腫瘤的基礎(chǔ)用藥,，這么重要的藥怎么能斷,？”3年來，他組建了一個(gè)囊括全國(guó)1400名婦產(chǎn)科醫(yī)生的QQ群,?？吹剿男畔ⅲ簧偻斜硎緪勰苤骸拔覀冡t(yī)院也斷了半年多,，這種‘孤兒藥’受眾太小,，廠家不愿再生產(chǎn)了?！?/p>
與此同時(shí),，鄭望子到處打聽平陽霉素的下落，幾乎找遍合肥省城每一個(gè)藥房,，得到的答復(fù)均是斷貨,。網(wǎng)上一位陌生人告訴他能搞到4支平陽霉素，只是價(jià)格比較貴,，1支100元,。鄭望子想都沒想打過去200元定金,。等了半個(gè)月，再無音訊,。
安徽省腫瘤醫(yī)院婦瘤科其他醫(yī)生紛紛加入求藥行列,，好消息紛迭而至。最先是宣城市第一人民醫(yī)院,，謝華醫(yī)生得知藥房?jī)H剩3支平陽霉素,，他立即與安徽省腫瘤醫(yī)院取得聯(lián)系；湖北荊州一家醫(yī)院發(fā)現(xiàn)2支平陽霉素,，院方每支按成本價(jià)收了47.5元,，當(dāng)天便將救命藥寄往合肥。
第一個(gè)療程的藥總算有了著落,，然而趙衛(wèi)東沒有松氣：“一個(gè)療程需要4支平陽霉素,，總共要6個(gè)療程。如療程不夠,，癌細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生抗藥性,，到時(shí)前功盡棄?！?/p>
12月1日,，他通過微博求助：“現(xiàn)在僅找到5支平陽霉素，剛夠一個(gè)療程,。以后怎么辦,？”
經(jīng)過熱心網(wǎng)友的轉(zhuǎn)發(fā)，很快有了回應(yīng),。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬二院婦科主任醫(yī)生王良看到趙衛(wèi)東的微博,，告知對(duì)方醫(yī)院現(xiàn)有進(jìn)口藥物博萊霉素，具有相同藥效,，并將以每支154元的價(jià)格出售,，以保證小雪的療程用藥。在暫時(shí)找不到更多平陽霉素的情況下,，安徽腫瘤醫(yī)院先行購置博萊霉素儲(chǔ)備,。
“孤兒藥”成本高需求少
作為生殖細(xì)胞腫瘤的基礎(chǔ)用藥，國(guó)產(chǎn)價(jià)格不過幾十元一支的平陽霉素緣何成了“孤兒藥”,？
一家生產(chǎn)平陽霉素的廠家說,，惡性生殖細(xì)胞瘤的發(fā)病率僅有萬分之幾，屬于罕見病,。平陽霉素雖能有效治療這類疾病,，但可用范圍狹窄，且研發(fā)成本高,。
廠家舉了個(gè)例子,，青霉素能治療感冒,，同樣還能消炎、抗感染,，用途廣泛。平陽霉素除了治療生殖細(xì)胞腫瘤,，對(duì)大部分腫瘤治療則不是必需藥品,。加之生殖細(xì)胞腫瘤本身就是罕見病，這就決定了平陽霉素不會(huì)有太大的臨床用量,。
無獨(dú)有偶,，今年8月，網(wǎng)名“澤之老萬”的北京協(xié)和醫(yī)院婦產(chǎn)科專家萬希潤(rùn)在微博上發(fā)文稱,，放線菌素D斷貨已導(dǎo)致數(shù)十位患者無藥可用,。放線菌素D是小眾的化療藥，即便多次提價(jià),，一支也不足20元,，每個(gè)患者一個(gè)療程的使用量不超過12支。低價(jià)加上低使用量,，廠商幾無利潤(rùn)可言,，極大挫傷了生產(chǎn)積極性。
一面是少得可憐的市場(chǎng)需求,，一面是居高不下的研發(fā)成本,，商業(yè)利益面前，許多藥企紛紛選擇放棄平陽霉素,、放線菌素D等“孤兒藥”,。安徽省物價(jià)農(nóng)產(chǎn)品和醫(yī)藥價(jià)格處相關(guān)負(fù)責(zé)人坦言，通常物價(jià)部門會(huì)對(duì)價(jià)格漲得過高的藥價(jià)進(jìn)行約束,，而對(duì)這類多年未漲的藥物,，物價(jià)部門也沒太好的辦法。
求解罕見病缺藥
“孤兒藥”是用于預(yù)防,、治療,、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少,、市場(chǎng)需求少,、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā),。
近年來,，平陽霉素之外，也出現(xiàn)過其它一些低價(jià)藥品短缺的情況,，如魚精蛋白,、黃連素,、甘草片等，還有因原料緊張而短缺的人血白蛋白,、凝血因子Ⅷ等,。
此前接受媒體采訪時(shí)，全國(guó)合理用藥監(jiān)測(cè)辦公室專家孫忠實(shí)表示,，在統(tǒng)計(jì)的短限藥物品種當(dāng)中,，一大半藥品的單位劑量?jī)r(jià)格都沒超過30元，很多藥品單位劑量?jī)r(jià)格只要10元錢,?！斑@就需要國(guó)家政策的扶持，包括傾向性補(bǔ)助,，稅費(fèi)減免,。這樣才能夠保證短限品種或者是低價(jià)格品種的市場(chǎng)供應(yīng)?！?/p>
安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院婦科主任顏士杰對(duì)此深有感觸：“‘孤兒藥’平時(shí)用量不大,，但很多時(shí)候是‘救命藥’?！彼J(rèn)為相關(guān)部門應(yīng)盡快出臺(tái)針對(duì)“孤兒藥”的政策,，要么徹底放開市場(chǎng)，讓藥企有利可圖,；要么指定部分廠商生產(chǎn),，并通過儲(chǔ)備庫及時(shí)調(diào)劑此類藥品，保證醫(yī)院此類藥品的供給,。同時(shí),，對(duì)非常必要的“孤兒藥”應(yīng)建立國(guó)家儲(chǔ)備體制和報(bào)警機(jī)制。
實(shí)際上,，類似的保障措施各地正在嘗試,。2014年，全國(guó)人大常委會(huì)委員,、全國(guó)人大財(cái)經(jīng)委副主任委員烏日?qǐng)D建議,，在國(guó)家藥品儲(chǔ)備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種,，并通過儲(chǔ)備庫及時(shí)調(diào)劑此類藥品,，保證醫(yī)院此類藥品的供給。
今年4月,，江蘇省衛(wèi)生計(jì)生委匯總分析省內(nèi)監(jiān)測(cè)上報(bào)的短缺藥品信息,，將破傷風(fēng)抗毒素等17種一類短缺藥品列入該省短缺藥品目錄，在南京、徐州,、淮安和泰州4個(gè)省級(jí)儲(chǔ)備點(diǎn)進(jìn)行定點(diǎn)儲(chǔ)備,，以保障有效供應(yīng)。
專家稱,，“孤兒藥”短缺的事件屢屢發(fā)生,，各地都在采取措施，但如果沒有國(guó)家層面的政策落實(shí),，仍會(huì)面臨“巧婦難為無米之炊”的尷尬境遇,。“這需要一套長(zhǎng)效機(jī)制去保障,，不能每每遇到罕見病就寄望于以‘冰桶挑戰(zhàn)’這樣的噱頭來救人吧,？”
