□本報記者 孫 夢 王 丹 通訊員 李 昊□
每月10萬元藥費將家庭拖入絕境
在離天津市區(qū)65公里外的大港,，韓碩和父母、半歲的弟弟住在一個叫河南村的棚戶區(qū)。2009年,，3歲的韓碩被發(fā)現(xiàn)腹部有硬塊，繼而被確診為患有罕見病——戈謝病。從此,，每月10余萬元的藥費將她的家庭拖入絕境,。
9歲的韓碩個頭矮得像五六歲的孩子，腹部由于脾臟不斷脹大而高高隆起,，連寬大的連衣裙都掩飾不住,，臉色因為貧血有些發(fā)白。
戈謝病是常染色體隱性遺傳疾病,，因為缺少葡萄糖腦苷脂酶引起,，表現(xiàn)為多系統(tǒng)的脂質(zhì)沉積，累及骨髓,、肝脾,、骨骼及神經(jīng)系統(tǒng)，會導致疼痛,、骨損傷甚至死亡,。戈謝病按病情輕重分為Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型,。韓碩雖屬于最輕的Ⅰ型,，但是病情發(fā)展很快，現(xiàn)在她的脾臟已經(jīng)是正常人的37倍大了,。
在全球6000多種罕見病中,，僅有1%的罕見病有特效藥，戈謝病是其中為數(shù)不多有藥可治的,。根據(jù)相關(guān)研究機構(gòu)對北京市14種可以治療的罕見病進行的調(diào)查,，治療罕見病一年的費用少的為4000元，而戈謝病,、粘多糖癥和龐貝病等罕見病的年治療費用為100萬元~300萬元,。
在2009年之前，國內(nèi)一些戈謝病患者曾通過慈善項目獲得免費用藥的機會,，但韓碩沒有趕上,。這種名叫葡萄糖腦苷脂酶的藥，每針價格在2萬元以上,，隨著患者身高,、體重的不斷增加，用藥劑量也需增加,。以韓碩目前的體型,，每個月至少要打五六針。與女兒每月10余萬元的藥費相比,，父親韓旗的薪水顯得那樣微薄,，他早已忘了自己和孩子媽媽上次買新衣服是什么時候,。
大病救助讓藥費負擔大幅下降
與韓碩相比，來自青島的辛女士就幸運多了,，自從該市出臺大病救助制度,，她就不再為治病費用發(fā)愁了。
2009年,，辛女士在一次感冒中確診患有原發(fā)性肺動脈高壓,，輾轉(zhuǎn)多地治療，花了不少錢,。由于治療原發(fā)性肺動脈高壓的全可利（即波生坦片）價格昂貴,，辛女士一直使用效果稍差的西地那非維持治療。直到2012年年初,，朋友從報紙上看到青島將出臺大病救助制度的消息,，發(fā)現(xiàn)全可利在特藥救助范圍內(nèi)，辛女士才辦理了大病醫(yī)療救助,，開始使用全可利,。
青島市社會保險事業(yè)局城鄉(xiāng)統(tǒng)籌辦負責人劉軍帥介紹，2012年6月19日,，該市人民政府辦公廳發(fā)布了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見（試行）》,，對重大疾病、罕見病參?；颊咚l(fā)生的大額醫(yī)療費進行補償,。有了特藥救助的支持，患者承擔的醫(yī)藥費用大幅度下降,。
辛女士給記者算了一筆賬,，全可利的市場價格大概為每盒1.98萬元，能用28天,。中華慈善總會全可利慈善援助項目的贈藥標準為買一贈四,，即花一盒的錢能獲得大約5個月的用藥量。即使這樣,，患者每個月還需要承擔4000元左右,。青島大病醫(yī)療救助制度實施后，她去定點藥店買全可利,，一盒為1.9萬元,，特藥救助報銷70%后，個人還需承擔5700元,，再加上中華慈善總會的項目支持,，她每月個人承擔的藥費從之前的3960元下降到1140元。
用藥納入醫(yī)保應(yīng)鼓勵先行先試
近年來,，許多社會組織呼吁將罕見病用藥納入醫(yī)保報銷目錄，但一些人擔心，花費巨大的罕見病全部納入醫(yī)保體系,，將使基金承受過大的壓力,。對此，專家們表示,，建立罕見病患者的治療保障機制,，并不違背醫(yī)改“保基本”的原則,。
上海市人社局醫(yī)療保險處副處長許宏建議,，從可防治的罕見病入手，一些較低費用的罕見病通過基本醫(yī)療保險解決,；而治療費用高的罕見病,，探索多方分擔的方法。在目前基本醫(yī)保,、大病醫(yī)保的基礎(chǔ)上,，通過商業(yè)保險、慈善基金,、醫(yī)療救助以及建立政府專項補助基金等多渠道解決,。但許宏也承認：“這個設(shè)想實現(xiàn)起來太困難了。”
青島市的探索正在試圖實現(xiàn)這一設(shè)想,。該市由財政部門撥付大病醫(yī)療救助專項資金,，用于基本醫(yī)保范圍外自費醫(yī)療費的救助；醫(yī)?；鹩糜诨踞t(yī)保范圍內(nèi)個人自負費用的救助,；其他組織和企業(yè)等，則可通過有資質(zhì)的慈善機構(gòu)或與社會保險經(jīng)辦機構(gòu)直接合作的形式實施救助,。
據(jù)了解,，2014年前，青島市已將白塞氏病,、多發(fā)性硬化,、重癥肌無力、血友病,、四氫生物蝶呤缺乏癥（BH4缺乏癥）,、原發(fā)性肺動脈高壓、肢端肥大癥等7種罕見病納入門診大病覆蓋范圍,，可以按照門診大病的相關(guān)規(guī)定報銷治療費用,。2014年，青島市又將治療戈謝病的注射用伊米苷酶（思而贊）,、治療乙型血友病的注射用重組人凝血因子Ⅸ（貝賦）列入大病救助保障目錄,。
據(jù)統(tǒng)計,，青島市目前有350萬人口，2012年7月~2014年6月,，醫(yī)保范圍外罕見病用藥（“孤兒藥”）費用保障120萬元,，22人受益，平均每人自負費用1.6萬元,。此外,，2011年6月~2014年5月，醫(yī)保范圍內(nèi)的“孤兒藥”費用花費519.3萬元,，27人受益,。“由此可見，上述費用是醫(yī)?？梢猿惺艿?。”劉軍帥說。
據(jù)了解,，目前,，上海、寧夏等地都已開始探索將罕見病納入醫(yī)保,，給予不同比例的報銷,。清華大學法學院衛(wèi)生法研究中心主任王晨光等專家建議，在當前罕見病立法難以在短期內(nèi)實現(xiàn)的情況下,，政府應(yīng)鼓勵各地包括醫(yī)保在內(nèi)的部門先行先試,，同時也應(yīng)該為推動罕見病相關(guān)試點工作創(chuàng)造相對寬松的政策環(huán)境。
每月10萬元藥費將家庭拖入絕境
在離天津市區(qū)65公里外的大港,，韓碩和父母、半歲的弟弟住在一個叫河南村的棚戶區(qū)。2009年,，3歲的韓碩被發(fā)現(xiàn)腹部有硬塊，繼而被確診為患有罕見病——戈謝病。從此,，每月10余萬元的藥費將她的家庭拖入絕境,。
9歲的韓碩個頭矮得像五六歲的孩子，腹部由于脾臟不斷脹大而高高隆起,，連寬大的連衣裙都掩飾不住,，臉色因為貧血有些發(fā)白。
戈謝病是常染色體隱性遺傳疾病,，因為缺少葡萄糖腦苷脂酶引起,，表現(xiàn)為多系統(tǒng)的脂質(zhì)沉積，累及骨髓,、肝脾,、骨骼及神經(jīng)系統(tǒng)，會導致疼痛,、骨損傷甚至死亡,。戈謝病按病情輕重分為Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型,。韓碩雖屬于最輕的Ⅰ型,，但是病情發(fā)展很快，現(xiàn)在她的脾臟已經(jīng)是正常人的37倍大了,。
在全球6000多種罕見病中,，僅有1%的罕見病有特效藥，戈謝病是其中為數(shù)不多有藥可治的,。根據(jù)相關(guān)研究機構(gòu)對北京市14種可以治療的罕見病進行的調(diào)查,，治療罕見病一年的費用少的為4000元，而戈謝病,、粘多糖癥和龐貝病等罕見病的年治療費用為100萬元~300萬元,。
在2009年之前，國內(nèi)一些戈謝病患者曾通過慈善項目獲得免費用藥的機會,，但韓碩沒有趕上,。這種名叫葡萄糖腦苷脂酶的藥，每針價格在2萬元以上,，隨著患者身高,、體重的不斷增加，用藥劑量也需增加,。以韓碩目前的體型,，每個月至少要打五六針。與女兒每月10余萬元的藥費相比,，父親韓旗的薪水顯得那樣微薄,，他早已忘了自己和孩子媽媽上次買新衣服是什么時候,。
大病救助讓藥費負擔大幅下降
與韓碩相比，來自青島的辛女士就幸運多了,，自從該市出臺大病救助制度,，她就不再為治病費用發(fā)愁了。
2009年,，辛女士在一次感冒中確診患有原發(fā)性肺動脈高壓,，輾轉(zhuǎn)多地治療，花了不少錢,。由于治療原發(fā)性肺動脈高壓的全可利（即波生坦片）價格昂貴,，辛女士一直使用效果稍差的西地那非維持治療。直到2012年年初,，朋友從報紙上看到青島將出臺大病救助制度的消息,，發(fā)現(xiàn)全可利在特藥救助范圍內(nèi)，辛女士才辦理了大病醫(yī)療救助,，開始使用全可利,。
青島市社會保險事業(yè)局城鄉(xiāng)統(tǒng)籌辦負責人劉軍帥介紹，2012年6月19日,，該市人民政府辦公廳發(fā)布了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見（試行）》,，對重大疾病、罕見病參?；颊咚l(fā)生的大額醫(yī)療費進行補償,。有了特藥救助的支持，患者承擔的醫(yī)藥費用大幅度下降,。
辛女士給記者算了一筆賬,，全可利的市場價格大概為每盒1.98萬元，能用28天,。中華慈善總會全可利慈善援助項目的贈藥標準為買一贈四,，即花一盒的錢能獲得大約5個月的用藥量。即使這樣,，患者每個月還需要承擔4000元左右,。青島大病醫(yī)療救助制度實施后，她去定點藥店買全可利,，一盒為1.9萬元,，特藥救助報銷70%后，個人還需承擔5700元,，再加上中華慈善總會的項目支持,，她每月個人承擔的藥費從之前的3960元下降到1140元。
用藥納入醫(yī)保應(yīng)鼓勵先行先試
近年來,，許多社會組織呼吁將罕見病用藥納入醫(yī)保報銷目錄，但一些人擔心，花費巨大的罕見病全部納入醫(yī)保體系,，將使基金承受過大的壓力,。對此，專家們表示,，建立罕見病患者的治療保障機制,，并不違背醫(yī)改“保基本”的原則,。
上海市人社局醫(yī)療保險處副處長許宏建議,，從可防治的罕見病入手，一些較低費用的罕見病通過基本醫(yī)療保險解決,；而治療費用高的罕見病,，探索多方分擔的方法。在目前基本醫(yī)保,、大病醫(yī)保的基礎(chǔ)上,，通過商業(yè)保險、慈善基金,、醫(yī)療救助以及建立政府專項補助基金等多渠道解決,。但許宏也承認：“這個設(shè)想實現(xiàn)起來太困難了。”
青島市的探索正在試圖實現(xiàn)這一設(shè)想,。該市由財政部門撥付大病醫(yī)療救助專項資金,，用于基本醫(yī)保范圍外自費醫(yī)療費的救助；醫(yī)?；鹩糜诨踞t(yī)保范圍內(nèi)個人自負費用的救助,；其他組織和企業(yè)等，則可通過有資質(zhì)的慈善機構(gòu)或與社會保險經(jīng)辦機構(gòu)直接合作的形式實施救助,。
據(jù)了解,，2014年前，青島市已將白塞氏病,、多發(fā)性硬化,、重癥肌無力、血友病,、四氫生物蝶呤缺乏癥（BH4缺乏癥）,、原發(fā)性肺動脈高壓、肢端肥大癥等7種罕見病納入門診大病覆蓋范圍,，可以按照門診大病的相關(guān)規(guī)定報銷治療費用,。2014年，青島市又將治療戈謝病的注射用伊米苷酶（思而贊）,、治療乙型血友病的注射用重組人凝血因子Ⅸ（貝賦）列入大病救助保障目錄,。
據(jù)統(tǒng)計,，青島市目前有350萬人口，2012年7月~2014年6月,，醫(yī)保范圍外罕見病用藥（“孤兒藥”）費用保障120萬元,，22人受益，平均每人自負費用1.6萬元,。此外,，2011年6月~2014年5月，醫(yī)保范圍內(nèi)的“孤兒藥”費用花費519.3萬元,，27人受益,。“由此可見，上述費用是醫(yī)?？梢猿惺艿?。”劉軍帥說。
據(jù)了解,，目前,，上海、寧夏等地都已開始探索將罕見病納入醫(yī)保,，給予不同比例的報銷,。清華大學法學院衛(wèi)生法研究中心主任王晨光等專家建議，在當前罕見病立法難以在短期內(nèi)實現(xiàn)的情況下,，政府應(yīng)鼓勵各地包括醫(yī)保在內(nèi)的部門先行先試,，同時也應(yīng)該為推動罕見病相關(guān)試點工作創(chuàng)造相對寬松的政策環(huán)境。
