□本報(bào)記者 孫夢(mèng)
近日，由《健康報(bào)》社主辦,，諾和諾德公司支持的罕見病健康保障與醫(yī)療救助研討會(huì)在京舉行,。與會(huì)專家介紹了我國血友病人診療、用藥和保障現(xiàn)狀,，并就完善以血友病人為代表的罕見病防治和保障體系深入交流,，并提出了很多富有遠(yuǎn)見的建議。
接受規(guī)范治療的患者
不足十分之一
“我國血友病治療率低且不規(guī)范,，有關(guān)調(diào)查顯示,，接受規(guī)范治療的血友病患者不足10%。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院天津血液病學(xué)研究所楊仁池教授說,。
楊仁池說,，年人均八因子用量是衡量一個(gè)國家血友病治療水平的一個(gè)主要參考值，中國的年人均八因子用量為0.2IU,，遠(yuǎn)低于國際標(biāo)準(zhǔn)中人均最低使用量（2IU）和發(fā)達(dá)國家水平（4IU～8IU）,。“血友病的治療需要非常及時(shí)。我國血源性凝血因子嚴(yán)重供應(yīng)不足,，且存在嚴(yán)重區(qū)域供應(yīng)不均衡,，而使用重組人凝血因子，由于多數(shù)省市醫(yī)保限額較低,，或者某些重組人凝血因子尚未納入醫(yī)保（如重組人凝血因子Ⅶ）,，甚至難以滿足患者的按需治療需要。
“國家層面已經(jīng)高度重視并做好血友病醫(yī)療服務(wù)工作,，不僅將其納入重大疾病醫(yī)療保障試點(diǎn)范圍,，2012頒布的“衛(wèi)生部辦公廳關(guān)于做好血友病醫(yī)療服務(wù)工作的通知”中，要求建立血友病分級(jí)診療體系,、完善血友病病例信息管理制度,，并要求統(tǒng)籌推進(jìn)藥品供應(yīng)和醫(yī)療保障工作，建議各省級(jí)衛(wèi)生行政部門要積極協(xié)調(diào)相關(guān)部門,，對(duì)血友病治療藥物,，探索實(shí)行定點(diǎn)生產(chǎn)、定向供應(yīng),、定人使用,、不列入醫(yī)院藥占比的管理模式,，促進(jìn)血友病信息管理、診療服務(wù),、藥品供應(yīng)和醫(yī)療保障的有機(jī)結(jié)合，不斷提高血友病的醫(yī)療救治和醫(yī)療保障水平,。目前,，重組人凝血因子Ⅷ和Ⅸ、凝血酶原復(fù)合物都已進(jìn)入國家醫(yī)保目錄,，如果重組人凝血因子Ⅶ也能進(jìn)入醫(yī)保,，并真正實(shí)現(xiàn)血友病治療藥物不列入醫(yī)院藥占比，血友病病人的治療將會(huì)得到很大提高,。”楊仁池教授說,。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳潤暉教授說，隨著科學(xué)技術(shù)和藥品創(chuàng)新研發(fā)力度的加強(qiáng),，越來越多的血友病患者可以從中受益,，但規(guī)范的血友病診療依然意味著昂貴的治療和持續(xù)終身的管理，這對(duì)許多家庭來講依然是沉重的壓力,。吳潤暉教授舉例說,，產(chǎn)生抑制物是血友病治療過程中的一種常見且嚴(yán)重的并發(fā)癥，對(duì)于兒童來說,，它會(huì)加重關(guān)節(jié)損傷影響生活質(zhì)量,、更容易出現(xiàn)關(guān)節(jié)病變和殘疾，增加難以控制的出血,、殘疾和夭折,，同時(shí)，也會(huì)嚴(yán)重影響患兒和家長的生活質(zhì)量,。目前,，我國醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)血友病抑制物的出血控制已經(jīng)有了具體可行的治療方案，但相關(guān)治療的費(fèi)用,，依然讓許多患者和家庭望塵莫及,。
罕見病保障需
相關(guān)各方戮力同心
針對(duì)如何做好血友病診療和保障，與會(huì)專家進(jìn)行了熱烈討論,。
國家衛(wèi)生計(jì)生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心副研究員顧雪非指出,，完善我國罕見病防治和保障體系，需要通過法律法規(guī),，構(gòu)建系統(tǒng)的罕見病防治和保障體系,，優(yōu)先選取部分發(fā)病率相對(duì)較高、疾病成因明確和已有有效治療手段的罕見病,，納入醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療救助保障范圍,，隨著經(jīng)濟(jì)條件成熟,，再逐步放松罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)。他建議,，長期來講,，應(yīng)通過政策激勵(lì)藥企研發(fā)罕用藥，短期重點(diǎn)應(yīng)為確保罕用藥和特殊營養(yǎng)品供應(yīng),，落實(shí)罕見病用藥優(yōu)先審評(píng)審批,，建立緊急罕用藥和特殊營養(yǎng)品物流中心。同時(shí),，也要大力支持罕見病相關(guān)社會(huì)組織發(fā)展,，建立罕見病社會(huì)支持體系等。
“從經(jīng)濟(jì)學(xué)上看,，罕見病保障的難點(diǎn)是市場(chǎng)容量小,、患者人數(shù)少，企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)成本無法分?jǐn)?，由此?dǎo)致患者個(gè)體費(fèi)用高,，并且藥品和服務(wù)經(jīng)常短缺。因此,，應(yīng)該對(duì)罕見病保障給予更多的關(guān)注,。”人社部社會(huì)保障研究所醫(yī)保研究室副主任董朝暉說，通過“門診大病”和“大病保險(xiǎn)”,，我國可以對(duì)血友病提供一定的保障,，但是尚需要探索預(yù)防性用藥的保障，以及通過談判,，提高患者對(duì)有效藥物的可及性,。對(duì)于血友病患者，應(yīng)提供合適的疾病管理方案,，以提高患者對(duì)醫(yī)療服務(wù)的可及性,，并提高醫(yī)療服務(wù)的效率和效果。
國家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)療管理服務(wù)指導(dǎo)中心相關(guān)責(zé)任人說,，做好罕見病人的醫(yī)療保障應(yīng)該由全社會(huì)共同努力,，其中，政府的政策決策非常關(guān)鍵,。比如對(duì)于有些稀缺藥品,、耗材的采購，只有通過行政力量強(qiáng)制進(jìn)行保障,，單純依靠市場(chǎng)恐怕很難收到好的效果,。
國家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)政醫(yī)管局相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，目前,，國家衛(wèi)生計(jì)生委成立了罕見病專家委員會(huì),，希望逐步建立中國罕見病的目錄,，只有做好這項(xiàng)基礎(chǔ)工作，下一步制定實(shí)施罕見病相關(guān)政策才能有“靶點(diǎn)”,。另一方面,，罕見病面臨的另一個(gè)顯著問題就是診斷難，希望罕見病有基本目錄之后,，能夠在全國指定培訓(xùn)中心和診療中心來承擔(dān)罕見病人的治療任務(wù),。
“對(duì)于罕見病短缺藥品的供應(yīng)保障，近一兩年我們將會(huì)同有關(guān)部門,，從全鏈條作出政策制度安排。”國家衛(wèi)生計(jì)生委藥政司相關(guān)人士說,，罕見病用藥分為不同類別,，有一類常規(guī)藥品同時(shí)用于罕見病治療，這一類藥品保障難度相對(duì)不大,。第二類是在國外已經(jīng)上市的罕見病專用藥,，對(duì)這類藥品，可以協(xié)調(diào)注冊(cè)部門加快進(jìn)口審批,。而對(duì)于那些尚沒有有效藥物的罕見病種,，國家將匯總臨床需求，為研發(fā)單位或企業(yè)提供參考,，并通過國家重大研發(fā)項(xiàng)目等提供支持,，鼓勵(lì)相關(guān)新藥研發(fā)。
作為企業(yè)代表,，諾和諾德（中國）制藥有限公司大中國區(qū)總經(jīng)理柯米拉女士表示：“諾和諾德作為擁有90余年歷史的生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè),，自1996年起進(jìn)入血友病治療市場(chǎng)，始終致力于改善血友病患者的生命和生活質(zhì)量,。諾和諾德秉承經(jīng)濟(jì)可行性,、社會(huì)責(zé)任和環(huán)境責(zé)任的三重底線原則，將與社會(huì)各界利益相關(guān)方通力合作,，共同提高血友病的認(rèn)知,、改善血友病治療狀況、擴(kuò)大治療可及性,。
“全社會(huì)要通過共同努力,，讓罕見病人‘有人醫(yī)’、‘有藥吃’,、‘有錢看’,，不為看病發(fā)愁，這是下一步的工作目標(biāo),，也是努力推動(dòng)的方向,。”國家衛(wèi)生計(jì)生委體制改革司相關(guān)負(fù)責(zé)人說,。
