據(jù)新華社華盛頓6月22日電 （記者林小春）美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院一個(gè)咨詢委員會(huì)21日批準(zhǔn)了首個(gè)利用被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)來治療癌癥的人體臨床試驗(yàn),，讓這種目前備受關(guān)注的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)在美國(guó)距臨床試驗(yàn)僅差美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)一步之遙,。
美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會(huì)”批準(zhǔn)了這項(xiàng)由美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)提交的臨床試驗(yàn)計(jì)劃,。該委員會(huì)負(fù)責(zé)對(duì)在美國(guó)進(jìn)行的基因療法臨床試驗(yàn)進(jìn)行安全及倫理審查,。如果最終獲得批準(zhǔn)，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤,、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者,，在賓夕法尼亞大學(xué)、加利福尼亞大學(xué)舊金山分校以及得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥研究中心3個(gè)地點(diǎn)開展臨床試驗(yàn),。
按計(jì)劃,，研究人員將從患者身上提取免疫T細(xì)胞，利用一種無害病毒讓T細(xì)胞具有一種名為NY－ESO－1蛋白質(zhì)的受體,。NY－ESO－1蛋白質(zhì)常存在于某些腫瘤細(xì)胞上,，經(jīng)改造的T細(xì)胞在被輸入患者體內(nèi)后,，就能識(shí)別表達(dá)NY－ESO－1蛋白質(zhì)的腫瘤細(xì)胞、對(duì)腫瘤細(xì)胞發(fā)起攻擊,。
然而,，受改造的T細(xì)胞不易增殖、存活時(shí)間不長(zhǎng),。為延長(zhǎng)T細(xì)胞存活時(shí)間,、提高其殺滅癌細(xì)胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術(shù),，破壞一種名為PD－1蛋白質(zhì)的合成,。這種位于T細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)抑制T細(xì)胞發(fā)生免疫反應(yīng)后的活性，而腫瘤細(xì)胞能夠激活PD－1蛋白質(zhì)來躲避T細(xì)胞的攻擊,。此外,，研究人員還打算敲除編碼T細(xì)胞表面其他兩種主要蛋白質(zhì)受體的基因，讓T細(xì)胞經(jīng)改造獲得的NY－ESO－1蛋白質(zhì)受體更有效,。
CRISPR技術(shù)誕生至今只有4年時(shí)間,，是生物醫(yī)學(xué)史上第一種可高效修改基因組的工具，具有精確,、成本低以及操作簡(jiǎn)便等特點(diǎn),。基于CRISPR展現(xiàn)出的巨大能力,，美國(guó)《科學(xué)》雜志在2012年和2013年兩次把它評(píng)為十大突破,，2015年更是把它選為“年度頭號(hào)突破”。
