據(jù)新華社北京6月26日電 美國研究人員用金納米顆粒運載“基因剪刀”,，修改實驗鼠腦部的一個自閉癥相關基因,，成功減少了實驗鼠的刻板重復行為,。相關論文發(fā)表在英國《自然·生物醫(yī)學工程》雜志上,。

  基因剪刀指CRISPR－Cas9技術,，可剪切或替換基因片段,，就像在電腦上編輯文章那樣。美國加利福尼亞大學伯克利分校日前發(fā)布的新聞公報說,，該校人員參與的這項新研究,，是基因剪刀首次成功用于在大腦中編輯基因、起到治療效果,。

  長時間重復一些無意義的動作或怪異行為是自閉癥典型癥狀之一,?；加写嘈訶染色體綜合征的實驗鼠會重復挖掘和跳躍，可作為動物模型研究人類自閉癥,，它們的重復行為與腦細胞的代謝型谷氨酸受體5（mGluR5）基因過度活躍有關,。

  研究人員把“剪刀”蛋白質Cas9和起定位作用的RNA附著在金納米顆粒表面，再用聚合物包裹,，通過顱內注射運送到實驗鼠腦部的紋狀體區(qū)域,，修改mGluR5基因。結果發(fā)現(xiàn),，紋狀體中的mGluR5蛋白質減少了約一半,，實驗鼠的重復挖掘行為減少了30％，重復跳躍行為減少了70％,。

  自閉癥成因非常復雜,，脆性X染色體綜合征只是其中一種，而且對實驗鼠有效的療法未必對人類有效,，因此這項成果還不能很快應用于治療自閉癥,。不過它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力，將推進相關領域的研究,，為自閉癥和其他多種大腦相關疾病尋找治療手段,。