據(jù)新華社北京6月26日電 美國(guó)研究人員用金納米顆粒運(yùn)載“基因剪刀”，修改實(shí)驗(yàn)鼠腦部的一個(gè)自閉癥相關(guān)基因,，成功減少了實(shí)驗(yàn)鼠的刻板重復(fù)行為。相關(guān)論文發(fā)表在英國(guó)《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上。

  基因剪刀指CRISPR－Cas9技術(shù),，可剪切或替換基因片段，就像在電腦上編輯文章那樣,。美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校日前發(fā)布的新聞公報(bào)說(shuō),，該校人員參與的這項(xiàng)新研究，是基因剪刀首次成功用于在大腦中編輯基因,、起到治療效果,。

  長(zhǎng)時(shí)間重復(fù)一些無(wú)意義的動(dòng)作或怪異行為是自閉癥典型癥狀之一?；加写嘈訶染色體綜合征的實(shí)驗(yàn)鼠會(huì)重復(fù)挖掘和跳躍,，可作為動(dòng)物模型研究人類自閉癥，它們的重復(fù)行為與腦細(xì)胞的代謝型谷氨酸受體5（mGluR5）基因過(guò)度活躍有關(guān),。

  研究人員把“剪刀”蛋白質(zhì)Cas9和起定位作用的RNA附著在金納米顆粒表面,，再用聚合物包裹，通過(guò)顱內(nèi)注射運(yùn)送到實(shí)驗(yàn)鼠腦部的紋狀體區(qū)域,，修改mGluR5基因,。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，紋狀體中的mGluR5蛋白質(zhì)減少了約一半,，實(shí)驗(yàn)鼠的重復(fù)挖掘行為減少了30％,，重復(fù)跳躍行為減少了70％。

  自閉癥成因非常復(fù)雜,，脆性X染色體綜合征只是其中一種,，而且對(duì)實(shí)驗(yàn)鼠有效的療法未必對(duì)人類有效，因此這項(xiàng)成果還不能很快應(yīng)用于治療自閉癥,。不過(guò)它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力,，將推進(jìn)相關(guān)領(lǐng)域的研究，為自閉癥和其他多種大腦相關(guān)疾病尋找治療手段,。