“21世紀(jì)治愈法案”由共和黨眾議員弗雷德·厄普頓（Fred Upton）和民主黨參議員黛安娜·德蓋特（Diana DeGette）聯(lián)合提出，旨在改革藥品監(jiān)管政策,，加快治療亟需的藥品審批,，彌補(bǔ)醫(yī)學(xué)研究、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與藥品監(jiān)管之間的缺口,。眾議院能源委員會在經(jīng)過有患者權(quán)益組織,、非盈利團(tuán)體,、學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界,、監(jiān)管機(jī)構(gòu),、立法機(jī)構(gòu)成員參加的12次圓桌會議和8次國會聽證之后，在2015年1月公布了“21世紀(jì)治愈法案”的討論稿并公開征詢各方意見,。5月21日,，“21世紀(jì)治愈法案”的修訂稿獲得眾議院能源委員會舉手投票通過。7月10日通過的“21世紀(jì)治愈法案”主要包括兩個目標(biāo),，一是進(jìn)一步改革藥品監(jiān)管流程,，尤其縮短那些治療亟需藥品的審批；另一個是加強(qiáng)基礎(chǔ)醫(yī)療研究,，鼓勵醫(yī)學(xué)創(chuàng)新,。

眾所周知,，一個新藥要想獲批上市必須在臨床上驗(yàn)證其療效和安全性,，而且這些臨床實(shí)驗(yàn)通常是含有足夠樣本的多中心、隨機(jī),、雙盲,、和對照實(shí)驗(yàn)。美國FDA是全球藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的標(biāo)桿,，在過去十年FDA推出了快速通道,、優(yōu)先評審、加速審批,、以及“突破性藥物”等多種渠道縮短藥品（尤其是未滿足市場需求的藥品）審批時間,，曾創(chuàng)造了從收到申報到批準(zhǔn)上市只花了4天的神話?！?1世紀(jì)治愈法案”要求FDA進(jìn)一步整合藥品監(jiān)管流程,，強(qiáng)調(diào)患者在藥品審批中的作用。賦予藥品審批更多彈性,，比如對抗生素的評審可以采納小型臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)合臨床前結(jié)果,，接受生物標(biāo)記或其它替代臨床終點(diǎn)（surrogate endpoints）。

筆者以為加速藥品的審批流程不能以降低藥品療效標(biāo)準(zhǔn)和損害患者健康為代價,。而且正如今天藥源討論的那樣,，我們還沒有進(jìn)入“共產(chǎn)主義”，沒有達(dá)到社會資源的“無限豐富”。人類社會有限的資源應(yīng)該鼓勵那些和現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法有明顯區(qū)分的新藥開發(fā)活動,。事實(shí)上這也是部分業(yè)界專家對“21世紀(jì)治愈法案”的擔(dān)憂,。新法案是一把雙刃劍，一方面短期或小型臨床實(shí)驗(yàn)或采用替代臨床終點(diǎn)可以明顯加速新藥開發(fā),，另一方面勢必在不同程度上影響新上市藥品的質(zhì)量,，同時也會降低這些經(jīng)過大型臨床實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證后上市藥品的價值。而且把從臨床經(jīng)驗(yàn)獲得的證據(jù)用作上市藥物新適應(yīng)癥的申報,，在極大程度上鼓勵了未經(jīng)臨床驗(yàn)證的“處方外使用”,。這些上市后統(tǒng)計結(jié)果雖然能提供一些療效和安全性數(shù)據(jù)，但遠(yuǎn)不如那些隨機(jī)的對照實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)來得可靠,。事實(shí)上,，F(xiàn)DA對大約三分之一新藥的審批只使用了一個平均有760試用者參與的關(guān)鍵臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果。三分之二臨床實(shí)驗(yàn)的真正實(shí)驗(yàn)周期不超過半年,，包括終身使用的治療藥物,。而且FDA對絕大多數(shù)藥物的審批時間不超過10個月，所以說FDA并沒有成為新藥開發(fā)的瓶頸,。

雖然“21世紀(jì)治愈法案”需要獲得參議院通過和總統(tǒng)簽署才能生效,，但即使最終獲得實(shí)施也必須警惕被“濫用”，加速新藥開發(fā)不能以降低審批標(biāo)準(zhǔn)為代價,，加強(qiáng)基礎(chǔ)醫(yī)療研究,，提高新藥開發(fā)的效率才是關(guān)鍵。