“21世紀(jì)治愈法案”由共和黨眾議員弗雷德·厄普頓（Fred Upton）和民主黨參議員黛安娜·德蓋特（Diana DeGette）聯(lián)合提出,，旨在改革藥品監(jiān)管政策,，加快治療亟需的藥品審批，彌補(bǔ)醫(yī)學(xué)研究,、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與藥品監(jiān)管之間的缺口,。眾議院能源委員會(huì)在經(jīng)過(guò)有患者權(quán)益組織、非盈利團(tuán)體,、學(xué)術(shù)界,、產(chǎn)業(yè)界、監(jiān)管機(jī)構(gòu),、立法機(jī)構(gòu)成員參加的12次圓桌會(huì)議和8次國(guó)會(huì)聽(tīng)證之后,，在2015年1月公布了“21世紀(jì)治愈法案”的討論稿并公開(kāi)征詢各方意見(jiàn)。5月21日,，“21世紀(jì)治愈法案”的修訂稿獲得眾議院能源委員會(huì)舉手投票通過(guò),。7月10日通過(guò)的“21世紀(jì)治愈法案”主要包括兩個(gè)目標(biāo)，一是進(jìn)一步改革藥品監(jiān)管流程,，尤其縮短那些治療亟需藥品的審批,；另一個(gè)是加強(qiáng)基礎(chǔ)醫(yī)療研究，鼓勵(lì)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新,。

眾所周知，一個(gè)新藥要想獲批上市必須在臨床上驗(yàn)證其療效和安全性,，而且這些臨床實(shí)驗(yàn)通常是含有足夠樣本的多中心,、隨機(jī)、雙盲,、和對(duì)照實(shí)驗(yàn),。美國(guó)FDA是全球藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的標(biāo)桿，在過(guò)去十年FDA推出了快速通道,、優(yōu)先評(píng)審,、加速審批,、以及“突破性藥物”等多種渠道縮短藥品（尤其是未滿足市場(chǎng)需求的藥品）審批時(shí)間，曾創(chuàng)造了從收到申報(bào)到批準(zhǔn)上市只花了4天的神話,?！?1世紀(jì)治愈法案”要求FDA進(jìn)一步整合藥品監(jiān)管流程，強(qiáng)調(diào)患者在藥品審批中的作用,。賦予藥品審批更多彈性,，比如對(duì)抗生素的評(píng)審可以采納小型臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)合臨床前結(jié)果，接受生物標(biāo)記或其它替代臨床終點(diǎn)（surrogate endpoints）,。

筆者以為加速藥品的審批流程不能以降低藥品療效標(biāo)準(zhǔn)和損害患者健康為代價(jià),。而且正如今天藥源討論的那樣，我們還沒(méi)有進(jìn)入“共產(chǎn)主義”,，沒(méi)有達(dá)到社會(huì)資源的“無(wú)限豐富”,。人類社會(huì)有限的資源應(yīng)該鼓勵(lì)那些和現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)療法有明顯區(qū)分的新藥開(kāi)發(fā)活動(dòng)。事實(shí)上這也是部分業(yè)界專家對(duì)“21世紀(jì)治愈法案”的擔(dān)憂,。新法案是一把雙刃劍,，一方面短期或小型臨床實(shí)驗(yàn)或采用替代臨床終點(diǎn)可以明顯加速新藥開(kāi)發(fā)，另一方面勢(shì)必在不同程度上影響新上市藥品的質(zhì)量,，同時(shí)也會(huì)降低這些經(jīng)過(guò)大型臨床實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證后上市藥品的價(jià)值,。而且把從臨床經(jīng)驗(yàn)獲得的證據(jù)用作上市藥物新適應(yīng)癥的申報(bào)，在極大程度上鼓勵(lì)了未經(jīng)臨床驗(yàn)證的“處方外使用”,。這些上市后統(tǒng)計(jì)結(jié)果雖然能提供一些療效和安全性數(shù)據(jù),，但遠(yuǎn)不如那些隨機(jī)的對(duì)照實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)來(lái)得可靠。事實(shí)上,，F(xiàn)DA對(duì)大約三分之一新藥的審批只使用了一個(gè)平均有760試用者參與的關(guān)鍵臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果,。三分之二臨床實(shí)驗(yàn)的真正實(shí)驗(yàn)周期不超過(guò)半年，包括終身使用的治療藥物,。而且FDA對(duì)絕大多數(shù)藥物的審批時(shí)間不超過(guò)10個(gè)月,，所以說(shuō)FDA并沒(méi)有成為新藥開(kāi)發(fā)的瓶頸。

雖然“21世紀(jì)治愈法案”需要獲得參議院通過(guò)和總統(tǒng)簽署才能生效,，但即使最終獲得實(shí)施也必須警惕被“濫用”,，加速新藥開(kāi)發(fā)不能以降低審批標(biāo)準(zhǔn)為代價(jià)，加強(qiáng)基礎(chǔ)醫(yī)療研究,，提高新藥開(kāi)發(fā)的效率才是關(guān)鍵,。