近日在南京召開的2015國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心學(xué)術(shù)年會上,，中國工程院院士,、“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)技術(shù)總師桑國衛(wèi)發(fā)布了該專項(xiàng)的總體進(jìn)展以及“十三五”對臨床試驗(yàn)平臺的要求,。 新藥專項(xiàng)已立項(xiàng)1596個(gè) “十一五”,、“十二五”期間,，新藥專項(xiàng)部署,、支持了一批處于不同研發(fā)階段的新藥課題，形成了較完整的產(chǎn)品線,。截至目前,，重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)已立項(xiàng)1596個(gè)。概算到2020年,，我國在新藥專項(xiàng)上的總投入將達(dá)到260億元人民幣,。 在專項(xiàng)的推動下，我國針對重大疾病研發(fā)出一批創(chuàng)新藥物,，累計(jì)獲得新藥證書85件,，部分品種填補(bǔ)臨床空白，打破市場壟斷,。同時(shí),，結(jié)合臨床用藥需求，改造200余種藥物大品種,，顯著提高了品質(zhì)和臨床用藥的可及性。 專項(xiàng)標(biāo)志性成果之一的西達(dá)本胺，是全球首個(gè)上市的口服亞型選擇性組蛋白去乙?；福℉DAC）抑制劑,，也是中國首個(gè)授權(quán)美國等發(fā)達(dá)國家專利使用的原創(chuàng)新藥。2015年1月14日獲CFDA批準(zhǔn)的我國自主研制的Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗（sIPV）成為全球首個(gè)獲批的sIPV,。同樣世界首創(chuàng)的,，還有12月正式批準(zhǔn)上市的腸道病毒71型（EV71）滅活疫苗，該疫苗乃中國自主研發(fā)并具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的成果,。 此外,，兩個(gè)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的中藥1類新藥項(xiàng)目的進(jìn)展也獲得眾多與會者的關(guān)注。來源于中藥淫羊藿單一有效成分的阿可拉定軟膠囊,，臨床適應(yīng)癥為中晚期肝細(xì)胞癌,，目前已完成Ⅱa期臨床試驗(yàn)，正在進(jìn)行Ⅱb期臨床試驗(yàn),。而奧生樂賽特膠囊是從中藥仙茅中分離獲得的活性成分,，獲得中國、歐盟,、日本,、澳大利亞、加拿大等國專利授權(quán),，適應(yīng)癥為抑郁癥,，目前正在進(jìn)行Ⅱ期臨床試驗(yàn)。 一系列成果反映了我國新藥開發(fā)全過程的整合核心技術(shù)與能力正得到提升,。 桑國衛(wèi)指出,，“十三五”期間新藥專項(xiàng)將以產(chǎn)品和技術(shù)為主線，以“三重”任務(wù)為重點(diǎn),，圍繞新藥研發(fā)及其相關(guān)關(guān)鍵技術(shù)研究與國家藥物創(chuàng)新體系建設(shè)開展,。 臨床試驗(yàn)平臺要求提升 據(jù)介紹，2016年“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)計(jì)劃以滾動支持為主安排少量課題,，重點(diǎn)支持臨床試驗(yàn)階段的創(chuàng)新品種,，充分體現(xiàn)與“十二五”專項(xiàng)計(jì)劃的有機(jī)銜接。 “我國醫(yī)藥研發(fā)投入增速為全球第一,，創(chuàng)新產(chǎn)出和能力快速提高,；但對全球醫(yī)藥創(chuàng)新的總體貢獻(xiàn)小于5%，還有差距,。”桑國衛(wèi)指出,，過去5年上市的13個(gè)新藥及近年申報(bào)的約70個(gè)1.1類新藥，基本都是在已知靶點(diǎn)上的跟蹤創(chuàng)新,，反映出基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化研究薄弱,、原始創(chuàng)新能力不強(qiáng)等制約瓶頸,。 盡管目前前沿新藥研發(fā)鏈布局的技術(shù)平臺建設(shè)取得了顯著成效，但開放共享,、技術(shù)服務(wù)的機(jī)制尚不完善,，對新藥創(chuàng)制的支撐作用還沒有很好地發(fā)揮。同時(shí)綜合性大平臺,、產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟及創(chuàng)新園區(qū)存在結(jié)構(gòu)趨同,、缺乏特色、目標(biāo)任務(wù)定位及責(zé)權(quán)關(guān)系不明確,、運(yùn)行及協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制不完善等問題,。國內(nèi)具有較強(qiáng)技術(shù)創(chuàng)新、市場競爭能力,、抗風(fēng)險(xiǎn)能力及國際影響力的企業(yè)還不多,。新藥專項(xiàng)組織實(shí)施管理方式、激勵(lì)創(chuàng)新政策措施研究制定方面也存在一些不足,。 結(jié)合近期CFDA開展的藥品注冊申請與臨床數(shù)據(jù)自查核查,，桑國衛(wèi)對“十三五”GCP技術(shù)平臺的建設(shè)提出明確目標(biāo)。要求平臺整體研究水平達(dá)到國際規(guī)范要求,，所獲數(shù)據(jù)及數(shù)據(jù)管理實(shí)現(xiàn)與發(fā)達(dá)國家雙邊或多變互認(rèn),，建立獲得國際認(rèn)可、符合國際新藥研究規(guī)范的新藥臨床評價(jià)研究技術(shù)平臺,，成為國際或國家進(jìn)行新藥臨床評價(jià)的基地,。 桑國衛(wèi)表示，“十三五”期間要堅(jiān)持研制重大產(chǎn)品,、滿足重要需求,、解決重點(diǎn)問題的三重原則；堅(jiān)持研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈,、近期重大需求與長遠(yuǎn)可持續(xù)發(fā)展,、項(xiàng)目-基地-人才的三結(jié)合原則；堅(jiān)持提升自主創(chuàng)新能力,、成果轉(zhuǎn)化能力,、市場競爭能力的三種能力原則；堅(jiān)持定向擇優(yōu)為主,、滾動支持為輔,、公開擇優(yōu)為補(bǔ)安排部署專項(xiàng)任務(wù)的三種方式原則。
