潤寶醫(yī)療網8月13日訊 ● 新藥研發(fā)一直被認為是高風險,、高收益的活動,，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小,，極有可能出現(xiàn)虧損,，藥企往往“望而卻步”，因此罕見病的特效新藥一旦問世,，基本處于壟斷狀態(tài),，且定價較高 ● 針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫(yī)保,，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫(yī)保范圍,，有待進一步評估和商榷 ● 對高價罕見病藥物的負擔不應該僅指望醫(yī)保兜底，還應該探索政府,、公益機構,、企業(yè)及患者個人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式，但目前我國的社會支持幫助系統(tǒng)尚未完善,，應該放開一些社會力量參與,，國家也可通過稅收調節(jié)等方式鼓勵企業(yè)資助 一支小小的5毫升注射液，售價70萬元,。對SMA（脊髓性肌萎縮癥）患兒來說,，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望,，但也意味著一個家庭可能傾家蕩產,。 公開資料顯示，SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病,，以脊髓和下腦干中的運動神經元丟失為特征,，導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力,，在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬分之一,。SMA根據(jù)患者發(fā)病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個月內發(fā)病,，如果不進行治療,，大多數(shù)患兒無法存活到兩歲。 前不久,，廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請,，希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據(jù),。 此事引發(fā)社會對于售價70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關注，該不該將其納入醫(yī)保,、能否“多方共付”,、鼓勵研制新藥還是進行特殊藥物仿制成為主要爭議點。 特效新藥定價高昂 如何壓縮利潤空間 諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物,，由渤健公司研發(fā),，2016年12月23日首次在美國獲批，并陸續(xù)在歐盟,、巴西,、日本、韓國,、加拿大獲得批準用于治療SMA,。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準,，成為中國首個治療SMA的藥物,。 據(jù)《華夏時報》報道,，目前,，國內的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望,。在癥狀前給藥實驗中使用諾西那生鈉注射液后,，患兒100%可以獨坐，92%可以輔助行走,，88%能獨立行走,。 《法治日報》記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價格被廣泛討論,。 目前,，諾西那生鈉注射液在國內的售價為每支69.7萬元，屬于完全自費藥物,，患者在第一年內需要注射6支,，之后每4個月注射1支，年年如此,。 有神經科醫(yī)生介紹說,，就單價而言，我國的公開價格在全球范圍內已經是最低水平了,。在美國,，據(jù)此前渤健生物的公開聲明，諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元）,，相較中國單支近70萬元的售價,，高出約20%,。在澳大利亞，政府采購該藥品價格為每支11萬澳元（折合人民幣約55萬元）,，亦十分高昂,。 據(jù)中國政法大學醫(yī)藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國政府已經在削減中間環(huán)節(jié),、降低藥品費用方面作了很多努力和改革,，比如提出和實施“兩票制”。 “兩票”是指藥品生產企業(yè)到流通企業(yè)開一次發(fā)票,，流通企業(yè)到醫(yī)療機構開一次發(fā)票,，目的是減少藥品流通環(huán)節(jié)，使中間加價透明化,，進一步推動降低藥品虛高價格,，減輕群眾用藥負擔。從2016年4月試點,，到2016年11月進一步深化,，再到2017年1月9日政策終于落定，原國家衛(wèi)計委,、原國家食藥監(jiān)總局等八部委聯(lián)合發(fā)布了《在公立醫(yī)療機構藥品采購中推行“兩票制”的實施意見（試行）》,。 2020年1月17日，國家醫(yī)保局又發(fā)布了《國家組織藥品集中采購和使用試點方案的通知》,，意味著“4+7帶量采購”政策正式落地,。 “藥品的利潤空間已經被大大壓縮了，很多藥品的價格已經明顯下降了,。”劉鑫說,。 據(jù)中國醫(yī)院協(xié)會醫(yī)療法制專業(yè)委員會常務副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹，國家已經在努力降低進口藥物關稅,，以減少患者的支出費用,，比如根據(jù)《中華人民共和國進出口關稅條例》相關規(guī)定，自2018年5月1日起,，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內的所有普通藥品,、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實際進口的中成藥進口關稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價罕見病進口藥物,，不是通過降低關稅就能大幅度減輕患者家庭負擔的,。 一位研究國內醫(yī)保制度的專業(yè)人士說，藥物上市階段,，定價是由企業(yè)自行決定的,。2014年國家發(fā)展改革委取消藥品最高零售價限價后，藥品若未納入醫(yī)保,，定價決策基本比較市場化,。 業(yè)內人士普遍認為,，新藥研發(fā)一直被認為是高風險、高收益的活動,，針對罕見病的靶向藥物成本更高,，加上罕見病患者群體小，極有可能出現(xiàn)虧損,，藥企往往“望而卻步”,。因此，罕見病的特效新藥一旦問世,，基本處于壟斷狀態(tài),，且定價較高。 能否納入醫(yī)保體系 目前來看仍未可知 該不該將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保也是此次輿論焦點,。 根據(jù)渤健公司的聲明,，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批,，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷,。 澳大利亞藥品福利計劃網站的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃,，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元,，患者自付費用為41澳元，折合人民幣206元,。 劉鑫認為,，澳大利亞將SMA納入醫(yī)保體系,，但這只是疾病個例,，澳大利亞并沒有也無法擁有充足的財力支撐將所有罕見病均納入醫(yī)保范圍。“哪怕是像英國這類領頭實施免費醫(yī)療制度的國家,，也不是將所有藥品都涵蓋在免費醫(yī)療的藥品目錄里面,，不在目錄里面的藥物還是需要患者自費。各國的經濟水平都沒能達到完全免費醫(yī)療的程度,。” 實際上,，國家醫(yī)保局已經在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。 國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時表示,，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來,，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關藥企談判,，將藥物價格降下來,，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判,，由專家組研究定價,，具體定價多少不清楚,。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來,，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄,。” 根據(jù)罕見病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病藥品可及性（2019）報告》，在中國明確以罕見病適應癥注冊的藥品僅有55種,，僅涉及31種罕見病,。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫(yī)療保險,、工傷保險和生育保險藥品目錄,，涉及18種罕見病。而根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會,、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見病目錄》,，罕見病共涉及121種。國際上確認的罕見病則高達7000多種,。 8月5日,，渤健公司回復媒體稱，公司正在積極準備向國家醫(yī)保局提交諾西那生鈉的資料,，若該藥品通過專家評審,，則將進入醫(yī)保談判環(huán)節(jié)，若確定納入2020國家醫(yī)保藥品目錄,，患者將有望以較低價格購買,。 不過，多名受訪專家分析,，罕見病藥物納入醫(yī)保是一個非常復雜的過程,，由于罕見病的病患人數(shù)、病情,、藥物療效等存在不確定性,，而且罕見病藥物價格高但惠及人群少，若以醫(yī)?；鸶采w,，是否會給醫(yī)保基金造成較重負擔,、對其他人而言是否有失公平等,，都是現(xiàn)實需要考量的問題。因此,，諾西那生鈉注射液是否會被納入醫(yī)保仍是未知數(shù),。 7月31日，國家醫(yī)保局審議通過并公布《基本醫(yī)療保險用藥管理暫行辦法》，其中第四條指出,，要堅持“?；?rdquo;的功能定位，既盡力而為,，又量力而行,，用藥保障水平與基本醫(yī)療保險基金和參保人承受能力相適應。 在劉鑫看來,，一國的醫(yī)保制度是和該國的國力和經濟發(fā)展水平相適應的,，而我國目前是基本醫(yī)療保障體系，醫(yī)療基金有限,，“如果將像諾西那生鈉注射液等類似的高價藥全部納入醫(yī)保,，將會影響大多數(shù)人的基本醫(yī)療保障”。 “這類進口藥物的費用,，不是通過減少中間環(huán)節(jié),，進行藥企談判就能直接降下來的，其生產商的原定價就很高,，即便通過談判,，也很難將藥價降到很低的水平。”劉鑫說,。 但北京大學醫(yī)學人文學院副院長王岳認為,，針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫(yī)保,，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫(yī)保范圍,，有待進一步評估和商榷。 醫(yī)保無法完全兜底 探索多方共付模式 雖然我國尚未將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保名錄,，但在不少省市,，已經有一些公益基金會開展了援助項目，為SMA患者減輕負擔,。 2019年11月,，SMA-Ⅱ型患兒哲哲在蘇州大學附屬兒童醫(yī)院注射了諾西那生鈉,，成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒,。哲哲接受的這項針對SMA患者的援助項目，頭4針“打一贈三”,，即患者只需自付第一針的70萬元,；在后面的維持階段，每4個月打一針,，“打一針送一針”,，相當于一針35萬元。 據(jù)渤健公司介紹，上述項目為中國初級衛(wèi)生保健基金會于2019年5月31日啟動的SMA患者援助項目,。接受援助的患者第一年的治療費用約為140萬元,，和全自費相比可節(jié)省約三分之二；之后每年的治療費用約為105萬元,，和全自費相比可節(jié)省約一半,。截至目前，全國已有80多位SMA患者在該援助項目的幫助下獲得了藥物治療,。 公開資料顯示,，中國初級衛(wèi)生保健基金會于1996年經民政部批準成立，是一家由中國農工民主黨主辦,、國家衛(wèi)健委主管的全國性公募型基金會,。其官網介紹，該基金會與渤健公司合作籌備患者援助項目,，幫助SMA患者減輕支付負擔,，提高治療可及性，目前已在全國14個省市開展,，首期覆蓋25家中心醫(yī)院,。 除了獲得中國初級衛(wèi)生保健基金會的援助，哲哲還得到了江蘇省慈善總會的援助,，打一針花費近70萬元,，大概能報銷15萬元。 有業(yè)內人士表示,，對高價罕見病藥物的負擔不應該僅指望醫(yī)保兜底,，社會也應該探索政府、公益機構,、企業(yè)及患者個人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式,，這將是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路。 比如,，專注支持罕見病群體的公益基金會——病痛挑戰(zhàn)基金會也于今年在山西省,、浙江省，聯(lián)合多方成立了罕見病專項援助基金,?；饘⒆鳛槭〖壏秶鷥壬鐣壬屏α繀⑴c罕見病醫(yī)療保障體系的補充嘗試，支持戈謝病,、龐貝病等在國家罕見病目錄內的患者群體,，推動患者的持續(xù)有效治療。 王岳也認為,，“多方共付”醫(yī)療保障模式的確是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路,，但目前我國的社會支持幫助系統(tǒng)尚未完善，應該放開一些社會力量參與，國家也可以通過稅收調節(jié)的方式鼓勵企業(yè)資助,。 在鄭雪倩看來,，需要從多種渠道對罕見病患者及家庭進行幫助：一是社會捐助，可以呼吁建立并監(jiān)督罕見病基金會,，通過社會募捐和企業(yè)資助等方式籌措罕見病基金,；二是國家救助，在醫(yī)保范圍之外,，可以對這些罕見病患者及家庭予以困難補助,；三是個人購買商業(yè)保險。 鼓勵國產藥物研發(fā) 特殊藥物仿制跟進 2019年,，浙江省建立了罕見病用藥保障機制,，根據(jù)當?shù)卣撸憬币姴』颊呙磕曜再M上限不超過10萬元,。 劉鑫解讀稱,，該機制存在兩個前提條件，一是必須有藥物可用,，二是該藥品必須經談判納入浙江基金保障范圍內,，“否則也無法實現(xiàn)罕見病患者每年自費上限不超過10萬元”。 該機制能否在其他地區(qū)復制推廣,？國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示,，目前從國家層面來講還很難實現(xiàn)。 “這與各地經濟水平有關,，區(qū)域性政策不一定適合全國推廣,，要考慮到經濟欠發(fā)達地區(qū)的實際情況。”王岳說,。 根據(jù)蔻德罕見病中心和艾昆緯管理咨詢團隊于今年5月聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》,，在我國，罕見病在醫(yī)保以外的補充保障有七大模式：專項基金模式,、大病談判模式,、財政出資模式、政策性商業(yè)保險模式,、醫(yī)療救助模式,、醫(yī)保零星增補模式、自主申報模式,。 該報告的主研究員李楊陽介紹稱,，目前各界共同期待的罕見病保障方案是推行“N+1”模式。“1”就是基本醫(yī)療保險對于罕見病的報銷,，“N”是指由政府、藥企、保險公司,、公益慈善組織等多方共同合作的補充性幫扶政策,。目前這些政策正在國內各地實驗性開展，未來有望在國家層面實現(xiàn)多試點,、多層次的罕見病治療保障網絡,。 《法治日報》記者注意到，基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法第六十條指出,，國家建立健全以臨床需求為導向的藥品審評審批制度,，支持臨床急需藥品、兒童用藥品和防治罕見病,、重大疾病等藥品的研制,、生產，滿足疾病防治需求,。 劉鑫也向《法治日報》記者提到,，新修訂的藥品管理法在總則中明確規(guī)定，國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥,，增加和完善了10多個條款,，增加了多項制度舉措。 “這為鼓勵創(chuàng)新,，加快新藥上市,，釋放了一系列制度紅利。這其中包括,，重點支持以臨床價值為導向,，對人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵具有新的治療機理,，治療嚴重危及生命的疾病,、罕見病的新藥和兒童用藥的研制。”劉鑫說,。 王岳提到,，應該對罕見病藥物治療的法律制度進行完善，從國務院層面出臺相關的條例和行動法規(guī),，政府有責任幫助這些罕見病患者及家庭在全球范圍內獲取相關藥物和治療的有效信息,，減少信息不對稱性。 他同時建議,，可設立罕見病辦公室,，一方面，可對罕見病設置綠色通道,，允許家屬海外“代購”一些已在歐美上市但尚未通過我國上市批準的藥物,，適當放寬政策,；另一方面，藥品監(jiān)督管理部門有責任了解全球罕見病藥物和我國的市場現(xiàn)狀,，有利于加快對罕見病藥物的批準和進入過程,。 此外，鄭雪倩建議,，鼓勵國產藥物研發(fā),、進行特殊藥物仿制，這兩種方法需要齊頭并進,。 對于上述兩種方法,，王岳認為，就目前我國的研發(fā)能力而言,，對罕見病治療藥物進行仿制更有效率,，但需要考慮到法律問題，“或許可以考慮借助WTO于2005年通過《TRIPS協(xié)議修訂議定書》里面的強仿制度,，來鼓勵國內企業(yè)進行仿制,，以達到大幅度降低藥物價格的目的，甚至可以倒逼原生產企業(yè)降價”,。
