本報訊  （記者胡德榮）中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院生物化學(xué)與細胞生物學(xué)研究所李勁松研究組科研人員，近日運用全新基因修復(fù)技術(shù)成功治愈了小鼠的遺傳性白內(nèi)障,，為人類白內(nèi)障的基因治療提供了新思路,。相關(guān)論文日前在線發(fā)表在最新一期國際學(xué)術(shù)刊物《細胞干細胞》雜志上。

　　該研究組科研人員采用一種基因技術(shù),，將Cas9酶帶到“壞”DNA處,，它便如剪刀手般切斷DNA的單鏈或雙鏈,，隨后DNA利用自身的修復(fù)機制“長”出新的DNA序列,，進而修復(fù)遺傳缺陷。

　　科研人員為驗證這項技術(shù)能否用于高效治療遺傳病,，選擇了小鼠白內(nèi)障遺傳疾病模型進行研究,。這批模型小鼠攜帶顯性突變的Crygc基因?？蒲腥藛T設(shè)計了針對突變基因的sgRNA,，將它與Cas9一起注入受精卵，發(fā)現(xiàn)1/3新生小鼠的白內(nèi)障得到治愈,。白內(nèi)障小鼠治愈后,，也能通過生殖細胞將修復(fù)的基因傳遞給下一代，這說明該方法可使白內(nèi)障遺傳疾病得到根治,。

　　李勁松介紹,，基因治療存在一個潛在風險——脫靶效應(yīng)，即Cas9被帶到非Crygc基因的位點進行異常切割,，破壞正?；颉Ｑ芯恐?，科研人員預(yù)測存在10個潛在的脫靶位點,，而在對這些位點進行DNA測序后，發(fā)現(xiàn)12只治愈的小鼠中有2只在一個位點上存在脫靶現(xiàn)象,，今后研究還需要進一步提高治愈效率,，避免脫靶現(xiàn)象出現(xiàn)。