2013年1月29日,，F(xiàn)DA通過危險(xiǎn)評估和減輕策略（REMS）批準(zhǔn)了“孤兒藥”注射用米泊美生鈉（Kynamro）用于附加治療純合性家族高膽固醇血癥（HoFH）患者,。加用注射用米泊美生鈉治療有助于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）,、載脂蛋白B,、總膽固醇（TC）以及非高密度脂蛋白膽固醇（非HDL-C）,。米泊美生鈉每周注射一次,，和其他降脂藥物及飲食一起發(fā)揮作用,。

　　一項(xiàng)納入51例HoFH患者的臨床試驗(yàn)評估了米泊美生鈉的安全性和有效性,。結(jié)果顯示，接受該藥治療的患者在頭26周即出現(xiàn)LDL-C水平降低25%,。注射用米泊美生鈉有一項(xiàng)加框警告——肝毒性風(fēng)險(xiǎn),，這可能導(dǎo)致長期應(yīng)用的患者肝臟疾病進(jìn)展。

　　在臨床試驗(yàn)中,，注射用米泊美生鈉最常見的不良反應(yīng)包括注射部位反應(yīng),，流感樣癥狀，惡心,，頭痛和肝酶升高,。

　　英文鏈接：FDA approves new orphan drug Kynamro to treat inherited cholesterol disorder