2013年2月1日,，美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)“孤兒藥”苯丁酸甘油酯口服液（glycerol phenylbutyrate,，商品名Ravicti）用于治療一些2歲及以上尿素循環(huán)障礙患者的長(zhǎng)期治療。

　　苯丁酸甘油酯口服液為餐時(shí)服用,，3次/日,，有利于清除體內(nèi)的氨。該產(chǎn)品用于尿素循環(huán)障礙不能單純通過(guò)蛋白質(zhì)飲食控制或氨基酸補(bǔ)充方法進(jìn)行控制的患者,。Ravicti必須與蛋白質(zhì)飲食控制一起使用，在一些病例中還需要膳食補(bǔ)充劑,。

　　支持苯丁酸甘油酯口服液的主要研究是一項(xiàng)納入44例已使用獲FDA批準(zhǔn)治療尿素循環(huán)障礙藥物Buphenyl的成人患者的研究,，患者被隨機(jī)分為接受Buphenyl 或苯丁酸甘油酯治療2周，再轉(zhuǎn)為用其他藥物治療2周,。血液檢測(cè)顯示,，苯丁酸甘油酯控制氨水平與Buphenyl同樣有效。3項(xiàng)額外試驗(yàn)也證明了該藥在兒童和成人的長(zhǎng)期有效性和安全性

　　苯丁酸甘油酯最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為腹瀉,、腹脹和頭痛,。

　　英文鏈接：FDA approves new drug for the chronic management of some urea cycle disorders