2013年2月1日,，美國食品與藥物管理局（FDA）批準“孤兒藥”苯丁酸甘油酯口服液（glycerol phenylbutyrate，商品名Ravicti）用于治療一些2歲及以上尿素循環(huán)障礙患者的長期治療,。
苯丁酸甘油酯口服液為餐時服用,，3次/日，有利于清除體內(nèi)的氨,。該產(chǎn)品用于尿素循環(huán)障礙不能單純通過蛋白質(zhì)飲食控制或氨基酸補充方法進行控制的患者,。Ravicti必須與蛋白質(zhì)飲食控制一起使用，在一些病例中還需要膳食補充劑,。
支持苯丁酸甘油酯口服液的主要研究是一項納入44例已使用獲FDA批準治療尿素循環(huán)障礙藥物Buphenyl的成人患者的研究,，患者被隨機分為接受Buphenyl 或苯丁酸甘油酯治療2周,，再轉(zhuǎn)為用其他藥物治療2周。血液檢測顯示,，苯丁酸甘油酯控制氨水平與Buphenyl同樣有效,。3項額外試驗也證明了該藥在兒童和成人的長期有效性和安全性
苯丁酸甘油酯最常見的不良反應(yīng)為腹瀉、腹脹和頭痛,。
英文鏈接：FDA approves new drug for the chronic management of some urea cycle disorders
