近日，國家食品藥品監(jiān)管局發(fā)布的《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）備受業(yè)界關注,?！兑庖姟吩谵D變創(chuàng)新藥審評理念、調(diào)整仿制藥審評策略,、加強藥物臨床試驗質(zhì)量管理,、鼓勵兒童藥物的研制等方面有明顯突破和創(chuàng)新。國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司司長王立豐日前接受了本報記者專訪,，對深化藥品審評審批改革進行深入解讀,。

　　不能讓“牛車”堵住“汽車”

　　記者：國家局于2007年對《藥品注冊管理辦法》做出修訂，2009年又出臺了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》,，這次為什么要出臺《意見》呢,？

　　王立豐：2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》實施以來，我國藥品注冊管理工作發(fā)生了積極變化,，藥品注冊申報秩序明顯好轉,，鼓勵藥物創(chuàng)新的氛圍初步形成，但由于我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“多,、小,、散”的格局未發(fā)生根本改變，藥品重復研發(fā)和申報現(xiàn)象還將在一定時期內(nèi)持續(xù)存在,，大量低水平重復申報造成審評通道擁堵,，“牛車”堵住了本該通暢行駛的“汽車”。此外,，隨著新藥創(chuàng)制重大專項的推進,，創(chuàng)新藥物申報明顯增加。但我國藥品技術審評資源和能力與發(fā)達國家相比差距明顯,，造成了審評在藥品的研發(fā)注冊過程中占時過長,，藥品技術審評工作面臨嚴峻挑戰(zhàn)，藥品審評審批工作方式,、流程和環(huán)節(jié)設計亟待改進,，以適應當前醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展和公共衛(wèi)生需求。

　　為了深化改革和不斷完善藥品注冊管理體制和機制,，使有限的審評資源重點服務于具有臨床價值的創(chuàng)新藥物和臨床急需仿制藥的審評,，進一步提高審評審批工作質(zhì)量和效益，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展,，國家局組織起草了《意見》,，在廣泛征求意見并做出修改后，正式出臺,。

　　不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新

　　記者：《意見》首先提出在創(chuàng)新藥審評中要更加注重臨床價值,。我注意到，這里使用了“創(chuàng)新藥”的提法,，有別于以往的“新藥”,。怎樣界定“創(chuàng)新藥”的概念呢？

　　王立豐：創(chuàng)新藥物的研發(fā),，不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新,，而是應該從臨床療效出發(fā)。簡而言之，就是要多考慮“創(chuàng)新”能給患者帶來哪些不同于以往的臨床獲益,。我們認為,，具有臨床價值的新藥應包括具有自主知識產(chǎn)權的新化學實體，并具有新靶點或新機制,、產(chǎn)生新療效的創(chuàng)新藥,；或者在尚無有效治療手段的疾病方面具有突出臨床治療優(yōu)勢的藥物。

　　所以,，此次改革在創(chuàng)新藥審評中更加注重以臨床需求為導向,，既關注物質(zhì)基礎的新穎性和原創(chuàng)性，又更重視臨床價值的評判,，鼓勵有臨床需求,、具有較好治療作用，具有自主知識產(chǎn)權的藥物研制,，對這些藥物將加快審評,。

　　記者：《意見》對創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律的遵循主要體現(xiàn)在哪些方面？

　　王立豐：我國是仿制藥大國,，以往在創(chuàng)新藥審評審批方面經(jīng)驗不足,，往往容易用審評仿制藥的思路來評判創(chuàng)新藥?！兑庖姟诽岢?，根據(jù)創(chuàng)新藥的研發(fā)規(guī)律，在審評時更注重對立題依據(jù)的審核和臨床試驗方案的審查,，強調(diào)臨床方案中對受試者的保護和風險管理要求,，采取措施使得對受試者的保護成為動態(tài)的、貫穿于整個研發(fā)過程的,，同時在控制風險的情況下讓創(chuàng)新藥早上臨床并獲得結論,，為創(chuàng)新藥研發(fā)減少時間成本，營造更好的創(chuàng)新環(huán)境,。

　　同時,，依據(jù)研發(fā)規(guī)律，創(chuàng)新藥的資料要求也更加科學合理,。如以往新藥注冊時要求在申報時就提供完整的劑型,、規(guī)格、工藝甚至質(zhì)量標準等資料,，而且不可變更,。這對于一個處于創(chuàng)新探索過程中、充滿變數(shù)和改進的創(chuàng)新藥,，是不可能也是不合理的,。

　　今后我們允許申請人在審評過程中根據(jù)研發(fā)進展,，逐漸探索、逐步明確,，依據(jù)科學數(shù)據(jù),，階段性增補、變更和完善申報資料,，在創(chuàng)新藥申報生產(chǎn)時才要求提供上述完整資料,。這樣做更符合新藥研發(fā)的客觀規(guī)律。

　　在審評過程中,，我們也將更加注重對創(chuàng)新藥研發(fā)的科學引導。對創(chuàng)新藥物,，依據(jù)行政相對人的申請,，雙方進行平等溝通，形成的科學共識可以用于指導創(chuàng)新藥物的研發(fā)和審評,。

　　優(yōu)先審評臨床急需仿制藥

　　記者：《意見》提出要確定仿制藥優(yōu)先審評領域,，請問哪些仿制藥將獲得優(yōu)先審評權？

　　王立豐：根據(jù)目前我國仿制藥的研發(fā)申報水平,，我們積極探索在審評時通過藥品的上市價值評估,，對屬于鼓勵范圍的仿制藥品種采取鼓勵措施。對屬于臨床供應不足,、市場競爭不充分,、影響公眾用藥可及性和可負擔性的藥品，兒童用藥,、罕見病用藥和特殊人群用藥,，以及其他經(jīng)評估確認為臨床急需的藥品，實行優(yōu)先審評,。

　　對列入優(yōu)先審評領域的仿制藥,，下一步將優(yōu)化審評流程。例如,，在不降低技術標準的前提下,，簡化不必要的行政程序，針對優(yōu)先審評的仿制品種,，探索實施生物等效性試驗備案制管理,，生物等效性試驗方案通過備案后，臨床試驗機構即可以開展試驗,。同時,，對優(yōu)先審評的仿制藥，通過單獨排序,、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場檢查和檢驗程序,，優(yōu)化審評流程,，提高審評效率。

　　以往在仿制藥注冊中偏重對藥學,、質(zhì)量,、工藝的審評。現(xiàn)在我們明確把技術審評重點放在仿制藥與參比制劑的一致性研究上,。藥學審評重點放在參比制劑的選擇,、處方工藝的合理性以及產(chǎn)品的穩(wěn)定性、均一性和安全性控制上,；臨床療效重點考察生物等效性試驗,。同時，鼓勵申請人在產(chǎn)品開發(fā)比較成熟,，能夠工業(yè)化生產(chǎn)后再行申報,，使有限的審評資源能合理運用，所批準的產(chǎn)品能夠真正實現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn),。

　　記者：仿制藥上市價值的評估指標有哪些,？這項工作將如何開展？

　　王立豐：開展上市價值評估,，是為了給仿制藥的研制提供指導,，引導申請人理性申報，不再將有限的審評資源浪費在重復申報的品種審評上,。仿制藥上市價值評估指標應當包括臨床價值,、社會經(jīng)濟價值等多方面。

　　關于如何開展這項工作,，目前已經(jīng)有一個比較健全的藥品審評審批專家?guī)?，下一步將探索建立藥物宏觀政策的專家咨詢委員會，依托專家咨詢委員會咨詢藥品管理宏觀政策,；根據(jù)國家產(chǎn)業(yè)政策和發(fā)展規(guī)劃,，開展上市價值評估，確定重點鼓勵和調(diào)控領域,。

　　專家咨詢委員會將主要由有關部委技術負責人和醫(yī)藥學領域的專家組成,。根據(jù)需要，可吸納社會學,、經(jīng)濟學,、法學等其他領域和醫(yī)藥行業(yè)相關協(xié)會等機構的專家學者。

　　我們會將審評力量優(yōu)先配置到解決臨床需求的方向,，對經(jīng)上市價值評估屬于仿制藥優(yōu)先審評領域的品種,，將采取優(yōu)化流程、優(yōu)先審評的措施,；經(jīng)評估屬于限制審評領域的品種,，將對外公告,，引導企業(yè)不再對低水平重復品種進行投入。