近日,，國家食品藥品監(jiān)管局發(fā)布的《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）備受業(yè)界關(guān)注?！兑庖姟吩谵D(zhuǎn)變創(chuàng)新藥審評理念,、調(diào)整仿制藥審評策略、加強(qiáng)藥物臨床試驗質(zhì)量管理,、鼓勵兒童藥物的研制等方面有明顯突破和創(chuàng)新,。國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司司長王立豐日前接受了本報記者專訪,，對深化藥品審評審批改革進(jìn)行深入解讀。

　　不能讓“牛車”堵住“汽車”

　　記者：國家局于2007年對《藥品注冊管理辦法》做出修訂,，2009年又出臺了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》,，這次為什么要出臺《意見》呢？

　　王立豐：2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》實施以來,，我國藥品注冊管理工作發(fā)生了積極變化,，藥品注冊申報秩序明顯好轉(zhuǎn)，鼓勵藥物創(chuàng)新的氛圍初步形成,，但由于我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“多,、小、散”的格局未發(fā)生根本改變,，藥品重復(fù)研發(fā)和申報現(xiàn)象還將在一定時期內(nèi)持續(xù)存在,，大量低水平重復(fù)申報造成審評通道擁堵，“牛車”堵住了本該通暢行駛的“汽車”,。此外,，隨著新藥創(chuàng)制重大專項的推進(jìn)，創(chuàng)新藥物申報明顯增加,。但我國藥品技術(shù)審評資源和能力與發(fā)達(dá)國家相比差距明顯,，造成了審評在藥品的研發(fā)注冊過程中占時過長，藥品技術(shù)審評工作面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn),，藥品審評審批工作方式,、流程和環(huán)節(jié)設(shè)計亟待改進(jìn)，以適應(yīng)當(dāng)前醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展和公共衛(wèi)生需求,。

　　為了深化改革和不斷完善藥品注冊管理體制和機(jī)制,，使有限的審評資源重點服務(wù)于具有臨床價值的創(chuàng)新藥物和臨床急需仿制藥的審評，進(jìn)一步提高審評審批工作質(zhì)量和效益,，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展,，國家局組織起草了《意見》，在廣泛征求意見并做出修改后,，正式出臺,。

　　不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新

　　記者：《意見》首先提出在創(chuàng)新藥審評中要更加注重臨床價值。我注意到,，這里使用了“創(chuàng)新藥”的提法,，有別于以往的“新藥”。怎樣界定“創(chuàng)新藥”的概念呢,？

　　王立豐：創(chuàng)新藥物的研發(fā),，不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新，而是應(yīng)該從臨床療效出發(fā),。簡而言之,，就是要多考慮“創(chuàng)新”能給患者帶來哪些不同于以往的臨床獲益,。我們認(rèn)為，具有臨床價值的新藥應(yīng)包括具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新化學(xué)實體,，并具有新靶點或新機(jī)制,、產(chǎn)生新療效的創(chuàng)新藥；或者在尚無有效治療手段的疾病方面具有突出臨床治療優(yōu)勢的藥物,。

　　所以,，此次改革在創(chuàng)新藥審評中更加注重以臨床需求為導(dǎo)向，既關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性,，又更重視臨床價值的評判,，鼓勵有臨床需求、具有較好治療作用,，具有自主知識產(chǎn)權(quán)的藥物研制,，對這些藥物將加快審評。

　　記者：《意見》對創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律的遵循主要體現(xiàn)在哪些方面,？

　　王立豐：我國是仿制藥大國,，以往在創(chuàng)新藥審評審批方面經(jīng)驗不足，往往容易用審評仿制藥的思路來評判創(chuàng)新藥,。《意見》提出,，根據(jù)創(chuàng)新藥的研發(fā)規(guī)律,，在審評時更注重對立題依據(jù)的審核和臨床試驗方案的審查，強(qiáng)調(diào)臨床方案中對受試者的保護(hù)和風(fēng)險管理要求,，采取措施使得對受試者的保護(hù)成為動態(tài)的,、貫穿于整個研發(fā)過程的，同時在控制風(fēng)險的情況下讓創(chuàng)新藥早上臨床并獲得結(jié)論,，為創(chuàng)新藥研發(fā)減少時間成本,，營造更好的創(chuàng)新環(huán)境。

　　同時,，依據(jù)研發(fā)規(guī)律,，創(chuàng)新藥的資料要求也更加科學(xué)合理。如以往新藥注冊時要求在申報時就提供完整的劑型,、規(guī)格,、工藝甚至質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等資料，而且不可變更,。這對于一個處于創(chuàng)新探索過程中,、充滿變數(shù)和改進(jìn)的創(chuàng)新藥，是不可能也是不合理的,。

　　今后我們允許申請人在審評過程中根據(jù)研發(fā)進(jìn)展,，逐漸探索,、逐步明確，依據(jù)科學(xué)數(shù)據(jù),，階段性增補(bǔ),、變更和完善申報資料，在創(chuàng)新藥申報生產(chǎn)時才要求提供上述完整資料,。這樣做更符合新藥研發(fā)的客觀規(guī)律,。

　　在審評過程中，我們也將更加注重對創(chuàng)新藥研發(fā)的科學(xué)引導(dǎo),。對創(chuàng)新藥物,，依據(jù)行政相對人的申請，雙方進(jìn)行平等溝通,，形成的科學(xué)共識可以用于指導(dǎo)創(chuàng)新藥物的研發(fā)和審評,。

　　優(yōu)先審評臨床急需仿制藥

　　記者：《意見》提出要確定仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域，請問哪些仿制藥將獲得優(yōu)先審評權(quán),？

　　王立豐：根據(jù)目前我國仿制藥的研發(fā)申報水平,，我們積極探索在審評時通過藥品的上市價值評估，對屬于鼓勵范圍的仿制藥品種采取鼓勵措施,。對屬于臨床供應(yīng)不足,、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品,，兒童用藥,、罕見病用藥和特殊人群用藥，以及其他經(jīng)評估確認(rèn)為臨床急需的藥品,，實行優(yōu)先審評,。

　　對列入優(yōu)先審評領(lǐng)域的仿制藥，下一步將優(yōu)化審評流程,。例如,，在不降低技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的前提下，簡化不必要的行政程序,，針對優(yōu)先審評的仿制品種,，探索實施生物等效性試驗備案制管理，生物等效性試驗方案通過備案后,，臨床試驗機(jī)構(gòu)即可以開展試驗,。同時，對優(yōu)先審評的仿制藥,，通過單獨排序,、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場檢查和檢驗程序，優(yōu)化審評流程，提高審評效率,。

　　以往在仿制藥注冊中偏重對藥學(xué),、質(zhì)量、工藝的審評?，F(xiàn)在我們明確把技術(shù)審評重點放在仿制藥與參比制劑的一致性研究上,。藥學(xué)審評重點放在參比制劑的選擇、處方工藝的合理性以及產(chǎn)品的穩(wěn)定性,、均一性和安全性控制上,；臨床療效重點考察生物等效性試驗。同時,，鼓勵申請人在產(chǎn)品開發(fā)比較成熟,，能夠工業(yè)化生產(chǎn)后再行申報，使有限的審評資源能合理運用,，所批準(zhǔn)的產(chǎn)品能夠真正實現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn),。

　　記者：仿制藥上市價值的評估指標(biāo)有哪些？這項工作將如何開展,？

　　王立豐：開展上市價值評估,，是為了給仿制藥的研制提供指導(dǎo)，引導(dǎo)申請人理性申報,，不再將有限的審評資源浪費在重復(fù)申報的品種審評上,。仿制藥上市價值評估指標(biāo)應(yīng)當(dāng)包括臨床價值、社會經(jīng)濟(jì)價值等多方面,。

　　關(guān)于如何開展這項工作,，目前已經(jīng)有一個比較健全的藥品審評審批專家?guī)欤乱徊綄⑻剿鹘⑺幬锖暧^政策的專家咨詢委員會,，依托專家咨詢委員會咨詢藥品管理宏觀政策；根據(jù)國家產(chǎn)業(yè)政策和發(fā)展規(guī)劃,，開展上市價值評估,，確定重點鼓勵和調(diào)控領(lǐng)域。

　　專家咨詢委員會將主要由有關(guān)部委技術(shù)負(fù)責(zé)人和醫(yī)藥學(xué)領(lǐng)域的專家組成,。根據(jù)需要,，可吸納社會學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué),、法學(xué)等其他領(lǐng)域和醫(yī)藥行業(yè)相關(guān)協(xié)會等機(jī)構(gòu)的專家學(xué)者,。

　　我們會將審評力量優(yōu)先配置到解決臨床需求的方向，對經(jīng)上市價值評估屬于仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域的品種,，將采取優(yōu)化流程,、優(yōu)先審評的措施；經(jīng)評估屬于限制審評領(lǐng)域的品種,，將對外公告,，引導(dǎo)企業(yè)不再對低水平重復(fù)品種進(jìn)行投入,。