——草案建議重點(diǎn)放在此癥的早期階段治療
2月7日美國FDA公布了一項(xiàng)建議，以幫助制藥公司開發(fā)治療阿爾茨海默病早期階段[出現(xiàn)明顯失智（癡呆）前]患者的新藥,。
阿爾茨海默病是一種不可逆,、進(jìn)行性的腦病，慢慢地破壞記憶和思維能力,，最終患者失去料理簡單日常生活功能,。大多數(shù)阿爾茨海默病患者在60歲以后開始出現(xiàn)癥狀,。在中老年人群中阿爾茨海默病是最常見的失智原因。
FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心神經(jīng)科藥品主任Russell Katz說：“科學(xué)社團(tuán)和FDA認(rèn)為,，確定和研究非常早期的阿爾茨海默病是十分關(guān)鍵的,，此時(shí)患者大腦尚未受到太多不可逆的損害，”大多數(shù)研究人員認(rèn)為在這一人群中,，新藥有機(jī)會(huì)給患者提供治療益處,。”
該指南草案標(biāo)題為：“阿爾茨海默病指南：開發(fā)早期階段治療藥物”（Guidance for Industry, Alzheimer’s Disease: Developing Drugs for the Treatment of Early Stage Disease）。指南解釋了FDA目前關(guān)于研究人員如何鑒別和選擇參與臨床試驗(yàn)的早期阿爾茨海默病患者,，或那些有發(fā)生此癥危險(xiǎn)者的方法的思維,。近年來，研究界一直試圖能夠找到若干方法,，使用鑒于生物學(xué)指標(biāo)（biomarkers）標(biāo)準(zhǔn)確定和選擇患者,。研究人員還試圖開發(fā)靈敏的臨床檢查方法檢測(cè)到細(xì)微的智力下降。
Katz博士指出：這個(gè)指南草案將作為FDA與制藥廠商,、學(xué)術(shù)界,、傳媒和公眾間繼續(xù)討論的重點(diǎn)。幫助盡快開發(fā)出早期患者治療新藥,。
治療明顯失智患者,，F(xiàn)DA目前要求藥物在思維異常方面有效，而且要求改善患者的功能,。這類試驗(yàn)要確保對(duì)思維的任何有益作用效果與具有臨床意義的結(jié)果（譬如患者的功能是改善抑或沒有下降）相關(guān),。
然而，由于早期阿爾茨海默病患者總體功能只有很少甚至無損害,，是很難評(píng)估發(fā)生的變化,。從而難以確定重要的臨床治療效果。
FDA的這項(xiàng)建議為美國部衛(wèi)生和人類服務(wù)部攻克阿爾茨海默病國家計(jì)劃的組成部分,。
該指南可資國內(nèi)關(guān)注阿爾茨海默病新藥開發(fā)的機(jī)構(gòu)參考,。可根據(jù)指南草案標(biāo)題檢索獲取原文,。
原文：http://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM338287.pdf
