美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)膽酸膠囊(cholbam,，Asklepion制藥)用來治療兩種罕見的代謝障礙疾病,，這兩種代謝障礙疾病阻礙機(jī)體產(chǎn)酸，并可能會導(dǎo)致危及生命的肝損傷,。
膽酸膠囊可用于以下人群：3周以上嬰幼兒,，由于單酶缺陷或者過氧化物酶缺陷而導(dǎo)致膽汁酸合成障礙的成年人群。過氧化物酶有助于機(jī)體新陳代謝,，幫助產(chǎn)生膽汁酸,、膽固醇和縮醛磷脂。過氧化物酶缺陷疾病包括齊薇格譜系障礙(Zellweger spectrum disorders),，如齊薇格綜合征(Zellweger syndrome),，這種疾病主要表現(xiàn)為異常的面部特征、肝臟腫大,、嬰兒期的神經(jīng)損傷。
患有罕見先天性疾病患者缺乏合成膽酸(初級膽汁酸)的酶,。膽酸的缺乏可導(dǎo)致膽汁流量減少,，有毒的膽汁酸中間體在肝內(nèi)聚集，食物中的脂肪和脂溶性維生素吸收障礙,。
FDA批準(zhǔn)膽酸膠囊治療罕見兒科疾病,。雖然被批準(zhǔn)，制造商必須對藥物的長期安全性進(jìn)行觀察研究,。
“這次批準(zhǔn)強調(diào)了機(jī)構(gòu)要確保對于治療罕見疾病有效性,，” Julie Beitz(FDA藥品評價與研究中心的藥物評估第三辦公室主任)說，“在此藥物被批準(zhǔn)之前,，罕見膽汁酸合成障礙患者沒有批準(zhǔn)的治療方案,。”
該機(jī)構(gòu)表明，膽酸膠囊治療由于單酶缺陷導(dǎo)致的膽汁酸合成障礙的有效性是基于一個涉及50例患者的18年的治療研究,。根據(jù)大約2/3患者的數(shù)據(jù)可以評估肝功能的好轉(zhuǎn),。
膽酸膠囊治療過氧化物酶體缺陷疾病的研究，有29個患者參與,，歷經(jīng)18年,。46%的患者肝功能好轉(zhuǎn)。
腹瀉是在試驗中觀察到的最常見的不良事件,。
FDA表示：經(jīng)驗豐富的肝病學(xué)專家或兒科胃腸病學(xué)家應(yīng)監(jiān)控膽酸膠囊使用,，如果患者的肝功能惡化應(yīng)立即停止使用。
醫(yī)學(xué)論壇網(wǎng)編譯自：http://www.medscape.com/viewarticle/841664
