美國食品和藥品管理局近日批準化療藥Yondelis(trabectedin)用于對特定的無法通過手術(切除)或晚期(轉移性)的軟組織肉瘤進行治療(STS)，如脂肪肉瘤,、平滑肌肉瘤,。這種療法被批準用于既往接受過蒽環(huán)類化療的患者。
國家癌癥研究所表示,，STS是在身體軟組織內形成癌細胞的疾病,，軟組織包括肌肉,，肌腱，脂肪,，血管,，淋巴管，關節(jié)周圍神經及組織,。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是STS分別在脂肪細胞和平滑肌細胞的特發(fā)類型,。STS可發(fā)生在身體的任何地方，但多見于頭頸,、四肢,、軀干和腹部。據估計,，2014年美國確診STS患者12000例,。
“晚期或轉移性軟組織肉瘤的治療是一項艱難的挑戰(zhàn)，因為對病人有效的治療方案太少了”,， Richard Pazdur如是說。Richard Pazdur(醫(yī)學博士)擔任FDA中心血液和腫瘤產品辦公室主任,，主管藥物評價和研究,。“今天，Yondelis的審批通過為晚期或轉移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了治療選擇,。”
518個患有轉移或復發(fā)性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤的臨床試驗參與者證實了Yondelis的有效性和安全性,。參與者被隨機分到Yondelis組(345例)和氮烯唑胺(另一種化療藥)組(173例)。Yondelis組開始治療4.2個月后出現腫瘤生長延遲,，即進入無進展生存期,。與之對比，氮烯唑胺組開始治療1.5個月時出現疾病進展,。
Yondelis組常見的副作用為惡心,，嘔吐，疲勞,，腹瀉,，便秘，食欲減退,，呼吸困難,，頭痛，組織腫脹(水腫),，中性粒細胞減少,，血小板減少，貧血(紅細胞計數減少),，肝酶升高,，白蛋白(血液中的一種蛋白)降低,。
醫(yī)療保健提供者提醒，Yondelis增加嚴重和致命的血液感染(中性粒細胞減少),，肌肉組織的分解(橫紋肌溶解),，肝損害(肝毒性)，周圍靜脈或導管泄漏(滲漏),，組織壞死(分解)和心力衰竭(心肌病)的風險,。對trabectedin(一種抗癌藥)過敏的病人應禁用Yondelis。
醫(yī)療保健提供者還應告知妊娠期婦女服用Yondelis的潛在風險,。服用Yondelis應禁止母乳喂養(yǎng),。
Yondelis由美國新澤西拉里坦楊森藥業(yè)推廣上市。
本文譯自：FDA approves new therapy for certain types of advanced soft tissue sarcoma
