美國食品和藥品管理局近日批準(zhǔn)化療藥Yondelis(trabectedin)用于對特定的無法通過手術(shù)(切除)或晚期(轉(zhuǎn)移性)的軟組織肉瘤進(jìn)行治療(STS),，如脂肪肉瘤,、平滑肌肉瘤,。這種療法被批準(zhǔn)用于既往接受過蒽環(huán)類化療的患者,。
國家癌癥研究所表示,，STS是在身體軟組織內(nèi)形成癌細(xì)胞的疾病,，軟組織包括肌肉,，肌腱，脂肪,，血管,，淋巴管，關(guān)節(jié)周圍神經(jīng)及組織,。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是STS分別在脂肪細(xì)胞和平滑肌細(xì)胞的特發(fā)類型,。STS可發(fā)生在身體的任何地方,，但多見于頭頸、四肢,、軀干和腹部,。據(jù)估計(jì)，2014年美國確診STS患者12000例,。
“晚期或轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤的治療是一項(xiàng)艱難的挑戰(zhàn),，因?yàn)閷Σ∪擞行У闹委煼桨柑倭?rdquo;， Richard Pazdur如是說,。Richard Pazdur(醫(yī)學(xué)博士)擔(dān)任FDA中心血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室主任,，主管藥物評(píng)價(jià)和研究。“今天,，Yondelis的審批通過為晚期或轉(zhuǎn)移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了治療選擇,。”
518個(gè)患有轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤的臨床試驗(yàn)參與者證實(shí)了Yondelis的有效性和安全性。參與者被隨機(jī)分到Y(jié)ondelis組(345例)和氮烯唑胺(另一種化療藥)組(173例),。Yondelis組開始治療4.2個(gè)月后出現(xiàn)腫瘤生長延遲,，即進(jìn)入無進(jìn)展生存期。與之對比,，氮烯唑胺組開始治療1.5個(gè)月時(shí)出現(xiàn)疾病進(jìn)展,。
Yondelis組常見的副作用為惡心，嘔吐,，疲勞,，腹瀉，便秘,，食欲減退,，呼吸困難，頭痛,，組織腫脹(水腫),，中性粒細(xì)胞減少，血小板減少,，貧血(紅細(xì)胞計(jì)數(shù)減少),，肝酶升高，白蛋白(血液中的一種蛋白)降低,。
醫(yī)療保健提供者提醒,，Yondelis增加嚴(yán)重和致命的血液感染(中性粒細(xì)胞減少)，肌肉組織的分解(橫紋肌溶解),，肝損害(肝毒性),，周圍靜脈或?qū)Ч苄孤?滲漏)，組織壞死(分解)和心力衰竭(心肌病)的風(fēng)險(xiǎn)。對trabectedin(一種抗癌藥)過敏的病人應(yīng)禁用Yondelis,。
醫(yī)療保健提供者還應(yīng)告知妊娠期婦女服用Yondelis的潛在風(fēng)險(xiǎn),。服用Yondelis應(yīng)禁止母乳喂養(yǎng)。
Yondelis由美國新澤西拉里坦楊森藥業(yè)推廣上市,。
本文譯自：FDA approves new therapy for certain types of advanced soft tissue sarcoma
