巴西圣保羅州一家法庭近日切斷了一種藥物的供應(yīng)，該藥物被認(rèn)為是“神奇”的抗癌療法,，盡管它尚未經(jīng)過任何臨床人體試驗,。
11月11日，很多癌癥研究人員終于松了一口氣,，因為法院推翻了此前的一項判決批準(zhǔn)巴西國立圣保羅大學(xué)向癌癥晚期患者提供上述未經(jīng)驗證的藥物,。該校管理層估計，使用該藥物的患者大多是圣保羅州的居民,，占到總訂單的80%左右,。
這種化合物的名字是磷酸酰乙醇氨，研究人員通過實驗室培養(yǎng)皿研究和小鼠實驗發(fā)現(xiàn),，它具有殺死腫瘤細(xì)胞的作用,。但在實驗室和動物研究中看似具有前景的藥物，最終在人體實驗中卻以失敗告終,，這樣的案例數(shù)不勝數(shù),。然而，圣保羅大學(xué)的化學(xué)家已經(jīng)連續(xù)數(shù)年在生產(chǎn)該藥物并將其銷售給癌癥患者,。其中一些患者表示療效顯著,，使該藥物獲得了“神奇療法”的聲譽。
因為巴西當(dāng)局不支持磷酸酰乙醇氨,，該校管理層在今年9月停止了相關(guān)研究,。然而，癌癥患者卻把該校告上了法庭,，隨后在10月份,，巴西高等聯(lián)邦法院裁決支持希望嘗試該藥物的一方。一家中級法院批準(zhǔn)該校向一些人提供這種藥物,。圣保羅大學(xué)校方表示,，他們很快就收到了800多個使用該藥物的訂單。
“這一決策不僅忽視了醫(yī)學(xué)專家的意見,，而且忽視了該藥物僅做過動物實驗的事實,。”巴西利亞大學(xué)生物倫理學(xué)家Volnei Garrafa說，“這樣的法庭裁決給患者和家人帶來了錯誤的期望,，在社會上制造了混亂,，混淆了什么是安全的，什么是不安全的,。”
巴西憲法保障公民獲得健康的普遍權(quán)利,，如果國家衛(wèi)生系統(tǒng)因為成本等問題不批準(zhǔn)發(fā)放某些藥物,，則患者把相關(guān)機(jī)構(gòu)告上法庭十分平常，Garrafa說,。但他補充說,，磷酸酰乙醇氨帶來的是一種完全不同的問題，因為它甚至還不能被稱之為“藥物”,。該化合物尚未得到巴西國家衛(wèi)生監(jiān)管局的審核批準(zhǔn),。
“這是在違反大學(xué)自主權(quán)。”醫(yī)學(xué)家,、圣保羅大學(xué)校長Marco Antonio Zago說,，“我們被看成了一家生產(chǎn)藥物的工廠，而這并不是大學(xué)的角色,。”
磷酸酰乙醇氨是一種構(gòu)建細(xì)胞膜脂質(zhì)的重要模塊,。這些化合物還能夠作為激活特定細(xì)胞過程的一種分子信號。盡管一些研究表明,，這種化合物的確可能殺死分離細(xì)胞以及小鼠體內(nèi)的癌癥細(xì)胞,，但卻不清楚這種化合物產(chǎn)生反應(yīng)的作用機(jī)制。圣保羅布坦坦研究所生物化學(xué)家Durvanei Augusto Maria認(rèn)為,，這種化合物或許能夠進(jìn)入腫瘤細(xì)胞,，而且一旦進(jìn)入就會激發(fā)癌細(xì)胞自我毀滅的過程。圣保羅大學(xué)免疫學(xué)家James Venturini和同事發(fā)現(xiàn),，磷酸酰乙醇氨或可調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)對癌癥的應(yīng)答,，或是影響細(xì)胞分裂。
但是為了在患者中合理使用磷酸酰乙醇氨,，就不得不在志愿者中間進(jìn)行一系列嚴(yán)格測試,。“我確信雙盲研究、隨即臨床研究非常必要,。”Venurini說。
然而,，在做這些臨床測試之前,，仍需要進(jìn)一步進(jìn)行臨床預(yù)研究，巴西科學(xué)和技術(shù)部研究和發(fā)展政策秘書長Jailson Bittencourt de Andrade說,，該機(jī)構(gòu)計劃資助這些研究,，并且已經(jīng)請若干家實驗室開展相關(guān)研究。他說,，如果這些測試和接下來的臨床試驗成功,，該部門將會資助擴(kuò)大磷酸酰乙醇氨生產(chǎn)規(guī)模所需要的研究，用來保證藥物的質(zhì)量和數(shù)量,。
這一過程將會花費數(shù)年,。但問題是,，代表患者的律師已經(jīng)宣誓，將起訴最新裁決,。如果起訴獲勝,，de Andrade擔(dān)心，人們可能會不愿等到試驗完成,，并且可能會放棄常規(guī)治療,，轉(zhuǎn)而采用磷酸酰乙醇氨。“很多患者已經(jīng)說,，他們試過這種藥后覺得它在起作用,。”他說，“所以,，其他患者和家人現(xiàn)在就希望使用磷酸酰乙醇氨,。”
http://www.nature.com/news/brazilian-courts-tussle-over-unproven-cancer-treatment-1.18864
