巴西圣保羅州一家法庭近日切斷了一種藥物的供應,，該藥物被認為是“神奇”的抗癌療法，盡管它尚未經(jīng)過任何臨床人體試驗,。
11月11日，很多癌癥研究人員終于松了一口氣，因為法院推翻了此前的一項判決批準巴西國立圣保羅大學向癌癥晚期患者提供上述未經(jīng)驗證的藥物,。該校管理層估計,，使用該藥物的患者大多是圣保羅州的居民，占到總訂單的80%左右,。
這種化合物的名字是磷酸酰乙醇氨,，研究人員通過實驗室培養(yǎng)皿研究和小鼠實驗發(fā)現(xiàn)，它具有殺死腫瘤細胞的作用,。但在實驗室和動物研究中看似具有前景的藥物,，最終在人體實驗中卻以失敗告終，這樣的案例數(shù)不勝數(shù),。然而,，圣保羅大學的化學家已經(jīng)連續(xù)數(shù)年在生產(chǎn)該藥物并將其銷售給癌癥患者。其中一些患者表示療效顯著,，使該藥物獲得了“神奇療法”的聲譽,。
因為巴西當局不支持磷酸酰乙醇氨，該校管理層在今年9月停止了相關研究,。然而,，癌癥患者卻把該校告上了法庭，隨后在10月份,，巴西高等聯(lián)邦法院裁決支持希望嘗試該藥物的一方,。一家中級法院批準該校向一些人提供這種藥物。圣保羅大學校方表示,，他們很快就收到了800多個使用該藥物的訂單,。
“這一決策不僅忽視了醫(yī)學專家的意見，而且忽視了該藥物僅做過動物實驗的事實,。”巴西利亞大學生物倫理學家Volnei Garrafa說,，“這樣的法庭裁決給患者和家人帶來了錯誤的期望，在社會上制造了混亂,，混淆了什么是安全的,，什么是不安全的。”
巴西憲法保障公民獲得健康的普遍權利,，如果國家衛(wèi)生系統(tǒng)因為成本等問題不批準發(fā)放某些藥物,，則患者把相關機構(gòu)告上法庭十分平常，Garrafa說,。但他補充說,，磷酸酰乙醇氨帶來的是一種完全不同的問題，因為它甚至還不能被稱之為“藥物”,。該化合物尚未得到巴西國家衛(wèi)生監(jiān)管局的審核批準,。
“這是在違反大學自主權,。”醫(yī)學家、圣保羅大學校長Marco Antonio Zago說,，“我們被看成了一家生產(chǎn)藥物的工廠,，而這并不是大學的角色。”
磷酸酰乙醇氨是一種構(gòu)建細胞膜脂質(zhì)的重要模塊,。這些化合物還能夠作為激活特定細胞過程的一種分子信號,。盡管一些研究表明，這種化合物的確可能殺死分離細胞以及小鼠體內(nèi)的癌癥細胞,，但卻不清楚這種化合物產(chǎn)生反應的作用機制,。圣保羅布坦坦研究所生物化學家Durvanei Augusto Maria認為，這種化合物或許能夠進入腫瘤細胞,，而且一旦進入就會激發(fā)癌細胞自我毀滅的過程,。圣保羅大學免疫學家James Venturini和同事發(fā)現(xiàn)，磷酸酰乙醇氨或可調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)對癌癥的應答,，或是影響細胞分裂,。
但是為了在患者中合理使用磷酸酰乙醇氨，就不得不在志愿者中間進行一系列嚴格測試,。“我確信雙盲研究,、隨即臨床研究非常必要。”Venurini說,。
然而,，在做這些臨床測試之前，仍需要進一步進行臨床預研究,，巴西科學和技術部研究和發(fā)展政策秘書長Jailson Bittencourt de Andrade說,，該機構(gòu)計劃資助這些研究，并且已經(jīng)請若干家實驗室開展相關研究,。他說,，如果這些測試和接下來的臨床試驗成功，該部門將會資助擴大磷酸酰乙醇氨生產(chǎn)規(guī)模所需要的研究,，用來保證藥物的質(zhì)量和數(shù)量,。
這一過程將會花費數(shù)年。但問題是,，代表患者的律師已經(jīng)宣誓,，將起訴最新裁決。如果起訴獲勝,，de Andrade擔心,，人們可能會不愿等到試驗完成，并且可能會放棄常規(guī)治療,，轉(zhuǎn)而采用磷酸酰乙醇氨,。“很多患者已經(jīng)說,，他們試過這種藥后覺得它在起作用。”他說,，“所以,，其他患者和家人現(xiàn)在就希望使用磷酸酰乙醇氨,。”
http://www.nature.com/news/brazilian-courts-tussle-over-unproven-cancer-treatment-1.18864
