李大魁：北京協(xié)和醫(yī)院主任藥師。曾任中國藥學(xué)會副理事長,、中國藥學(xué)會醫(yī)院藥學(xué)專業(yè)委員會主任委員,，擔(dān)任WHO藥物安全顧問委員會成員多年,。第11屆全國政協(xié)委員，第一屆國務(wù)院醫(yī)改專家咨詢委員會委員?，F(xiàn)任國家藥典委員會委員,、醫(yī)學(xué)專業(yè)委員會副組長,，中國藥學(xué)雜志副主編，主要從事醫(yī)院藥學(xué)和藥物評價工作,。
在藥品的臨床使用和各級藥品目錄及藥品招標(biāo)采購過程中,，藥品的臨床價值,、質(zhì)量、安全性,、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等核心指標(biāo)該如何評價是個重大問題,。隨著《中國藥品綜合評價指南參考大綱》(以下簡稱《大綱》)2015年第二版的問世，這些問題將有章可依,。作為該《大綱》項目組的組長之一,，曾任中國藥學(xué)會副理事長、中國藥學(xué)會醫(yī)院藥學(xué)專業(yè)委員會主任委員的李大魁教授介紹,，和2010年第一版《中國藥品綜合評價指南參考大綱》相比,，新版《大綱》評價指標(biāo)更加量化，可操作性更強,，評價結(jié)果也更為準(zhǔn)確,，將為實際評價工作帶來更多獲益。
我國藥品綜合評價方法亟須完善
李大魁教授介紹,，我國醫(yī)療費用中,，藥費所占比例很高。改革開放后，國際上的新藥幾乎同步進(jìn)入中國,。雖然每種藥物在上市前均需進(jìn)行臨床試驗以評價其有效性和安全性等指標(biāo),，但注冊期間的臨床試驗與真實世界的應(yīng)用仍有所差別。對已上市藥品的再認(rèn)識和創(chuàng)新藥品的價值評估, 始終是藥品準(zhǔn)入和使用的挑戰(zhàn),。這種評估涉及醫(yī)學(xué),、藥學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué),、社會保障以及衛(wèi)生體系和機(jī)制諸多方面,，這種評估的復(fù)雜性需要綜合評價來解決。
“當(dāng)前,，中國臨床用藥規(guī)范化程度還較低,，醫(yī)保藥品基本按項目付費，對藥品的合理使用控制力度有限,，加上各品牌間的藥品質(zhì)量差異也較大，因此對我國藥品評估帶來了巨大壓力,。”李大魁說,。
在發(fā)達(dá)國家,，為了服務(wù)臨床,、藥品合理使用以及向醫(yī)療保險機(jī)構(gòu)提供給付參考，有專業(yè)的藥品評估機(jī)構(gòu)對上市藥品進(jìn)行定期評價,，如英國的NICE，已經(jīng)積累了豐富的經(jīng)驗,。而我國雖然定期進(jìn)行藥品招標(biāo)采購，國家層面制定了《國家基本藥物目錄》,、《基本醫(yī)療保險藥品目錄》,、《新型農(nóng)村合作醫(yī)療藥品目錄》等多個藥品目錄，但無論是在招標(biāo)采購環(huán)節(jié)還是在制訂這些目錄的時候,，都缺少事前的系統(tǒng)評估,。例如，如何評估藥品品種和劑型的臨床價值?如何評估藥品質(zhì)量?如何評估藥品的安全性和順應(yīng)性?如何用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評價高值藥品等?李大魁表示,，上述各目錄制訂時,，各部門都自成體系，缺少統(tǒng)一的指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn),。因此,，亟須建立系統(tǒng)的,、適合我國的藥品綜合評價指南。
九大指標(biāo)滿足評價需要
李大魁介紹,，多年以來,，國內(nèi)一些專業(yè)學(xué)術(shù)團(tuán)體對抗菌藥物、心血管系統(tǒng)藥物,、消化系統(tǒng)藥物和非甾體抗炎藥已進(jìn)行過學(xué)術(shù)評價,。一些醫(yī)療機(jī)構(gòu)和學(xué)術(shù)團(tuán)體自發(fā)對藥品的藥效和安全性進(jìn)行了小規(guī)模研究，但是這些工作大多是零散的,、不系統(tǒng)的,，相互之間的關(guān)聯(lián)性不強，難以充分利用,，也造成資源浪費,。鑒于此，中國藥學(xué)會成立了《中國藥品綜合評價指南參考大綱》項目組,，旨在通過藥學(xué)及社保專家對已在中國上市的藥品在安全性,、有效性,、順應(yīng)性及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等方面研究的基礎(chǔ)上，立足國情,，結(jié)合國際經(jīng)驗,，規(guī)范各領(lǐng)域評價原則,，建立較為完整的評價系統(tǒng)。藥品的綜合評價有利于國家對藥品相關(guān)目錄和技術(shù)規(guī)范的修訂,，如基本藥物、報銷品種,、合理用藥、臨床路徑和招標(biāo)采購等,。也將對醫(yī)院藥事管理與藥物治療學(xué)委員會的藥品遴選和淘汰,、診療指南和處方集的編寫起到技術(shù)支持作用。
據(jù)介紹,，本項目由中國藥學(xué)會醫(yī)院藥學(xué)專業(yè)委員會負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo),，由李大魁和人力資源與社會保障部社會保障研究所何平研究員共同擔(dān)任組長，項目組邀請了國內(nèi)藥學(xué)界的精英協(xié)同努力,?！洞缶V》按不同專業(yè)分工負(fù)責(zé),，集中討論，形成共識,，是集體智慧的結(jié)晶,。
李大魁介紹，《大綱》主要內(nèi)容包括藥品安全性評價(不良反應(yīng)研究),、有效性評價(臨床療效研究),、體內(nèi)藥學(xué)特性評價(吸收、分布,、代謝,、清除)、藥品質(zhì)量評價(質(zhì)量,、原料、工藝,、標(biāo)準(zhǔn),、包材)、藥品順應(yīng)性評價,、臨床藥物經(jīng)濟(jì)性評價,、藥物臨床價值綜合評價、藥品信息服務(wù)評價,、藥品評價在相關(guān)領(lǐng)域的應(yīng)用等九方面,。其中,，藥品臨床價值綜合評價是核心指標(biāo),。“通過這九方面的綜合評價，可基本滿足各類藥品準(zhǔn)入及合理使用的要求,。”李大魁說,。
患者應(yīng)及時享受到創(chuàng)新藥的好處
李大魁指出，藥品綜合評價的目的是促進(jìn)合理用藥,，最終使患者受益。這其中,，重點評估的應(yīng)是新的、費用較高的優(yōu)秀品種,。比如有些臨床價值突出的靶向藥物，在國外已經(jīng)進(jìn)入了比較重要的目錄,，如WHO基藥目錄或國外發(fā)達(dá)國家的藥品使用目錄,，并有大量的臨床數(shù)據(jù)證實其有效性和安全性，這時就需要我們評估這些藥品在我國的準(zhǔn)入問題,，使我國患者及早獲得好藥的益處。但是,，由于這些藥物通常費用昂貴,需要精細(xì)化管理,，要制定權(quán)威的診療指南,，并確保用藥的規(guī)范化。比如,，對具有適應(yīng)證的患者精準(zhǔn)篩查，對開具處方的醫(yī)院和醫(yī)生進(jìn)行嚴(yán)格的資質(zhì)審查等,。
李大魁認(rèn)為，藥品綜合評價的結(jié)論和信息可以為相關(guān)決策人員提供依據(jù),，為各種目錄的制定提供重要的參考價值。他說：“目前,，我國正處于醫(yī)療體制改革的攻堅階段,，在藥品使用領(lǐng)域建立適合國情的科學(xué)評價體系,，必將有力地配合與支持醫(yī)改的推進(jìn)。”
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WHO基本藥物目錄
世界衛(wèi)生組織(WHO)于1977年頒布基本藥物目錄,，囊括可滿足大部分人口衛(wèi)生保健需要的藥物。至2015年,，WHO基藥目錄納入了16種腫瘤治療藥物，其中包括了高值腫瘤靶向治療藥物,，如HER2陽性乳腺癌治療藥物曲妥珠單抗。
