李大魁：北京協(xié)和醫(yī)院主任藥師,。曾任中國(guó)藥學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng),、中國(guó)藥學(xué)會(huì)醫(yī)院藥學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員,，擔(dān)任WHO藥物安全顧問委員會(huì)成員多年,。第11屆全國(guó)政協(xié)委員，第一屆國(guó)務(wù)院醫(yī)改專家咨詢委員會(huì)委員?，F(xiàn)任國(guó)家藥典委員會(huì)委員,、醫(yī)學(xué)專業(yè)委員會(huì)副組長(zhǎng)，中國(guó)藥學(xué)雜志副主編,，主要從事醫(yī)院藥學(xué)和藥物評(píng)價(jià)工作,。
在藥品的臨床使用和各級(jí)藥品目錄及藥品招標(biāo)采購(gòu)過程中，藥品的臨床價(jià)值、質(zhì)量,、安全性,、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等核心指標(biāo)該如何評(píng)價(jià)是個(gè)重大問題。隨著《中國(guó)藥品綜合評(píng)價(jià)指南參考大綱》(以下簡(jiǎn)稱《大綱》)2015年第二版的問世,，這些問題將有章可依,。作為該《大綱》項(xiàng)目組的組長(zhǎng)之一，曾任中國(guó)藥學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng),、中國(guó)藥學(xué)會(huì)醫(yī)院藥學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員的李大魁教授介紹,，和2010年第一版《中國(guó)藥品綜合評(píng)價(jià)指南參考大綱》相比，新版《大綱》評(píng)價(jià)指標(biāo)更加量化,，可操作性更強(qiáng),，評(píng)價(jià)結(jié)果也更為準(zhǔn)確，將為實(shí)際評(píng)價(jià)工作帶來更多獲益,。
我國(guó)藥品綜合評(píng)價(jià)方法亟須完善
李大魁教授介紹,，我國(guó)醫(yī)療費(fèi)用中，藥費(fèi)所占比例很高,。改革開放后,，國(guó)際上的新藥幾乎同步進(jìn)入中國(guó)。雖然每種藥物在上市前均需進(jìn)行臨床試驗(yàn)以評(píng)價(jià)其有效性和安全性等指標(biāo),，但注冊(cè)期間的臨床試驗(yàn)與真實(shí)世界的應(yīng)用仍有所差別,。對(duì)已上市藥品的再認(rèn)識(shí)和創(chuàng)新藥品的價(jià)值評(píng)估, 始終是藥品準(zhǔn)入和使用的挑戰(zhàn)。這種評(píng)估涉及醫(yī)學(xué),、藥學(xué),、經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會(huì)保障以及衛(wèi)生體系和機(jī)制諸多方面,，這種評(píng)估的復(fù)雜性需要綜合評(píng)價(jià)來解決,。
“當(dāng)前，中國(guó)臨床用藥規(guī)范化程度還較低,，醫(yī)保藥品基本按項(xiàng)目付費(fèi),，對(duì)藥品的合理使用控制力度有限，加上各品牌間的藥品質(zhì)量差異也較大,，因此對(duì)我國(guó)藥品評(píng)估帶來了巨大壓力,。”李大魁說。
在發(fā)達(dá)國(guó)家,，為了服務(wù)臨床,、藥品合理使用以及向醫(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)提供給付參考，有專業(yè)的藥品評(píng)估機(jī)構(gòu)對(duì)上市藥品進(jìn)行定期評(píng)價(jià),，如英國(guó)的NICE,，已經(jīng)積累了豐富的經(jīng)驗(yàn),。而我國(guó)雖然定期進(jìn)行藥品招標(biāo)采購(gòu)，國(guó)家層面制定了《國(guó)家基本藥物目錄》,、《基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄》,、《新型農(nóng)村合作醫(yī)療藥品目錄》等多個(gè)藥品目錄，但無論是在招標(biāo)采購(gòu)環(huán)節(jié)還是在制訂這些目錄的時(shí)候,，都缺少事前的系統(tǒng)評(píng)估,。例如，如何評(píng)估藥品品種和劑型的臨床價(jià)值?如何評(píng)估藥品質(zhì)量?如何評(píng)估藥品的安全性和順應(yīng)性?如何用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評(píng)價(jià)高值藥品等?李大魁表示,，上述各目錄制訂時(shí),，各部門都自成體系，缺少統(tǒng)一的指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn),。因此,，亟須建立系統(tǒng)的、適合我國(guó)的藥品綜合評(píng)價(jià)指南,。
九大指標(biāo)滿足評(píng)價(jià)需要
李大魁介紹,，多年以來，國(guó)內(nèi)一些專業(yè)學(xué)術(shù)團(tuán)體對(duì)抗菌藥物,、心血管系統(tǒng)藥物,、消化系統(tǒng)藥物和非甾體抗炎藥已進(jìn)行過學(xué)術(shù)評(píng)價(jià)。一些醫(yī)療機(jī)構(gòu)和學(xué)術(shù)團(tuán)體自發(fā)對(duì)藥品的藥效和安全性進(jìn)行了小規(guī)模研究,，但是這些工作大多是零散的,、不系統(tǒng)的，相互之間的關(guān)聯(lián)性不強(qiáng),，難以充分利用,，也造成資源浪費(fèi),。鑒于此,，中國(guó)藥學(xué)會(huì)成立了《中國(guó)藥品綜合評(píng)價(jià)指南參考大綱》項(xiàng)目組，旨在通過藥學(xué)及社保專家對(duì)已在中國(guó)上市的藥品在安全性,、有效性,、順應(yīng)性及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等方面研究的基礎(chǔ)上，立足國(guó)情,，結(jié)合國(guó)際經(jīng)驗(yàn),，規(guī)范各領(lǐng)域評(píng)價(jià)原則，建立較為完整的評(píng)價(jià)系統(tǒng),。藥品的綜合評(píng)價(jià)有利于國(guó)家對(duì)藥品相關(guān)目錄和技術(shù)規(guī)范的修訂,，如基本藥物、報(bào)銷品種,、合理用藥,、臨床路徑和招標(biāo)采購(gòu)等,。也將對(duì)醫(yī)院藥事管理與藥物治療學(xué)委員會(huì)的藥品遴選和淘汰、診療指南和處方集的編寫起到技術(shù)支持作用,。
據(jù)介紹,，本項(xiàng)目由中國(guó)藥學(xué)會(huì)醫(yī)院藥學(xué)專業(yè)委員會(huì)負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo)，由李大魁和人力資源與社會(huì)保障部社會(huì)保障研究所何平研究員共同擔(dān)任組長(zhǎng),，項(xiàng)目組邀請(qǐng)了國(guó)內(nèi)藥學(xué)界的精英協(xié)同努力,。《大綱》按不同專業(yè)分工負(fù)責(zé),，集中討論,，形成共識(shí)，是集體智慧的結(jié)晶,。
李大魁介紹,，《大綱》主要內(nèi)容包括藥品安全性評(píng)價(jià)(不良反應(yīng)研究)、有效性評(píng)價(jià)(臨床療效研究),、體內(nèi)藥學(xué)特性評(píng)價(jià)(吸收,、分布、代謝,、清除),、藥品質(zhì)量評(píng)價(jià)(質(zhì)量、原料,、工藝,、標(biāo)準(zhǔn)、包材),、藥品順應(yīng)性評(píng)價(jià),、臨床藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)、藥物臨床價(jià)值綜合評(píng)價(jià),、藥品信息服務(wù)評(píng)價(jià),、藥品評(píng)價(jià)在相關(guān)領(lǐng)域的應(yīng)用等九方面。其中,，藥品臨床價(jià)值綜合評(píng)價(jià)是核心指標(biāo),。“通過這九方面的綜合評(píng)價(jià)，可基本滿足各類藥品準(zhǔn)入及合理使用的要求,。”李大魁說,。
患者應(yīng)及時(shí)享受到創(chuàng)新藥的好處
李大魁指出，藥品綜合評(píng)價(jià)的目的是促進(jìn)合理用藥,，最終使患者受益,。這其中，重點(diǎn)評(píng)估的應(yīng)是新的,、費(fèi)用較高的優(yōu)秀品種,。比如有些臨床價(jià)值突出的靶向藥物,，在國(guó)外已經(jīng)進(jìn)入了比較重要的目錄，如WHO基藥目錄或國(guó)外發(fā)達(dá)國(guó)家的藥品使用目錄,，并有大量的臨床數(shù)據(jù)證實(shí)其有效性和安全性,，這時(shí)就需要我們?cè)u(píng)估這些藥品在我國(guó)的準(zhǔn)入問題，使我國(guó)患者及早獲得好藥的益處,。但是,，由于這些藥物通常費(fèi)用昂貴,需要精細(xì)化管理，要制定權(quán)威的診療指南,，并確保用藥的規(guī)范化,。比如，對(duì)具有適應(yīng)證的患者精準(zhǔn)篩查,，對(duì)開具處方的醫(yī)院和醫(yī)生進(jìn)行嚴(yán)格的資質(zhì)審查等,。
李大魁認(rèn)為，藥品綜合評(píng)價(jià)的結(jié)論和信息可以為相關(guān)決策人員提供依據(jù),，為各種目錄的制定提供重要的參考價(jià)值,。他說：“目前，我國(guó)正處于醫(yī)療體制改革的攻堅(jiān)階段,，在藥品使用領(lǐng)域建立適合國(guó)情的科學(xué)評(píng)價(jià)體系,，必將有力地配合與支持醫(yī)改的推進(jìn)。”
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WHO基本藥物目錄
世界衛(wèi)生組織(WHO)于1977年頒布基本藥物目錄,，囊括可滿足大部分人口衛(wèi)生保健需要的藥物,。至2015年，WHO基藥目錄納入了16種腫瘤治療藥物,，其中包括了高值腫瘤靶向治療藥物,，如HER2陽(yáng)性乳腺癌治療藥物曲妥珠單抗。
