1月28日,，美國食品和藥品監(jiān)管局(FDA)批準新型化療藥Halaven (eribulin mesylate)用于治療無法手術(shù)切除或晚期(轉(zhuǎn)移)脂肪肉瘤(一種特殊類型的軟組織肉瘤)。該藥適用于既往接受過含蒽環(huán)藥物化療的患者,。
FDA藥品評價和研究中心血液學(xué)和腫瘤辦公室主任Richard Pazdur博士說道：“Halaven是首個已證明可延長脂肪肉瘤患者生存期的獲批藥物,FDA 審評的臨床試驗數(shù)據(jù)表明,，Halaven可增加近7個月的總生存期，F(xiàn)DA為患者提供一個有臨床意義的藥物,。”
軟組織肉瘤(STS)可來源于肌肉,、肌腱、脂肪,、血管,、淋巴管、神經(jīng)和關(guān)節(jié)周圍組織等,。脂肪肉瘤是發(fā)生在脂肪細胞的特殊類型STS,。STS可在發(fā)生與任何部位，最常見于頭,、頸,、四肢、軀干與腹部,。據(jù)美國癌癥研究所估計，2014年美國約12,000例患者確診STS,。
一項納入143名受試者的臨床試驗評價了Halaven的有效性與安全性,，受試者包括不可切除的晚期脂肪肉瘤患者、腫瘤已擴散至臨近淋巴結(jié)(局部晚期)或機體其他部分(轉(zhuǎn)移)的患者,，且接受過化療,。受試者接受Halaven或達卡巴嗪化療，直至疾病擴散或無法耐受藥物副作用,。研究旨在探究開始治療至患者死亡的時長(總體生存期),。Halaven組中位總體生存期為15.6個月，較達卡巴嗪組(8.4個月)顯著延長,。
Halaven 組最常見副作用為疲乏,、惡心、脫發(fā),、便秘,、部分神經(jīng)損傷致手足無力或麻木(周圍神經(jīng)病變)、腹痛和發(fā)熱等,。Halaven還可能導(dǎo)致抗感染白細胞水平降低(嗜中性粒細胞減少癥),、血鉀或血鈣水平降低等,。
Halaven嚴重副作用包括：白細胞計數(shù)減少，增加嚴重感染風(fēng)險甚至導(dǎo)致死亡;出現(xiàn)手足麻木,、刺痛或燒灼感(神經(jīng)病變);;危害發(fā)育中胎兒;心律改變(QTc 延長)等,，后者也可能導(dǎo)致死亡。
FDA批準Halaven申請優(yōu)先審查資格,，旨在促進與加快藥物的開發(fā)和審評,，根據(jù)藥物潛力使患有嚴重或危及生命疾病的患者獲益。 Halaven還被授予孤兒藥指定,，F(xiàn)DA提供諸如稅收減免,、注冊申請費減免、資格條件等政策激勵,，以幫助并鼓勵罕見病藥物的開發(fā),。
Halaven由新澤西州伍德克利夫湖的Eisai 公司總部上市。
