1月28日,，美國食品和藥品監(jiān)管局(FDA)批準(zhǔn)新型化療藥Halaven (eribulin mesylate)用于治療無法手術(shù)切除或晚期(轉(zhuǎn)移)脂肪肉瘤(一種特殊類型的軟組織肉瘤),。該藥適用于既往接受過含蒽環(huán)藥物化療的患者。
FDA藥品評價(jià)和研究中心血液學(xué)和腫瘤辦公室主任Richard Pazdur博士說道：“Halaven是首個(gè)已證明可延長脂肪肉瘤患者生存期的獲批藥物,FDA 審評的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明,，Halaven可增加近7個(gè)月的總生存期,，F(xiàn)DA為患者提供一個(gè)有臨床意義的藥物。”
軟組織肉瘤(STS)可來源于肌肉,、肌腱,、脂肪,、血管、淋巴管,、神經(jīng)和關(guān)節(jié)周圍組織等,。脂肪肉瘤是發(fā)生在脂肪細(xì)胞的特殊類型STS。STS可在發(fā)生與任何部位,，最常見于頭,、頸、四肢,、軀干與腹部,。據(jù)美國癌癥研究所估計(jì)，2014年美國約12,000例患者確診STS,。
一項(xiàng)納入143名受試者的臨床試驗(yàn)評價(jià)了Halaven的有效性與安全性,，受試者包括不可切除的晚期脂肪肉瘤患者、腫瘤已擴(kuò)散至臨近淋巴結(jié)(局部晚期)或機(jī)體其他部分(轉(zhuǎn)移)的患者,，且接受過化療,。受試者接受Halaven或達(dá)卡巴嗪化療，直至疾病擴(kuò)散或無法耐受藥物副作用,。研究旨在探究開始治療至患者死亡的時(shí)長(總體生存期),。Halaven組中位總體生存期為15.6個(gè)月，較達(dá)卡巴嗪組(8.4個(gè)月)顯著延長,。
Halaven 組最常見副作用為疲乏,、惡心、脫發(fā),、便秘,、部分神經(jīng)損傷致手足無力或麻木(周圍神經(jīng)病變)、腹痛和發(fā)熱等,。Halaven還可能導(dǎo)致抗感染白細(xì)胞水平降低(嗜中性粒細(xì)胞減少癥),、血鉀或血鈣水平降低等,。
Halaven嚴(yán)重副作用包括：白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少,，增加嚴(yán)重感染風(fēng)險(xiǎn)甚至導(dǎo)致死亡;出現(xiàn)手足麻木、刺痛或燒灼感(神經(jīng)病變);;危害發(fā)育中胎兒;心律改變(QTc 延長)等,，后者也可能導(dǎo)致死亡,。
FDA批準(zhǔn)Halaven申請優(yōu)先審查資格，旨在促進(jìn)與加快藥物的開發(fā)和審評,，根據(jù)藥物潛力使患有嚴(yán)重或危及生命疾病的患者獲益,。 Halaven還被授予孤兒藥指定，F(xiàn)DA提供諸如稅收減免,、注冊申請費(fèi)減免,、資格條件等政策激勵(lì),，以幫助并鼓勵(lì)罕見病藥物的開發(fā)。
Halaven由新澤西州伍德克利夫湖的Eisai 公司總部上市,。
