在第八屆中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)家年會(huì)暨2016醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新論壇上,，麥肯錫全球董事合伙人王錦和周高波用數(shù)據(jù)和調(diào)查回答了這些問(wèn)題,。
中國(guó)研發(fā)創(chuàng)新仍在第三梯隊(duì)
縱觀全球的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局,，任何一個(gè)有競(jìng)爭(zhēng)力，有生命力的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的背后一定有一個(gè)很健康的良性循環(huán)的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng),。醫(yī)藥行業(yè)有著投資大,、周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)高的特點(diǎn)屬性,，政策環(huán)境,、能力和資本投入三大要素缺一不可，而且是互相作用,。過(guò)去兩年中國(guó)在研發(fā)創(chuàng)新上發(fā)生了很大變化,。
在創(chuàng)新投入上，2015年中國(guó)生物醫(yī)藥研發(fā)投入530億,，增速上過(guò)去兩年有43%的增長(zhǎng)，是全球增速最快的,。但與美國(guó)相比還有差距,，美國(guó)是8千億以上人民幣在研發(fā)產(chǎn)出上,。在創(chuàng)新產(chǎn)出上也迅猛增長(zhǎng)。但除了量也要關(guān)心質(zhì)的變化和提升,，要看創(chuàng)新的產(chǎn)品能不能更好的滿足未被滿足的臨床需求,。
在創(chuàng)新國(guó)際化程度上，2006年到2015年中國(guó)批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥的國(guó)際化程度較低,，沒(méi)有一個(gè)在美國(guó),、歐洲和日本上市的創(chuàng)新藥。如今出現(xiàn)了一批有國(guó)際視野和愿景的中國(guó)創(chuàng)新藥企,，其產(chǎn)品管線中大多同時(shí)在國(guó)內(nèi)外進(jìn)行臨床試驗(yàn),，這是國(guó)際化很好的起點(diǎn)。
判斷一個(gè)國(guó)家的創(chuàng)新貢獻(xiàn)有兩個(gè)指標(biāo),，一是上市研發(fā)前的產(chǎn)品數(shù)量占全世界的比例,，二是上市后的新藥數(shù)占全世界的比例。按照這兩個(gè)指標(biāo),，中國(guó)以4.1%和2.5%兩個(gè)數(shù)字屬于第三梯隊(duì),，美國(guó)仍是老大。第二梯隊(duì)包括日本,、英國(guó),、德國(guó)等。
創(chuàng)新包括原始創(chuàng)新,、漸進(jìn)性創(chuàng)新或者是精益仿制,。美國(guó)約40%在做原始創(chuàng)新，50%多是漸進(jìn)性的創(chuàng)新,。而中國(guó)目前絕大多數(shù)創(chuàng)新仍舊是漸進(jìn)性的創(chuàng)新,，在真正原始創(chuàng)新上的成效還不夠，最需要推動(dòng)的是原始創(chuàng)新,。
實(shí)際上,，80年代的美國(guó)也面臨著創(chuàng)新資源不足，評(píng)審嚴(yán)重滯后的問(wèn)題,，以及原研藥和仿制藥競(jìng)爭(zhēng)的情況,，當(dāng)時(shí)美國(guó)創(chuàng)新藥占世界創(chuàng)新藥總量的比例只有10%。從10%到今天的50%,，得益于三大法案的驅(qū)動(dòng)：80年代初的拜杜法案解決了專利所有人的問(wèn)題;Hatch-Waxman法案在保護(hù)了原研藥利益的基礎(chǔ)上,，規(guī)范了仿制藥的申請(qǐng)流程;PUDFA開(kāi)辟了評(píng)審的快速通道，大概的縮短了評(píng)審的時(shí)間,。
如果要向第二甚至第一梯隊(duì)來(lái)邁進(jìn),，需要構(gòu)建一個(gè)可持續(xù)的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。創(chuàng)新包括了從基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)到臨床研究,，到監(jiān)管審批,，到支付和采購(gòu)以及底層的一些知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、資本投資這幾個(gè)維度組成,，還需要有頂層設(shè)計(jì)以及理念,、政策和機(jī)制、能力各方面的努力才能夠真正的實(shí)現(xiàn),。一個(gè)可持續(xù)的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)有三點(diǎn)：第一創(chuàng)新的主體是充滿活力的,，源泉不斷的涌流，而創(chuàng)新的市場(chǎng)回報(bào)能夠激勵(lì)企業(yè)和投資者持續(xù)的在創(chuàng)新領(lǐng)域進(jìn)行投入;第二創(chuàng)新的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與全球產(chǎn)業(yè)鏈高度融合,，研發(fā)和監(jiān)管與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)接軌,，創(chuàng)新產(chǎn)出可惠及全球患者;第三開(kāi)放并鼓勵(lì)競(jìng)爭(zhēng)，創(chuàng)新來(lái)源多樣化,、參與者多樣化,、模式多樣化。
未來(lái)五年創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)三個(gè)最大的瓶頸
一是在臨床研究方面,，臨床研究環(huán)節(jié)是藥品研發(fā)周期中時(shí)間和資金花費(fèi)最大,、投入最多的環(huán)節(jié)。但中國(guó)臨床研究還是有很多結(jié)構(gòu)性的困擾和難題,。臨床核查揭示了很多臨床數(shù)據(jù)的問(wèn)題;中國(guó)藥物臨床實(shí)驗(yàn)的數(shù)量和其他國(guó)家相比也較低,。如中國(guó)早期臨床研發(fā)能力底下，僅18%的臨床實(shí)驗(yàn)是一期早期臨床,，而美國(guó)是33%,。
此外，在臨床基地的容量方面,，也是有很多的不足和挑戰(zhàn),。一方面監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于臨床研究的重視程度不足，比如公立醫(yī)院監(jiān)管的主體,，并沒(méi)有把臨床研究當(dāng)做是評(píng)估大型三甲醫(yī)院的關(guān)鍵指標(biāo),。二是臨床實(shí)驗(yàn)各方綜合能力與國(guó)際差距較大。除了能力之外,，在整個(gè)國(guó)家政策層面重視不足,。韓國(guó)20年前就開(kāi)始把臨床實(shí)驗(yàn)當(dāng)做是一個(gè)國(guó)家戰(zhàn)略來(lái)發(fā)展。
二是在監(jiān)管審批上,，過(guò)去18個(gè)月監(jiān)管審批改革的一系列舉措對(duì)藥企和研究者有深遠(yuǎn)影響,，但是中國(guó)的醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新都處于起步階段，監(jiān)管機(jī)構(gòu)在針對(duì)于創(chuàng)新藥的監(jiān)管審評(píng)審批方面也處于相對(duì)比較早的階段,，還沒(méi)有一個(gè)完整科學(xué)的監(jiān)管體系,。
監(jiān)管審批的挑戰(zhàn)不僅在于藥審中心人員的不足和未來(lái)人員規(guī)模的擴(kuò)張,，能力建設(shè)至關(guān)重要。參考日本,，2005年到2009年期間,，日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)人數(shù)增加一倍,，但新藥平均的評(píng)審時(shí)間并無(wú)明顯變化,。至2011年，新招的審評(píng)人員通過(guò)了將近四年的全面教育和能力培養(yǎng)后,，藥品審批效率才得以提高,。除了內(nèi)部的培訓(xùn)體系之外，美國(guó)FDA還有一套卓越的專家咨詢委員會(huì)會(huì)議機(jī)制,，以保證FDA可以與時(shí)俱進(jìn),。
因此，在監(jiān)管審批方面建議：推動(dòng)監(jiān)管理念變革,，完善政策法規(guī)以及提升藥審人員的審評(píng),，還有就是優(yōu)化藥審的審批架構(gòu)和利用資源。
三是支付和采購(gòu)方面,。新藥上市前五年的銷售額進(jìn)行比較,，美國(guó)和日本的銷售額遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)了中國(guó)。平均來(lái)看,，日本在第五年新藥上市的銷售量是中國(guó)的6倍,，如此差距深層次原因和支付、采購(gòu)有非常大的關(guān)系,。
在支付方面,，美國(guó)和日本的支付體系能夠讓創(chuàng)新藥物在上市或者上市后不久就進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷，而中國(guó)是例外,。目前中國(guó)所面臨的支付挑戰(zhàn)包括：國(guó)家的醫(yī)保目錄更新不及時(shí);在遴選方式上缺乏科學(xué)評(píng)判;加之各地的醫(yī)保資金贏余參差不齊,，使得創(chuàng)新藥物的報(bào)銷能力的差異非常大。此外,，商業(yè)健康險(xiǎn)體系在中國(guó)的建立仍不健全,。
在采購(gòu)方面，中國(guó)在創(chuàng)新藥在集中采購(gòu)的過(guò)程當(dāng)中進(jìn)展緩慢的,。建議加快醫(yī)保目錄的更新頻率,，最終動(dòng)態(tài)的實(shí)現(xiàn)更新目錄;建立更加科學(xué)的以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的評(píng)估機(jī)制，同時(shí)優(yōu)化整個(gè)流程管理;進(jìn)一步完善創(chuàng)新藥的地方談判機(jī)制;優(yōu)化醫(yī)保支付結(jié)構(gòu),，在用藥結(jié)構(gòu)調(diào)整和精細(xì)化管理方面能夠更加規(guī)范的用藥,，也能幫助各地的醫(yī)保資金池產(chǎn)生更多的贏余，更加有效利用這些資金;鼓勵(lì)商業(yè)健康險(xiǎn)的發(fā)展,，以滿足消費(fèi)者健康多元化的需求;探索創(chuàng)新的支付方式;在采購(gòu)方面優(yōu)化談判采購(gòu)的流程,，特別要加快省級(jí)掛網(wǎng)和備案采集的制度,，讓新藥上市之后能夠更快的讓病人獲益。
此外,，整個(gè)國(guó)家層面對(duì)于中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的頂層設(shè)計(jì)有幾個(gè)關(guān)鍵詞,。跨部委協(xié)作和法規(guī)的系統(tǒng)性和一致性,，轉(zhuǎn)換政府角色,，真正實(shí)現(xiàn)社會(huì)共治，包括將政府和行業(yè)之間的溝通常態(tài)化,。最后是理念變革,。
