在第八屆中國醫(yī)藥企業(yè)家年會暨2016醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新論壇上，麥肯錫全球董事合伙人王錦和周高波用數(shù)據(jù)和調(diào)查回答了這些問題,。
中國研發(fā)創(chuàng)新仍在第三梯隊
縱觀全球的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局,，任何一個有競爭力，有生命力的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的背后一定有一個很健康的良性循環(huán)的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng),。醫(yī)藥行業(yè)有著投資大、周期長,、風(fēng)險高的特點屬性,，政策環(huán)境、能力和資本投入三大要素缺一不可,，而且是互相作用,。過去兩年中國在研發(fā)創(chuàng)新上發(fā)生了很大變化。
在創(chuàng)新投入上,，2015年中國生物醫(yī)藥研發(fā)投入530億,，增速上過去兩年有43%的增長，是全球增速最快的,。但與美國相比還有差距,，美國是8千億以上人民幣在研發(fā)產(chǎn)出上。在創(chuàng)新產(chǎn)出上也迅猛增長,。但除了量也要關(guān)心質(zhì)的變化和提升,，要看創(chuàng)新的產(chǎn)品能不能更好的滿足未被滿足的臨床需求。
在創(chuàng)新國際化程度上,，2006年到2015年中國批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥的國際化程度較低,，沒有一個在美國、歐洲和日本上市的創(chuàng)新藥,。如今出現(xiàn)了一批有國際視野和愿景的中國創(chuàng)新藥企,，其產(chǎn)品管線中大多同時在國內(nèi)外進行臨床試驗,，這是國際化很好的起點。
判斷一個國家的創(chuàng)新貢獻有兩個指標(biāo),，一是上市研發(fā)前的產(chǎn)品數(shù)量占全世界的比例,，二是上市后的新藥數(shù)占全世界的比例。按照這兩個指標(biāo),，中國以4.1%和2.5%兩個數(shù)字屬于第三梯隊,，美國仍是老大。第二梯隊包括日本,、英國,、德國等。
創(chuàng)新包括原始創(chuàng)新,、漸進性創(chuàng)新或者是精益仿制,。美國約40%在做原始創(chuàng)新，50%多是漸進性的創(chuàng)新,。而中國目前絕大多數(shù)創(chuàng)新仍舊是漸進性的創(chuàng)新,，在真正原始創(chuàng)新上的成效還不夠，最需要推動的是原始創(chuàng)新,。
實際上,，80年代的美國也面臨著創(chuàng)新資源不足，評審嚴(yán)重滯后的問題,，以及原研藥和仿制藥競爭的情況,，當(dāng)時美國創(chuàng)新藥占世界創(chuàng)新藥總量的比例只有10%。從10%到今天的50%,，得益于三大法案的驅(qū)動：80年代初的拜杜法案解決了專利所有人的問題;Hatch-Waxman法案在保護了原研藥利益的基礎(chǔ)上,，規(guī)范了仿制藥的申請流程;PUDFA開辟了評審的快速通道，大概的縮短了評審的時間,。
如果要向第二甚至第一梯隊來邁進,，需要構(gòu)建一個可持續(xù)的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。創(chuàng)新包括了從基礎(chǔ)研究,、藥物發(fā)現(xiàn)到臨床研究,，到監(jiān)管審批，到支付和采購以及底層的一些知識產(chǎn)權(quán)保護,、資本投資這幾個維度組成,，還需要有頂層設(shè)計以及理念、政策和機制,、能力各方面的努力才能夠真正的實現(xiàn),。一個可持續(xù)的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)有三點：第一創(chuàng)新的主體是充滿活力的，源泉不斷的涌流，而創(chuàng)新的市場回報能夠激勵企業(yè)和投資者持續(xù)的在創(chuàng)新領(lǐng)域進行投入;第二創(chuàng)新的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與全球產(chǎn)業(yè)鏈高度融合,，研發(fā)和監(jiān)管與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌,，創(chuàng)新產(chǎn)出可惠及全球患者;第三開放并鼓勵競爭，創(chuàng)新來源多樣化,、參與者多樣化,、模式多樣化。
未來五年創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)三個最大的瓶頸
一是在臨床研究方面,，臨床研究環(huán)節(jié)是藥品研發(fā)周期中時間和資金花費最大,、投入最多的環(huán)節(jié)。但中國臨床研究還是有很多結(jié)構(gòu)性的困擾和難題,。臨床核查揭示了很多臨床數(shù)據(jù)的問題;中國藥物臨床實驗的數(shù)量和其他國家相比也較低,。如中國早期臨床研發(fā)能力底下，僅18%的臨床實驗是一期早期臨床,，而美國是33%,。
此外，在臨床基地的容量方面,，也是有很多的不足和挑戰(zhàn),。一方面監(jiān)管機構(gòu)對于臨床研究的重視程度不足，比如公立醫(yī)院監(jiān)管的主體,，并沒有把臨床研究當(dāng)做是評估大型三甲醫(yī)院的關(guān)鍵指標(biāo),。二是臨床實驗各方綜合能力與國際差距較大。除了能力之外,，在整個國家政策層面重視不足,。韓國20年前就開始把臨床實驗當(dāng)做是一個國家戰(zhàn)略來發(fā)展。
二是在監(jiān)管審批上,，過去18個月監(jiān)管審批改革的一系列舉措對藥企和研究者有深遠影響，但是中國的醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新都處于起步階段,，監(jiān)管機構(gòu)在針對于創(chuàng)新藥的監(jiān)管審評審批方面也處于相對比較早的階段,，還沒有一個完整科學(xué)的監(jiān)管體系。
監(jiān)管審批的挑戰(zhàn)不僅在于藥審中心人員的不足和未來人員規(guī)模的擴張,，能力建設(shè)至關(guān)重要,。參考日本，2005年到2009年期間,，日本監(jiān)管機構(gòu)人數(shù)增加一倍,，但新藥平均的評審時間并無明顯變化。至2011年,，新招的審評人員通過了將近四年的全面教育和能力培養(yǎng)后,，藥品審批效率才得以提高。除了內(nèi)部的培訓(xùn)體系之外，美國FDA還有一套卓越的專家咨詢委員會會議機制,，以保證FDA可以與時俱進,。
因此，在監(jiān)管審批方面建議：推動監(jiān)管理念變革,，完善政策法規(guī)以及提升藥審人員的審評,，還有就是優(yōu)化藥審的審批架構(gòu)和利用資源。
三是支付和采購方面,。新藥上市前五年的銷售額進行比較,，美國和日本的銷售額遠遠超過了中國。平均來看,，日本在第五年新藥上市的銷售量是中國的6倍,，如此差距深層次原因和支付、采購有非常大的關(guān)系,。
在支付方面,，美國和日本的支付體系能夠讓創(chuàng)新藥物在上市或者上市后不久就進入醫(yī)保報銷，而中國是例外,。目前中國所面臨的支付挑戰(zhàn)包括：國家的醫(yī)保目錄更新不及時;在遴選方式上缺乏科學(xué)評判;加之各地的醫(yī)保資金贏余參差不齊,，使得創(chuàng)新藥物的報銷能力的差異非常大。此外,，商業(yè)健康險體系在中國的建立仍不健全,。
在采購方面，中國在創(chuàng)新藥在集中采購的過程當(dāng)中進展緩慢的,。建議加快醫(yī)保目錄的更新頻率,，最終動態(tài)的實現(xiàn)更新目錄;建立更加科學(xué)的以臨床價值為導(dǎo)向的評估機制，同時優(yōu)化整個流程管理;進一步完善創(chuàng)新藥的地方談判機制;優(yōu)化醫(yī)保支付結(jié)構(gòu),，在用藥結(jié)構(gòu)調(diào)整和精細(xì)化管理方面能夠更加規(guī)范的用藥,，也能幫助各地的醫(yī)保資金池產(chǎn)生更多的贏余，更加有效利用這些資金;鼓勵商業(yè)健康險的發(fā)展,，以滿足消費者健康多元化的需求;探索創(chuàng)新的支付方式;在采購方面優(yōu)化談判采購的流程,，特別要加快省級掛網(wǎng)和備案采集的制度，讓新藥上市之后能夠更快的讓病人獲益,。
此外,，整個國家層面對于中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的頂層設(shè)計有幾個關(guān)鍵詞?？绮课瘏f(xié)作和法規(guī)的系統(tǒng)性和一致性,，轉(zhuǎn)換政府角色，真正實現(xiàn)社會共治,，包括將政府和行業(yè)之間的溝通常態(tài)化,。最后是理念變革,。
