蘇格蘭醫(yī)療成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)——蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會(huì)(SMC)近日批準(zhǔn)5種藥物用于蘇格蘭國(guó)家衛(wèi)生服務(wù)(NHS)系統(tǒng)，這些藥物分別用于黑色素瘤,、卵巢癌,、3型丙肝、法布里病(Fabry disease),、細(xì)菌性陰道炎,。詳單如下：
(1)腫瘤免疫治療巨頭百時(shí)美施貴寶(BMS)免疫組合療法Opdivo+Yervoy獲批用于晚期黑色素瘤(melanoma)的一線治療，在III期臨床研究CheckMate-067研究中,，與Opdivo單藥療法和Yervoy單藥療法相比,，Opdivo+Yervoy組合療法使無(wú)進(jìn)展生存期實(shí)現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著延長(zhǎng)(中位PFS：11.5個(gè)月 vs 6.9個(gè)月 vs 2.9個(gè)月)。
(2)英國(guó)制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)抗癌藥Lynparza(olaparib)獲批用于接受含鉑化療后病情有緩解(完全緩解或部分緩解)的鉑敏感復(fù)發(fā)性BRCA突變的高級(jí)別漿液性上皮卵巢癌,、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的治療,。Lynparza(olaparib)是一種首創(chuàng)口服多聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制劑，利用DNA修復(fù)途徑的缺陷,，優(yōu)先殺死癌細(xì)胞,。在美國(guó)和歐盟，Lynparza均于2014年12月獲得加速批準(zhǔn)用于鉑敏感復(fù)發(fā)性BRCA突變卵巢癌成人患者的維持治療,。在II期臨床(Sduty 191)中,，與安慰劑相比，Lynparza顯著延長(zhǎng)了無(wú)進(jìn)展生存期(中位PFS：11.2個(gè)月 vs 4.3個(gè)月,，p<0.00001),。
(3)美國(guó)生物技術(shù)巨頭吉利德(Gilead)開(kāi)發(fā)的全球首個(gè)泛基因型丙肝雞尾酒Epclusa獲批用于基因型3慢性丙肝患者的治療，這是最難治的一種基因型丙肝,。Epclusa(sof/vel,，400mg/100mg)是一種日服一次的片劑，開(kāi)發(fā)用于全部6種基因型(GT-1,-2,-3,-4,-5,-6)丙肝患者的治療,。該藥由吉利德丙肝明星藥Sovaldi(sofosbuvir)和另一種抗病毒藥物velpatasvir組成,。其中，sofosbuvir是一種核苷類似物聚合酶抑制劑,，velpatasvir則是一種泛基因型NS5A抑制劑,。在臨床試驗(yàn)中,，Epclusa針對(duì)全部6種基因型丙肝均表現(xiàn)出顯著療效,，功能性治愈高達(dá)98%,。Epclusa極大地簡(jiǎn)化了丙肝臨床治療，消除了檢測(cè)丙肝基因型必要性,，業(yè)界預(yù)測(cè)Epclusa將成為史上最暢銷的丙肝雞尾酒療法,。
(4)Amicus Therapeutics公司的罕見(jiàn)病藥物Galafold獲批治療罕見(jiàn)遺傳性疾病法布里病(Fabry disease)。目前市面上的法布里病治療藥物是酶替代療法,，需要通過(guò)靜脈輸注,，會(huì)給患者的生活和工作帶來(lái)很多不利影響。Galafold是一種口服小分子藥物,，將幫助患者更好地管理疾病,，該藥的作用機(jī)理是在細(xì)胞合成α-半乳糖苷酶A(alpha-gal A)酶時(shí)對(duì)其進(jìn)行結(jié)合幫助其正確折疊改善其功能。法布里病(Fabry disease)是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性疾病,，缺陷基因位于X染色體長(zhǎng)臂上,。
(5)Kora Healthcare公司的抗生素產(chǎn)品Fluomizin(dequalinium)獲批治療細(xì)菌性陰道炎。
