5 月 9 日，英國(guó) EUSA 制藥公司表示,，歐盟委員會(huì)(EC)就公司用于 12 個(gè)月及以上年齡的高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者治療的人鼠嵌合抗體 ch14.18/CHO(該藥通用名稱為 Dinutuximab beta)做出了批準(zhǔn)上市的決定,。本次藥物的批準(zhǔn)使 Dinutuximab beta 成為歐洲地區(qū)唯一獲批的,、具有重大臨床價(jià)值的、用于高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療的免疫療法,。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童實(shí)體瘤患者中第二種最常見(jiàn)的腫瘤類型,，僅次于腦瘤,，嚴(yán)重影響著 5 歲以下兒童患者的生活。在歐洲,，每年約有 1200 名兒童會(huì)被診斷為神經(jīng)母細(xì)胞瘤,，這是發(fā)病于神經(jīng)嵴細(xì)胞的一種罕見(jiàn)癌癥，神經(jīng)嵴細(xì)胞參與胎兒神經(jīng)系統(tǒng)及其他組織的發(fā)育,。由于神經(jīng)母細(xì)胞瘤的發(fā)展迅速,，當(dāng)兒童患者被初診為該疾病時(shí)，約有半數(shù)患者已經(jīng)處在了腫瘤的晚期階段,，即高風(fēng)險(xiǎn)階段,，此時(shí)治療的預(yù)后較差。
Dinutuximab beta 是一種用于靶向神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞上的特異性抗原 GD2 的單克隆嵌合抗體,，已經(jīng)在高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中開展了臨床試驗(yàn)調(diào)查,，至今收集了 1000 例患者接受治療的數(shù)據(jù)。美國(guó)和歐盟均已指定 Dinutuximab beta 孤兒藥地位,，EUSA 計(jì)劃在 2017 年向美國(guó)提交產(chǎn)品批準(zhǔn),。
此次歐盟對(duì) Dinutuximab beta 的批準(zhǔn)，為此前已經(jīng)接受了誘導(dǎo)化療并出現(xiàn)部分緩解,、隨后接受骨髓摧毀治療合并干細(xì)胞移植的高風(fēng)險(xiǎn)兒童患者以及具有或沒(méi)有殘留病兆的復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童患者帶來(lái)了新的治療希望,。
英國(guó)南安普頓大學(xué)兒童腫瘤學(xué)副教授 Juliet Gray 博士表示：“歐盟委員會(huì)的批準(zhǔn)決定對(duì)于神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者及其家庭來(lái)講是一次重大的治療進(jìn)步，尤其是對(duì)于那些一直在關(guān)注著 Dinutuximab beta 臨床研究數(shù)據(jù)以及迫切希望該藥可以在歐洲上市的患者們,。作為一名在缺少有效治療手段的疾病治療領(lǐng)域的臨床醫(yī)生,，我非常希望這種通過(guò)單藥治療或與現(xiàn)有療法聯(lián)合的可以為神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來(lái)治療改善的靶向免疫療法可以盡快上市。”
歐洲兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤慈善機(jī)構(gòu)首席執(zhí)行官 Steve Richards 補(bǔ)充道：“在缺少其他的靶向治療兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫療法的情況下,，歐洲藥物審評(píng)機(jī)構(gòu)已經(jīng)加快了 Dinutuximab beta 的上市審批進(jìn)程,。這次的批準(zhǔn)意味著 EUSA 公司的治療藥物將可以在歐洲的醫(yī)院獲得使用并會(huì)改善歐洲神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者對(duì)該藥物的可及性，該類患者的生存率將會(huì)得到改善,。EUSA 公司下一步的挑戰(zhàn)將是同歐洲地區(qū)的藥品準(zhǔn)入機(jī)構(gòu)進(jìn)行協(xié)商,，包括英國(guó)的 NICE，讓他們及時(shí)進(jìn)行審批并盡快讓藥物用于患者,。”
EUSA 公司首席執(zhí)行官 Lee Morley 表示：“非常高興歐盟批準(zhǔn) Dinutuximab beta,，以將這種有效的治療藥物用于兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤，EUSA 公司同合作者 Apeiron 以及 SIOPEN 之前就非常確信該療法可以通過(guò)臨床試驗(yàn)的驗(yàn)證,，今天的獲批再次表明了這種免疫療法對(duì)兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床價(jià)值,。”
