再生障礙性貧血(簡稱“再障”)是一種骨髓造血功能衰竭性綜合征,以骨髓造血細(xì)胞增生減低和外周血全血細(xì)胞減少為特征,,以貧血,、出血和感染為主要表現(xiàn),且多發(fā)于兒童,、青少年和老年人,。據(jù)統(tǒng)計,中國再障(AA)患者發(fā)病率為 0.74/10 萬人,,相當(dāng)于每年有一萬名左右的新發(fā)再障患者;其中重度再障(SAA)患者每年新發(fā)約2000人,,雖然再障并非惡性疾病,但是重度再障卻是致死性的,。
9月1日起,,治療再生障礙性貧血的進(jìn)口原研藥“兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白”陸續(xù)開始在多個省市實現(xiàn)醫(yī)保費用報銷。據(jù)統(tǒng)計,截至9月28日,,已有河北,、山東、新疆,、浙江、河南,、重慶,、湖北,、安徽,、江蘇,、陜西等17省、直轄市和自治區(qū)實現(xiàn)省級醫(yī)保費用報銷,,并有望在未來幾個月內(nèi)實現(xiàn)全國范圍內(nèi)省級醫(yī)保費用報銷,。
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院血液科主任邵宗鴻教授對此深感欣慰:“這對于廣大再障患者是一大福音,。用藥負(fù)擔(dān)的減輕,,不僅會促使患者及時接受規(guī)范的藥物治療,,更可以讓更多治療中的患者遵循指南完成規(guī)范化治療,,獲得更佳治療效果。”
邵宗鴻表示,,再障并非絕癥,,如果患者不因為沉重的治療負(fù)擔(dān)拖延或放棄治療,,而在發(fā)病后及時采用抗胸腺細(xì)胞球蛋白和環(huán)孢素聯(lián)合的標(biāo)準(zhǔn)治療方案,可提高治療的有效率,,幫助患者盡快恢復(fù),盡早回歸正常生活,。
關(guān)于再障的治療,,根據(jù)中國再生障礙性貧血委員會2017年更新的《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》,,推薦將造血干細(xì)胞移植和免疫抑制療法作為重型再生障礙性貧血(SAA)的標(biāo)準(zhǔn)治療。而免疫治療更被推薦為無合適造血干細(xì)胞供者的年輕重型患者或年齡較大患者的首選治療方案,。研究表明,,抗胸腺細(xì)胞球蛋白和環(huán)孢素聯(lián)合的標(biāo)準(zhǔn)治療方案可實現(xiàn)高達(dá)80%—90%的5年生存率,。
進(jìn)口兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白進(jìn)入醫(yī)保是多年來,、多方參與協(xié)作,對再障患者付諸關(guān)注和關(guān)愛的結(jié)果,。2012年,,首個“中國再生障礙性貧血登記研究”項目啟動;中國紅十字基金會也在同年啟動專項基金,,為14周歲以下的重型再障,、家庭貧困的兒童提供支持,。2017年2月,,兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白進(jìn)入國家醫(yī)保目錄,,為全國再障患者帶來希望;7個月后,,17個省市省級醫(yī)保支付的落地執(zhí)行,,切實的為各地再障患者減輕治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),。
邵宗鴻表示:“治療再障疾病的免疫抑制劑藥物在進(jìn)入國家醫(yī)保后,,迅速被多個省市納入省級醫(yī)保,不僅代表各地對于再障這類特殊重大疾病的重視;更代表了行業(yè)對于免疫抑制療法的廣泛認(rèn)可和信心,。讓患者及時用上高效,、安全的治療藥物,,不僅是醫(yī)務(wù)工作者的期許,,也是各地醫(yī)保工作者的夙愿,。希望這一舉措能夠幫助更多的再障患者獲得規(guī)范化治療,、回歸健康生活狀態(tài),,創(chuàng)造更大社會價值,。”
據(jù)了解,,除了治療再障疾病外,,兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白作為免疫抑制類藥物,,進(jìn)入了多個省市醫(yī)保目錄并實現(xiàn)醫(yī)保報銷,,也可同時惠及需要進(jìn)行實體器官移植的患者和需要治療急性排斥反應(yīng)的患者,,并減輕了其治療負(fù)擔(dān),。