全世界約有 2.37 億人患有癥狀和活動限制性 OA,，這是全球范圍內(nèi)與殘疾有關(guān)的第三大疾病,。在疾病的最后階段，通常需要進行全膝置換,。OA 可能是美國全髖關(guān)節(jié)和膝關(guān)節(jié)置換的首要原因,。目前 FDA 還沒有批準(zhǔn)用于預(yù)防或減緩疾病進展的藥物。
Sprifermin 是截短的重組人 FGF-18 蛋白,，它可以誘導(dǎo)軟骨細(xì)胞增殖和促進細(xì)胞外基質(zhì)(ECM)生成,，因而具有促進軟骨生長和修復(fù)的潛力。默沙東目前正在進行 Sprifermin 針對骨關(guān)節(jié)炎的 2 期研究 FORWARD,。這是一項為期五年的多中心 2 期研究,，目前已經(jīng)完成了兩年的數(shù)據(jù)收集和分析，這部分?jǐn)?shù)據(jù)將在 ACR 年會上公布,。
數(shù)據(jù)顯示,，這項包括 549 例患者的研究達(dá)到了其主要終點，與治療兩年后的安慰劑組相比,，接受最高劑量的兩個 sprifermin 組的軟骨厚度顯示出統(tǒng)計學(xué)上顯著的劑量依賴性增加(+0.03 mm,，每 6 個月 100 微克 sprifermin，安慰劑 -0.02 mm,，p <0.001; + 0.02 mm,，每 12 個月 100 微克 sprifermin，安慰劑 -0.02 mm,，p <0.001),。該療法不僅延緩了軟骨厚度的降低，而且增加了軟骨厚度,，這是前所未有的,。
“膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎可以導(dǎo)致患者日常活動(如步行或爬樓梯)困難,，目前對于改善疾病的治療方案還有很大的需求,，”FORWARD 研究的主導(dǎo)者，馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院風(fēng)濕病學(xué)和臨床免疫學(xué)系主任 Marc C. Hochberg 博士說：“這些數(shù)據(jù)表明 sprifermin 不僅可以防止軟骨厚度下降,，還可能增加膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎患者的軟骨厚度,。”
默沙東生物制藥業(yè)務(wù)全球研發(fā)部門負(fù)責(zé)人，執(zhí)行副總裁 Luciano Rossetti 博士說：“FORWARD 試驗的結(jié)果令我們深受鼓舞,，sprifermin 顯示骨關(guān)節(jié)炎患者的軟骨厚度增加,。我們致力于給這些尚未滿足的臨床需求帶來新的療法,，而這些第二階段的數(shù)據(jù)證明了我們的承諾。”
我們期待骨關(guān)節(jié)炎新藥盡快進入市場,，緩解患者的痛苦,。
參考資料：
[1] Shooting for a new standard on osteoarthritis, Merck KGaA outlines promising data for a potential game-changer
[2] Merck KGaA, Darmstadt, Germany Presents Late Breaking Clinical Data from Phase II Trial of Sprifermin for Osteoarthritis Disease Modification
[3] Merck KGaA 官網(wǎng)新聞 https://www.emdgroup.com/en/news.html
