全世界約有 2.37 億人患有癥狀和活動限制性 OA,，這是全球范圍內(nèi)與殘疾有關(guān)的第三大疾病。在疾病的最后階段,，通常需要進行全膝置換,。OA 可能是美國全髖關(guān)節(jié)和膝關(guān)節(jié)置換的首要原因。目前 FDA 還沒有批準用于預防或減緩疾病進展的藥物,。
Sprifermin 是截短的重組人 FGF-18 蛋白,，它可以誘導軟骨細胞增殖和促進細胞外基質(zhì)(ECM)生成，因而具有促進軟骨生長和修復的潛力,。默沙東目前正在進行 Sprifermin 針對骨關(guān)節(jié)炎的 2 期研究 FORWARD,。這是一項為期五年的多中心 2 期研究,，目前已經(jīng)完成了兩年的數(shù)據(jù)收集和分析,，這部分數(shù)據(jù)將在 ACR 年會上公布。
數(shù)據(jù)顯示,，這項包括 549 例患者的研究達到了其主要終點,，與治療兩年后的安慰劑組相比,，接受最高劑量的兩個 sprifermin 組的軟骨厚度顯示出統(tǒng)計學上顯著的劑量依賴性增加(+0.03 mm，每 6 個月 100 微克 sprifermin,，安慰劑 -0.02 mm,，p <0.001; + 0.02 mm，每 12 個月 100 微克 sprifermin,，安慰劑 -0.02 mm，p <0.001),。該療法不僅延緩了軟骨厚度的降低，而且增加了軟骨厚度,，這是前所未有的,。
“膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎可以導致患者日?；顒?如步行或爬樓梯)困難，目前對于改善疾病的治療方案還有很大的需求,，”FORWARD 研究的主導者，馬里蘭大學醫(yī)學院風濕病學和臨床免疫學系主任 Marc C. Hochberg 博士說：“這些數(shù)據(jù)表明 sprifermin 不僅可以防止軟骨厚度下降,，還可能增加膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎患者的軟骨厚度,。”
默沙東生物制藥業(yè)務(wù)全球研發(fā)部門負責人，執(zhí)行副總裁 Luciano Rossetti 博士說：“FORWARD 試驗的結(jié)果令我們深受鼓舞,，sprifermin 顯示骨關(guān)節(jié)炎患者的軟骨厚度增加。我們致力于給這些尚未滿足的臨床需求帶來新的療法,，而這些第二階段的數(shù)據(jù)證明了我們的承諾,。”
我們期待骨關(guān)節(jié)炎新藥盡快進入市場,，緩解患者的痛苦。
參考資料：
[1] Shooting for a new standard on osteoarthritis, Merck KGaA outlines promising data for a potential game-changer
[2] Merck KGaA, Darmstadt, Germany Presents Late Breaking Clinical Data from Phase II Trial of Sprifermin for Osteoarthritis Disease Modification
[3] Merck KGaA 官網(wǎng)新聞 https://www.emdgroup.com/en/news.html
