根據這個長達14頁的指導性草案，兒科罕見病新藥研究可能面臨減免一些臨床研究的需要,。

        這個草案的中心,，是如何減少需要服用安慰劑的患者的數量。

        和所有的新藥研究一樣,，兒科罕見病臨床試驗需要對比控制組和治療組的患者，從而發(fā)現新藥的療效,。而控制組的患者接受的是沒有藥物活性的安慰劑,。

        指南草案“可以消除對某些臨床研究的需求。并且當需要兒童臨床研究時,，可以減少接受安慰劑的兒童數量,，接受可能有用的藥物”。FDA藥物評估和研究中心(CDER)的主任Janet Woodcock表示說,。

        Woodcock主任大名鼎鼎,，曾經因力挽狂瀾，不顧專家委員會的反對,，主張批準了第一個杜氏肌營養(yǎng)不良的治療藥,，Sarapta公司的Eteplirsen而出名。

        為了達到這個目的，需要多公司參與,，FDA表示,。而目前的現狀是，公司各自管理自己的新藥研發(fā),，部門之間缺乏協(xié)調,，因此，監(jiān)管機構的指導就顯得非常重要,。

        與單獨的對照試驗相比,，這種多公司，多臂的臨床試驗可以減少入組兒童的總人數,，因為可以使用一個對照組就可以評估多個藥物的作用,，FDA指出。

        FDA以治療戈謝病的研究為例,，來證明這個多部門,，多方參與的臨床試驗可以幫助兒童罕見病的新藥研發(fā)。

        目前,，戈謝病的臨床研究極少有兩歲以下的兒童參與,。此外，目前也沒有研究戈謝病對身體發(fā)育,，心肺功能以及骨骼的影響。

        全球參與

        此外,，“鑒于罕見疾病藥物開發(fā)往往需要全球參與,，FDA和其他監(jiān)管機構之間存在潛在需求的差異，建議臨床試驗的申辦者在啟動試驗之前咨詢適當的管理機構,。”FDA表示,。

        盡管草案中的一般原則“應該只被視為一個提案”，FDA說,，“提案的基本原則可能會擴展到罕見疾病藥物開發(fā)的其他領域,。”

        FDA還鼓勵開發(fā)者就所選擇的臨床評估結果(COA：clinical outcome assessment)與FDA進行討論，并鼓勵相關利益相關者(包括患者)的參與,。

        該指南還涉及長期隨訪,，成人研究的數據外推以展示療效，優(yōu)化研究設計和給藥原理,，以及制定多部門,，多公司藥物開發(fā)計劃的策略。

        盡管對研發(fā)企業(yè)來說,，可能會有挑戰(zhàn),，但是，短期的痛可能帶來長期的開發(fā)多種藥物的可能性和益處,，FDA指出,。

        “其中包括對主要入選標準,，相關年齡組，建議有效性終點和研究期限的描述,，雖然這樣的計劃可能非常具有挑戰(zhàn)性,，但戰(zhàn)略計劃的目標不僅僅是促進單個新藥的開發(fā)，可以長期解決罕見疾病開發(fā)多種藥物產品的可行性,，”草案說,。

        這個指南草案最初是FDA與歐洲藥品管理局(EMA)之間的戰(zhàn)略合作開發(fā)的。