2018年4月,，國務(wù)院曾發(fā)文，未在國內(nèi)獲準(zhǔn)注冊的進(jìn)口醫(yī)療器械,，可在海南先行先用,，就在日前，上海也在進(jìn)行先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的探索,。
等藥之殤
據(jù)上海市食品藥品監(jiān)督管理局方面透露,，在上海市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案和一系列風(fēng)險控制措施也已形成，正與國家藥監(jiān)局等相關(guān)部門溝通,，并將于近日進(jìn)行提交。
眾所周知,，一個藥品從立項到研發(fā),、從臨床到獲批上市，這是一條非常漫長的道路,，尤其在審批環(huán)節(jié),，層層的藥品注冊審評審批成為了藥品走向患者的“攔路虎”。據(jù)了解,，鑒于海外已上市藥物在我國患者使用過程中可能產(chǎn)生不同的效果和反應(yīng)的考量,，因此，境外上市藥物進(jìn)口在我國需要重新進(jìn)行臨床試驗,，在臨床試驗階段及藥品審評審批環(huán)節(jié)往往耗時長,，到真正進(jìn)入國內(nèi)臨床使用，需要很長的時間,，這個時間的年限最少都需要3到5年,，甚至有的藥物“一在國內(nèi)上市，就已過時”,。與此同時,，國外藥企出于知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)、市場策略等因素,，短時間內(nèi)不會把一些新藥在我國上市,，又使得在我國上市的新藥種類大幅減少。
這就直接導(dǎo)致了國外上市的新藥,，而國內(nèi)的患者卻用不上,，只能“望藥興嘆”,，然而一些患者尤其是晚期腫瘤患者或者罕見病患者根本耗不起長時間的等待，由此,，為了延長生命,，只能通過海外就醫(yī)、網(wǎng)上跨境購藥,，乃至直接的“人肉”攜帶藥品入境,，但依據(jù)我國藥品管理相關(guān)規(guī)定，在國內(nèi)生產(chǎn),、銷售,、使用未在我國批準(zhǔn)上市的藥品，一律以假藥論處,，被稱為“印度抗癌藥代購第一人”的陸勇就曾因“銷售假藥罪”被公訴,，同時，“黑市購藥”也給患者帶來極為不確定的用藥風(fēng)險,。
為了用上新藥,，還有的患者會以“志愿者”身份參與新藥上市前的臨床試驗和醫(yī)生發(fā)起的醫(yī)學(xué)研究，不過,，通過這種方式獲益的人群很有限,，據(jù)相關(guān)報道數(shù)據(jù)顯示，在我國進(jìn)行與惡性腫瘤相關(guān)的臨床研究項目數(shù)量還不到美國的1/5,，因而也有患者戲言,，想當(dāng)試藥“小白鼠”也不是那么容易。
“‘救命’的需求活生生就擺在那里,，但更多從安全性考量,，海外已上市藥物必須有足夠的亞洲人種臨床研究數(shù)據(jù)，才能通過我國藥監(jiān)部門的技術(shù)審評并批準(zhǔn)在國內(nèi)上市,。這樣一來,，就有了‘人等藥’”的問題。上海市食藥監(jiān)局副局長陳堯水表示,，如何讓患者盡快用上國外抗腫瘤新藥?又能保證用藥安全?過去幾周,，上海市食藥監(jiān)局就這個問題走訪了當(dāng)?shù)氐男l(wèi)生系統(tǒng)、海關(guān),、醫(yī)院,、藥企，希望多方協(xié)同破除“等藥之殤”,。
如何做好風(fēng)險可控?
尚未在國內(nèi)上市的藥品該如何定價?藥品在購進(jìn),、運輸、儲存等環(huán)節(jié)由誰負(fù)責(zé)?誰提出進(jìn)口藥品申請?最重要也更為關(guān)鍵的是,，該如何確?；颊叩挠盟幇踩?
對此,，陳堯水表示：“誰提出、誰審批,、誰提供,、如何監(jiān)管、如何使用等諸多問題,，都必須要有一個嚴(yán)格的風(fēng)險防控對策”,。
據(jù)了解，經(jīng)過反復(fù)研究和探討,，初步形成的試點方案明確,，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為申請主體，上海市食藥監(jiān)局聯(lián)合衛(wèi)生部門,，綜合醫(yī)院能級,、醫(yī)療服務(wù)、質(zhì)量管理水平和臨床使用經(jīng)驗等因素,，指定具備腫瘤?？铺亻L的綜合性醫(yī)院和學(xué)科排名位于全國前列的科室作為指定試點單位。
同時,，上海市衛(wèi)生部門會同市食藥監(jiān)局?jǐn)M定具體品種目錄,，在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，探索性地使用已被美國,、歐盟、日本等地的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市,，但在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準(zhǔn)注冊的國外抗腫瘤新藥,，用于在現(xiàn)有診療規(guī)范下無更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者。此外,，試點方案強(qiáng)調(diào)風(fēng)險可控,，包括前期醫(yī)生給出的治療方案、倫理委員會的通過,、用藥患者的知情同意,、用藥后的不良反應(yīng)監(jiān)測、每位患者的追蹤等,。
另根據(jù)上海大調(diào)研介紹,，晚期腫瘤患者急需藥免臨床試驗審批流程包括：由醫(yī)院根據(jù)該藥物在國外使用情況及亞洲人種的臨床研究數(shù)據(jù)，制定合理的用藥方案,，經(jīng)倫理委員會審查通過,，提出《進(jìn)口藥品批件》申請，經(jīng)衛(wèi)生行政管理部門審核認(rèn)可確實屬臨床急需,，由市食藥監(jiān)局上報國家藥監(jiān)局,，經(jīng)快速審核通過后頒發(fā)批件,，由指定的進(jìn)口藥品供貨商經(jīng)海關(guān)綠色通道實施藥品進(jìn)口。
上海市食藥監(jiān)局方面表示,，還將進(jìn)一步會同相關(guān)部門修改,、完善試點方案，積極爭取國家相關(guān)部門的支持,，著力解決惡性腫瘤患者的用藥問題,。
進(jìn)口藥品福利不斷釋放
針對藥品審評審批制度設(shè)計上的短板，國家相關(guān)職能部門也一直在邁”大步伐“,。
5月23日,，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》明確,，對境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的藥品,，經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù),，直接申報藥品上市注冊申請,。
隨著我國越來越多地參與到國際多中心藥物臨床試驗，上述新規(guī)意味著進(jìn)口新藥可在國內(nèi)外同步遞交臨床試驗申請,，國際多中心藥物臨床試驗后,，藥品可直接申請在中國上市，重復(fù)實驗減少,，上市效率提高,，急需的新藥有望更快進(jìn)入我國市場。
此外,，自5月1日起,，包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零,。同時,，據(jù)國家衛(wèi)健委副主任曾益新透露，還將對已納入醫(yī)保的抗癌藥實施政府集中談價和采購,，對未納入醫(yī)保的抗癌藥實行醫(yī)保準(zhǔn)入談判,。
進(jìn)口藥品福利的不斷釋放，不僅有利于更多國外的救命藥物加速進(jìn)入我國市場,，讓患者能及時用上藥,、用好藥，也將倒逼我國的生物醫(yī)藥企業(yè)加大投入,，研發(fā)出更多更好的創(chuàng)新藥物,。
