2018年4月,，國(guó)務(wù)院曾發(fā)文,，未在國(guó)內(nèi)獲準(zhǔn)注冊(cè)的進(jìn)口醫(yī)療器械，可在海南先行先用,，就在日前,，上海也在進(jìn)行先行使用國(guó)外已上市抗腫瘤新藥的探索。
等藥之殤
據(jù)上海市食品藥品監(jiān)督管理局方面透露,，在上海市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點(diǎn)先行使用國(guó)外已上市抗腫瘤新藥的試點(diǎn)工作方案和一系列風(fēng)險(xiǎn)控制措施也已形成,，正與國(guó)家藥監(jiān)局等相關(guān)部門(mén)溝通，并將于近日進(jìn)行提交,。
眾所周知,，一個(gè)藥品從立項(xiàng)到研發(fā)、從臨床到獲批上市，這是一條非常漫長(zhǎng)的道路,，尤其在審批環(huán)節(jié),，層層的藥品注冊(cè)審評(píng)審批成為了藥品走向患者的“攔路虎”。據(jù)了解,，鑒于海外已上市藥物在我國(guó)患者使用過(guò)程中可能產(chǎn)生不同的效果和反應(yīng)的考量,，因此，境外上市藥物進(jìn)口在我國(guó)需要重新進(jìn)行臨床試驗(yàn),，在臨床試驗(yàn)階段及藥品審評(píng)審批環(huán)節(jié)往往耗時(shí)長(zhǎng),，到真正進(jìn)入國(guó)內(nèi)臨床使用，需要很長(zhǎng)的時(shí)間,，這個(gè)時(shí)間的年限最少都需要3到5年,，甚至有的藥物“一在國(guó)內(nèi)上市，就已過(guò)時(shí)”,。與此同時(shí),，國(guó)外藥企出于知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、市場(chǎng)策略等因素,，短時(shí)間內(nèi)不會(huì)把一些新藥在我國(guó)上市,，又使得在我國(guó)上市的新藥種類大幅減少。
這就直接導(dǎo)致了國(guó)外上市的新藥,，而國(guó)內(nèi)的患者卻用不上,，只能“望藥興嘆”，然而一些患者尤其是晚期腫瘤患者或者罕見(jiàn)病患者根本耗不起長(zhǎng)時(shí)間的等待,，由此,，為了延長(zhǎng)生命，只能通過(guò)海外就醫(yī),、網(wǎng)上跨境購(gòu)藥,，乃至直接的“人肉”攜帶藥品入境，但依據(jù)我國(guó)藥品管理相關(guān)規(guī)定,，在國(guó)內(nèi)生產(chǎn),、銷(xiāo)售、使用未在我國(guó)批準(zhǔn)上市的藥品,，一律以假藥論處,，被稱為“印度抗癌藥代購(gòu)第一人”的陸勇就曾因“銷(xiāo)售假藥罪”被公訴，同時(shí),，“黑市購(gòu)藥”也給患者帶來(lái)極為不確定的用藥風(fēng)險(xiǎn),。
為了用上新藥，還有的患者會(huì)以“志愿者”身份參與新藥上市前的臨床試驗(yàn)和醫(yī)生發(fā)起的醫(yī)學(xué)研究,，不過(guò),，通過(guò)這種方式獲益的人群很有限，據(jù)相關(guān)報(bào)道數(shù)據(jù)顯示，在我國(guó)進(jìn)行與惡性腫瘤相關(guān)的臨床研究項(xiàng)目數(shù)量還不到美國(guó)的1/5,，因而也有患者戲言,，想當(dāng)試藥“小白鼠”也不是那么容易。
“‘救命’的需求活生生就擺在那里,，但更多從安全性考量,，海外已上市藥物必須有足夠的亞洲人種臨床研究數(shù)據(jù)，才能通過(guò)我國(guó)藥監(jiān)部門(mén)的技術(shù)審評(píng)并批準(zhǔn)在國(guó)內(nèi)上市,。這樣一來(lái),，就有了‘人等藥’”的問(wèn)題。上海市食藥監(jiān)局副局長(zhǎng)陳堯水表示,，如何讓患者盡快用上國(guó)外抗腫瘤新藥?又能保證用藥安全?過(guò)去幾周,，上海市食藥監(jiān)局就這個(gè)問(wèn)題走訪了當(dāng)?shù)氐男l(wèi)生系統(tǒng)、海關(guān),、醫(yī)院,、藥企，希望多方協(xié)同破除“等藥之殤”,。
如何做好風(fēng)險(xiǎn)可控?
尚未在國(guó)內(nèi)上市的藥品該如何定價(jià)?藥品在購(gòu)進(jìn),、運(yùn)輸,、儲(chǔ)存等環(huán)節(jié)由誰(shuí)負(fù)責(zé)?誰(shuí)提出進(jìn)口藥品申請(qǐng)?最重要也更為關(guān)鍵的是,，該如何確保患者的用藥安全?
對(duì)此,，陳堯水表示：“誰(shuí)提出,、誰(shuí)審批、誰(shuí)提供,、如何監(jiān)管,、如何使用等諸多問(wèn)題，都必須要有一個(gè)嚴(yán)格的風(fēng)險(xiǎn)防控對(duì)策”,。
據(jù)了解,，經(jīng)過(guò)反復(fù)研究和探討，初步形成的試點(diǎn)方案明確,，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為申請(qǐng)主體,，上海市食藥監(jiān)局聯(lián)合衛(wèi)生部門(mén)，綜合醫(yī)院能級(jí),、醫(yī)療服務(wù),、質(zhì)量管理水平和臨床使用經(jīng)驗(yàn)等因素，指定具備腫瘤?？铺亻L(zhǎng)的綜合性醫(yī)院和學(xué)科排名位于全國(guó)前列的科室作為指定試點(diǎn)單位,。
同時(shí)，上海市衛(wèi)生部門(mén)會(huì)同市食藥監(jiān)局?jǐn)M定具體品種目錄，在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu),，探索性地使用已被美國(guó),、歐盟、日本等地的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市,，但在我國(guó)尚無(wú)同品種產(chǎn)品獲準(zhǔn)注冊(cè)的國(guó)外抗腫瘤新藥,，用于在現(xiàn)有診療規(guī)范下無(wú)更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者。此外,，試點(diǎn)方案強(qiáng)調(diào)風(fēng)險(xiǎn)可控,，包括前期醫(yī)生給出的治療方案、倫理委員會(huì)的通過(guò),、用藥患者的知情同意,、用藥后的不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)、每位患者的追蹤等,。
另根據(jù)上海大調(diào)研介紹,，晚期腫瘤患者急需藥免臨床試驗(yàn)審批流程包括：由醫(yī)院根據(jù)該藥物在國(guó)外使用情況及亞洲人種的臨床研究數(shù)據(jù)，制定合理的用藥方案,，經(jīng)倫理委員會(huì)審查通過(guò),，提出《進(jìn)口藥品批件》申請(qǐng)，經(jīng)衛(wèi)生行政管理部門(mén)審核認(rèn)可確實(shí)屬臨床急需,，由市食藥監(jiān)局上報(bào)國(guó)家藥監(jiān)局,，經(jīng)快速審核通過(guò)后頒發(fā)批件，由指定的進(jìn)口藥品供貨商經(jīng)海關(guān)綠色通道實(shí)施藥品進(jìn)口,。
上海市食藥監(jiān)局方面表示,，還將進(jìn)一步會(huì)同相關(guān)部門(mén)修改、完善試點(diǎn)方案,，積極爭(zhēng)取國(guó)家相關(guān)部門(mén)的支持,，著力解決惡性腫瘤患者的用藥問(wèn)題。
進(jìn)口藥品福利不斷釋放
針對(duì)藥品審評(píng)審批制度設(shè)計(jì)上的短板,，國(guó)家相關(guān)職能部門(mén)也一直在邁”大步伐“,。
5月23日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局,、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》明確,，對(duì)境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病的藥品，經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的,，可提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),，直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。
隨著我國(guó)越來(lái)越多地參與到國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn),，上述新規(guī)意味著進(jìn)口新藥可在國(guó)內(nèi)外同步遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng),，國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)后,，藥品可直接申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)上市，重復(fù)實(shí)驗(yàn)減少,，上市效率提高,，急需的新藥有望更快進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng)。
此外,，自5月1日起,，包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實(shí)際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零,。同時(shí),，據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委副主任曾益新透露，還將對(duì)已納入醫(yī)保的抗癌藥實(shí)施政府集中談價(jià)和采購(gòu),，對(duì)未納入醫(yī)保的抗癌藥實(shí)行醫(yī)保準(zhǔn)入談判,。
進(jìn)口藥品福利的不斷釋放，不僅有利于更多國(guó)外的救命藥物加速進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng),，讓患者能及時(shí)用上藥,、用好藥，也將倒逼我國(guó)的生物醫(yī)藥企業(yè)加大投入,，研發(fā)出更多更好的創(chuàng)新藥物,。
