2018年4月,，國務(wù)院曾發(fā)文，未在國內(nèi)獲準(zhǔn)注冊(cè)的進(jìn)口醫(yī)療器械,，可在海南先行先用,，就在日前，上海也在進(jìn)行先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的探索,。
等藥之殤
據(jù)上海市食品藥品監(jiān)督管理局方面透露,，在上海市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點(diǎn)先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的試點(diǎn)工作方案和一系列風(fēng)險(xiǎn)控制措施也已形成，正與國家藥監(jiān)局等相關(guān)部門溝通,，并將于近日進(jìn)行提交,。
眾所周知，一個(gè)藥品從立項(xiàng)到研發(fā),、從臨床到獲批上市,，這是一條非常漫長(zhǎng)的道路，尤其在審批環(huán)節(jié),，層層的藥品注冊(cè)審評(píng)審批成為了藥品走向患者的“攔路虎”,。據(jù)了解，鑒于海外已上市藥物在我國患者使用過程中可能產(chǎn)生不同的效果和反應(yīng)的考量,，因此,，境外上市藥物進(jìn)口在我國需要重新進(jìn)行臨床試驗(yàn)，在臨床試驗(yàn)階段及藥品審評(píng)審批環(huán)節(jié)往往耗時(shí)長(zhǎng),，到真正進(jìn)入國內(nèi)臨床使用,，需要很長(zhǎng)的時(shí)間，這個(gè)時(shí)間的年限最少都需要3到5年,，甚至有的藥物“一在國內(nèi)上市,，就已過時(shí)”。與此同時(shí),，國外藥企出于知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù),、市場(chǎng)策略等因素，短時(shí)間內(nèi)不會(huì)把一些新藥在我國上市,，又使得在我國上市的新藥種類大幅減少,。
這就直接導(dǎo)致了國外上市的新藥，而國內(nèi)的患者卻用不上，只能“望藥興嘆”,，然而一些患者尤其是晚期腫瘤患者或者罕見病患者根本耗不起長(zhǎng)時(shí)間的等待,，由此，為了延長(zhǎng)生命,，只能通過海外就醫(yī),、網(wǎng)上跨境購藥，乃至直接的“人肉”攜帶藥品入境,，但依據(jù)我國藥品管理相關(guān)規(guī)定,，在國內(nèi)生產(chǎn)、銷售,、使用未在我國批準(zhǔn)上市的藥品,，一律以假藥論處，被稱為“印度抗癌藥代購第一人”的陸勇就曾因“銷售假藥罪”被公訴,，同時(shí),，“黑市購藥”也給患者帶來極為不確定的用藥風(fēng)險(xiǎn)。
為了用上新藥,，還有的患者會(huì)以“志愿者”身份參與新藥上市前的臨床試驗(yàn)和醫(yī)生發(fā)起的醫(yī)學(xué)研究,，不過，通過這種方式獲益的人群很有限,，據(jù)相關(guān)報(bào)道數(shù)據(jù)顯示,，在我國進(jìn)行與惡性腫瘤相關(guān)的臨床研究項(xiàng)目數(shù)量還不到美國的1/5，因而也有患者戲言,，想當(dāng)試藥“小白鼠”也不是那么容易,。
“‘救命’的需求活生生就擺在那里，但更多從安全性考量,，海外已上市藥物必須有足夠的亞洲人種臨床研究數(shù)據(jù),，才能通過我國藥監(jiān)部門的技術(shù)審評(píng)并批準(zhǔn)在國內(nèi)上市。這樣一來,，就有了‘人等藥’”的問題,。上海市食藥監(jiān)局副局長(zhǎng)陳堯水表示，如何讓患者盡快用上國外抗腫瘤新藥?又能保證用藥安全?過去幾周,，上海市食藥監(jiān)局就這個(gè)問題走訪了當(dāng)?shù)氐男l(wèi)生系統(tǒng)、海關(guān),、醫(yī)院,、藥企，希望多方協(xié)同破除“等藥之殤”,。
如何做好風(fēng)險(xiǎn)可控?
尚未在國內(nèi)上市的藥品該如何定價(jià)?藥品在購進(jìn),、運(yùn)輸、儲(chǔ)存等環(huán)節(jié)由誰負(fù)責(zé)?誰提出進(jìn)口藥品申請(qǐng)?最重要也更為關(guān)鍵的是，該如何確?；颊叩挠盟幇踩?
對(duì)此,，陳堯水表示：“誰提出、誰審批,、誰提供,、如何監(jiān)管、如何使用等諸多問題,，都必須要有一個(gè)嚴(yán)格的風(fēng)險(xiǎn)防控對(duì)策”,。
據(jù)了解，經(jīng)過反復(fù)研究和探討,，初步形成的試點(diǎn)方案明確,，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為申請(qǐng)主體，上海市食藥監(jiān)局聯(lián)合衛(wèi)生部門,，綜合醫(yī)院能級(jí),、醫(yī)療服務(wù)、質(zhì)量管理水平和臨床使用經(jīng)驗(yàn)等因素,，指定具備腫瘤?？铺亻L(zhǎng)的綜合性醫(yī)院和學(xué)科排名位于全國前列的科室作為指定試點(diǎn)單位。
同時(shí),，上海市衛(wèi)生部門會(huì)同市食藥監(jiān)局?jǐn)M定具體品種目錄,，在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，探索性地使用已被美國,、歐盟,、日本等地的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，但在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準(zhǔn)注冊(cè)的國外抗腫瘤新藥,，用于在現(xiàn)有診療規(guī)范下無更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者,。此外，試點(diǎn)方案強(qiáng)調(diào)風(fēng)險(xiǎn)可控,，包括前期醫(yī)生給出的治療方案,、倫理委員會(huì)的通過、用藥患者的知情同意,、用藥后的不良反應(yīng)監(jiān)測(cè),、每位患者的追蹤等。
另根據(jù)上海大調(diào)研介紹,，晚期腫瘤患者急需藥免臨床試驗(yàn)審批流程包括：由醫(yī)院根據(jù)該藥物在國外使用情況及亞洲人種的臨床研究數(shù)據(jù),，制定合理的用藥方案，經(jīng)倫理委員會(huì)審查通過,，提出《進(jìn)口藥品批件》申請(qǐng),，經(jīng)衛(wèi)生行政管理部門審核認(rèn)可確實(shí)屬臨床急需,，由市食藥監(jiān)局上報(bào)國家藥監(jiān)局，經(jīng)快速審核通過后頒發(fā)批件,，由指定的進(jìn)口藥品供貨商經(jīng)海關(guān)綠色通道實(shí)施藥品進(jìn)口,。
上海市食藥監(jiān)局方面表示，還將進(jìn)一步會(huì)同相關(guān)部門修改,、完善試點(diǎn)方案,，積極爭(zhēng)取國家相關(guān)部門的支持，著力解決惡性腫瘤患者的用藥問題,。
進(jìn)口藥品福利不斷釋放
針對(duì)藥品審評(píng)審批制度設(shè)計(jì)上的短板,，國家相關(guān)職能部門也一直在邁”大步伐“。
5月23日,，國家藥品監(jiān)督管理局,、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》明確，對(duì)境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的藥品,，經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的,，可提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng),。
隨著我國越來越多地參與到國際多中心藥物臨床試驗(yàn),，上述新規(guī)意味著進(jìn)口新藥可在國內(nèi)外同步遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，國際多中心藥物臨床試驗(yàn)后,，藥品可直接申請(qǐng)?jiān)谥袊鲜?，重?fù)實(shí)驗(yàn)減少，上市效率提高,，急需的新藥有望更快進(jìn)入我國市場(chǎng),。
此外，自5月1日起,，包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品,、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實(shí)際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零。同時(shí),，據(jù)國家衛(wèi)健委副主任曾益新透露,，還將對(duì)已納入醫(yī)保的抗癌藥實(shí)施政府集中談價(jià)和采購，對(duì)未納入醫(yī)保的抗癌藥實(shí)行醫(yī)保準(zhǔn)入談判,。
進(jìn)口藥品福利的不斷釋放,，不僅有利于更多國外的救命藥物加速進(jìn)入我國市場(chǎng)，讓患者能及時(shí)用上藥,、用好藥,，也將倒逼我國的生物醫(yī)藥企業(yè)加大投入，研發(fā)出更多更好的創(chuàng)新藥物,。
