美國總統(tǒng)特朗普30日簽署了被稱為“嘗試權(quán)”的新法案,，允許絕癥患者使用未獲美國食品藥品管理局(FDA)批準,、處于試驗階段的藥物,。

        該法案規(guī)定,，瀕臨死亡或罹患可能導致顯著早亡疾病的患者有權(quán)尋求已通過FDA一期臨床試驗但尚未獲批上市的藥物。

        一期臨床試驗指新藥開發(fā)過程中,，經(jīng)動物實驗證明藥品安全性和可靠性后,，開始在少量目標人群中進行試驗，通常為20~30人左右,，研究人體對新藥的反應和耐受性,。

        二期和三期臨床試驗在符合藥品適應癥的患者中進行，通常臨床試驗最低病例數(shù)分別為100例和300例,。很多藥物在這兩個階段因療效不佳或副作用大而遭淘汰,，通過三期臨床試驗的藥物可獲批上市。

        目前美國多數(shù)州在州內(nèi)實施了“嘗試權(quán)”法,。支持這一法案的保守派智庫戈德華特研究所的斯塔利?科爾曼說,，聯(lián)邦法案得以實施后，身處目前沒實施該法案州的患者可節(jié)省美藥管局對試驗性治療進行評估并批準所需的時間,。

        但也有人反對這一法案,，他們認為法案不會對患者產(chǎn)生重大影響，因為FDA的“同情使用”項目已允許類似治療,，且近年來絕大多數(shù)申請者獲得了批準,。相反,，批評者認為“嘗試權(quán)”法案可能妨礙FDA的正常審批職權(quán)。