Amicus Therapeutics今日披露,F(xiàn)DA認為該公司開發(fā)的AT-GAA臨床包裝"不足以"支持其獲得加速審批治療龐貝病(Pompe disease),。該公司表示將進行關鍵性研究,,以進一步提供數(shù)據(jù)支持FDA在2019年加速批準的該候選藥物。
龐貝氏癥是由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的而引起的遺傳性溶酶體儲存障礙,。GAA的水平降低或缺失導致肌肉和其他組織溶酶體中底物糖原的積累,。數(shù)據(jù)顯示,糖原的進行積累導致與龐貝氏癥相關的發(fā)病率和死亡率,,包括肌肉無力和呼吸功能不全等嚴重癥狀,。龐貝病在全世界影響了約5000到10000人。目前唯一獲批用于龐貝病治療的方法是酶替代療法,,但有些患者出現(xiàn)嚴重的耐藥,,使得這一領域依舊有未滿足的醫(yī)療需求,。
Amicus公司開發(fā)的AT-GAA(ATB200/AT2221)是一種新型治療組合范例:ATB200是具有優(yōu)化碳水化合物結構(特別是甘露糖-6-磷酸,M6P)的獨特重組人源酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA)酶;藥物伴侶AT2221在共同使用時可以增強機體攝取,。
原始出處:
http://www.firstwordpharma.com/node/1590060?tsid=4#axzz5Qg5xjcvE