另外,，報(bào)告對(duì)獲批藥物的分子類(lèi)型、有無(wú)生物標(biāo)志物以及是否是美國(guó)首次獲批做了統(tǒng)計(jì),。得出的統(tǒng)計(jì)結(jié)果顯示,，在2018年上市的藥物中，46%的藥物是基于少于500名受試者參與的臨床研究及數(shù)據(jù)批準(zhǔn)的,。這很可能反映的是罕見(jiàn)疾病藥物獲批增長(zhǎng),，因?yàn)檫@些疾病可參與臨床試驗(yàn)的患者比較少。有20%的新物質(zhì)(NAS)藥物是使用預(yù)測(cè)用生物標(biāo)記物篩選的分層患者獲得批準(zhǔn),，其中4個(gè)藥物有伴隨診斷同時(shí)批準(zhǔn),。
報(bào)告還提供了大量背景數(shù)據(jù)。例如,，平均每種藥物需要13.6年才能從專(zhuān)利申請(qǐng)到上市,。然而，這比2016年和2017年的平均速度快了兩年,。生物制藥和美國(guó)FDA正在使用程序來(lái)加快審批過(guò)程,，超過(guò)70%的新藥通過(guò)FDA途徑(優(yōu)先審查，加速批準(zhǔn),，快速通道或突破性療法)來(lái)加快審批過(guò)程,。
2018年，有2891個(gè)分子處于后期開(kāi)發(fā)階段,，在過(guò)去五年中增長(zhǎng)了39%,。其中癌癥藥物增加了63%，包括細(xì)胞,、基因和核苷酸治療在內(nèi)的新一代生物療法(NGB),，盡管它們?cè)谕砥诠芫€(xiàn)中所占的比例不到10%，但在過(guò)去三年里數(shù)量卻翻了一番,。
在研發(fā)投資方面,，報(bào)告指出，風(fēng)險(xiǎn)投資公司在2018年的投資超過(guò)了230億美元，而15家大型制藥公司報(bào)告的投資總額超過(guò)了1000億美元,。
同樣,，2018年啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)總數(shù)也表明了研發(fā)投入的增長(zhǎng)這一點(diǎn)：試驗(yàn)數(shù)比前一年增加9%，比過(guò)去五年增加35%,。
報(bào)告表示：“一種藥物從臨床1期試驗(yàn)開(kāi)始到研發(fā)結(jié)束的平均開(kāi)發(fā)時(shí)間在過(guò)去10年里增加了26%,，2018年增加了6個(gè)月，達(dá)到12.5年,。
2018年,，從臨床1期試驗(yàn)到監(jiān)管提交階段的的綜合成功率(根據(jù)藥物成功進(jìn)展到下一階段開(kāi)發(fā)的百分比)下降到11.4%。在不同的治療領(lǐng)域,，綜合成功率也各不相同,，從6%-15%不等。罕見(jiàn)疾病,、消化系統(tǒng)疾病(旅行者腹瀉,、慢性特發(fā)性便秘、潰瘍性結(jié)腸炎和克羅恩病)/非酒精性脂肪性肝炎(GI/NASH)領(lǐng)域藥物研發(fā)成功率超過(guò)平均水平,。
IQVIA還開(kāi)發(fā)了一種名為臨床開(kāi)發(fā)生產(chǎn)力指數(shù)的新指標(biāo),。它根據(jù)臨床試驗(yàn)投入的努力來(lái)衡量試驗(yàn)的成功率。研究者在9個(gè)最常見(jiàn)治療領(lǐng)域的試驗(yàn)中應(yīng)用了它,。該指數(shù)發(fā)現(xiàn),，從2013-2018年，生產(chǎn)率總體下降了27%,。其中臨床1期試驗(yàn)生產(chǎn)率下降55%且自2016年以來(lái)臨床3期試驗(yàn)生產(chǎn)率下降,，這兩點(diǎn)在很大程度上影響了生產(chǎn)率總體。報(bào)告指出,，“在臨床1期階段,，成功率下降以及試驗(yàn)復(fù)雜性升高(包括試驗(yàn)參與者人數(shù)、入組標(biāo)準(zhǔn),、研究地點(diǎn)和試驗(yàn)終點(diǎn))都反映了生產(chǎn)率的下降,。”
報(bào)告還列舉了以下幾種新趨勢(shì)，包括數(shù)字健康和移動(dòng)技術(shù);更加注重病人報(bào)告的結(jié)果,，使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD);預(yù)測(cè)分析和人工智能;新一代生物療法和靶向療法;更多的生物標(biāo)志物測(cè)試;監(jiān)管格局的變化;預(yù)先篩選病人的可用工具和直接招募病人的情況,。
