ARO-AAT是該公司第二代皮下給藥的RNAi療法,，目前正被開發(fā)用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相關的肝病,，這是一種罕見的遺傳性肝病，嚴重損害受影響個體的肝臟和肺臟,。

        ARO-AAT旨在抑制突變的α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白在肝臟的產(chǎn)生，這是AATD患者進行性肝病的原因,。減少炎癥性Z-AAT蛋白的產(chǎn)生有望阻止肝病的進展,，并可能使其再生和修復。

        Arrowhead公司計劃在2019年第二季度在美國的不同臨床試驗點對AATD相關肝病患者進行ARO-AAT II/III期臨床研究的適應性設計,，隨后在歐洲的不同國際臨床試驗點進行,，尚需等待監(jiān)管提交和審查。該研究建議的主要目標是評估安全性和藥效學劑量反應,，并評估療效,，定義為：AATD相關肝病的組織學分級量表改善，以及研究結束時活檢肝纖維化Ishak評分系統(tǒng)確定的纖維化無惡化,。該公司計劃在啟動后提供額外的研究細節(jié),。

        Arrowhead公司致力于通過抑制引起頑固性疾病的基因來開發(fā)治療這些疾病藥物。利用廣泛的RNA化學和有效的遞送方式,，該公司旨在觸發(fā)RNA干擾(RNAi)機制,，誘導目標基因的快速、深度,、持久的敲除,。RNA干擾(即RNAi)是細胞中存在的一種機制，抑制特定基因的表達,，從而影響特定蛋白質的產(chǎn)生,。Arrowhead公司的RNAi療法利用了基因沉默的天然途徑。目前,，該公司已有多個實驗性RNAi療法進入臨床開發(fā),。