(記者付東紅 通訊員呂萌 鐘艷宇)近日,,國(guó)際著名期刊《白血病》(Leukemia)在線發(fā)表了北京大學(xué)血液病研究所、北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍教授課題組完成的“急性白血病首次緩解期異基因造血干細(xì)胞移植供者選擇”前瞻性臨床研究,。這一研究成果用實(shí)例挑戰(zhàn)了造血干細(xì)胞移植“HLA全合同胞始終作為首選供者”的經(jīng)典法則,,提出“單倍型供者可部分取代經(jīng)典的全合同胞供者成為移植首選”的新觀點(diǎn)。 黃曉軍介紹,異基因造血干細(xì)胞移植是治愈惡性血液病的最有效方法之一,。自該技術(shù)誕生半個(gè)世紀(jì)以來(lái),,人類(lèi)白細(xì)胞抗原(HLA)全合同胞,即HLA與接受者一致的供者一直是首選供者,,但同胞間全合概率僅為25%,,加之中國(guó)獨(dú)生子女家庭多,供者匱乏嚴(yán)重制約著移植應(yīng)用,。由該團(tuán)隊(duì)開(kāi)創(chuàng)發(fā)展的“北京方案”單倍型相合(即半相合)移植體系達(dá)到與同胞全合,、非血緣及臍血相合移植一致的療效,超過(guò)化療,,解決了造血干細(xì)胞移植供者來(lái)源匱乏問(wèn)題,。“北京方案”至今已推廣至我國(guó)大陸、香港,、臺(tái)灣地區(qū)100余家移植中心,,并被意大利、以色列,、日本,、韓國(guó)等10余個(gè)國(guó)家移植中心應(yīng)用。 專(zhuān)家介紹,,由于單倍型移植具有療效突出,、供者可及性幾乎100%、無(wú)供者獲取費(fèi)用,、移植等待時(shí)間短等優(yōu)點(diǎn),,單倍型供者已成為缺乏HLA全合同胞情況下最好的替代方法供者,并自2013年起取代HLA全合同胞成為我國(guó)排名第一的造血干細(xì)胞來(lái)源,。但其廣泛應(yīng)用隨之帶來(lái)新的科學(xué)問(wèn)題:誰(shuí)是最好的造血干細(xì)胞移植供者,?單倍型移植是否能作為首選而不僅是HLA全合同胞移植的后備補(bǔ)充? 針對(duì)這一問(wèn)題,,黃曉軍課題組納入北京大學(xué)人民醫(yī)院等醫(yī)療機(jī)構(gòu)的514例HLA全合同胞移植和685例“北京方案”單倍型移植病例,,兩種類(lèi)型3年無(wú)病生存率分別為74%和75%。多因素分析得到“供受者年齡偏大,、女性供男性,、供受者ABO血型不合”3個(gè)危險(xiǎn)因素,累積0~1個(gè),、2個(gè),、3個(gè)危險(xiǎn)因素的移植相關(guān)死亡率分別為8%、15%和31%,,3年無(wú)病生存率為78%,、74%和58%,,與是否為HLA全合無(wú)關(guān)。如某中年男性病人如有ABO血型不合,、HLA全合的姐姐和血型相合,、單倍型相合的兒子,則兒子作為移植供者的療效將很可能優(yōu)于其姐姐,。 此次研究通過(guò)對(duì)上述1199例病例建立以供受者年齡,、性別、血型相合為核心的積分體系,,證明了低積分的單倍型移植療效優(yōu)于高積分的HLA全合同胞移植,。換句話說(shuō),單倍型供者可部分取代經(jīng)典的全合同胞供者成為移植首選,。 專(zhuān)家認(rèn)為,,該研究基于全球最大的單倍型移植隊(duì)列,對(duì)未來(lái)供者的選擇將產(chǎn)生持續(xù)影響,,并有望在后續(xù)研究中發(fā)現(xiàn)更多單倍型供者可替代HLA全合同胞作為首選供者的分層因素,。 北京大學(xué)血液病研究所、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科王昱主任醫(yī)師,,蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授,,南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院劉啟發(fā)教授為論文共同第一作者;黃曉軍為通訊作者,。