不能讓“牛車”堵住“汽車”

        記者：國(guó)家局于2007年對(duì)《藥品注冊(cè)管理辦法》做出修訂,，2009年又出臺(tái)了《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》，這次為什么要出臺(tái)《意見(jiàn)》呢,？

        王立豐：2007年修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施以來(lái),，我國(guó)藥品注冊(cè)管理工作發(fā)生了積極變化，藥品注冊(cè)申報(bào)秩序明顯好轉(zhuǎn),，鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的氛圍初步形成,，但由于我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“多、小,、散”的格局未發(fā)生根本改變,，藥品重復(fù)研發(fā)和申報(bào)現(xiàn)象還將在一定時(shí)期內(nèi)持續(xù)存在，大量低水平重復(fù)申報(bào)造成審評(píng)通道擁堵， “牛車”堵住了本該通暢行駛的“汽車”,。此外,，隨著新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)的推進(jìn),，創(chuàng)新藥物申報(bào)明顯增加,。但我國(guó)藥品技術(shù)審評(píng)資源和能力與發(fā)達(dá)國(guó)家相比差距明顯，造成了審評(píng)在藥品的研發(fā)注冊(cè)過(guò)程中占時(shí)過(guò)長(zhǎng),，藥品技術(shù)審評(píng)工作面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn),，藥品審評(píng)審批工作方式、流程和環(huán)節(jié)設(shè)計(jì)亟待改進(jìn),，以適應(yīng)當(dāng)前醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展和公共衛(wèi)生需求,。

        為了深化改革和不斷完善藥品注冊(cè)管理體制和機(jī)制，使有限的審評(píng)資源重點(diǎn)服務(wù)于具有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥物和臨床急需仿制藥的審評(píng),，進(jìn)一步提高審評(píng)審批工作質(zhì)量和效益,，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展，國(guó)家局組織起草了《意見(jiàn)》,，在廣泛征求意見(jiàn)并做出修改后,，正式出臺(tái)。

        不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新

        記者：《意見(jiàn)》首先提出在創(chuàng)新藥審評(píng)中要更加注重臨床價(jià)值,。我注意到,，這里使用了“創(chuàng)新藥”的提法，有別于以往的“新藥”,。怎樣界定“創(chuàng)新藥”的概念呢,？

        王立豐：創(chuàng)新藥物的研發(fā)，不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新,，而是應(yīng)該從臨床療效出發(fā),。簡(jiǎn)而言之，就是要多考慮“創(chuàng)新”能給患者帶來(lái)哪些不同于以往的臨床獲益,。我們認(rèn)為,，具有臨床價(jià)值的新藥應(yīng)包括具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新化學(xué)實(shí)體，并具有新靶點(diǎn)或新機(jī)制,、產(chǎn)生新療效的創(chuàng)新藥,；或者在尚無(wú)有效治療手段的疾病方面具有突出臨床治療優(yōu)勢(shì)的藥物。

        所以,，此次改革在創(chuàng)新藥審評(píng)中更加注重以臨床需求為導(dǎo)向,，既關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性，又更重視臨床價(jià)值的評(píng)判,，鼓勵(lì)有臨床需求,、具有較好治療作用，具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物研制，對(duì)這些藥物將加快審評(píng),。   

        記者：《意見(jiàn)》對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律的遵循主要體現(xiàn)在哪些方面,？

        王立豐：我國(guó)是仿制藥大國(guó)，以往在創(chuàng)新藥審評(píng)審批方面經(jīng)驗(yàn)不足,，往往容易用審評(píng)仿制藥的思路來(lái)評(píng)判創(chuàng)新藥,。《意見(jiàn)》提出,，根據(jù)創(chuàng)新藥的研發(fā)規(guī)律,，在審評(píng)時(shí)更注重對(duì)立題依據(jù)的審核和臨床試驗(yàn)方案的審查，強(qiáng)調(diào)臨床方案中對(duì)受試者的保護(hù)和風(fēng)險(xiǎn)管理要求,，采取措施使得對(duì)受試者的保護(hù)成為動(dòng)態(tài)的,、貫穿于整個(gè)研發(fā)過(guò)程的，同時(shí)在控制風(fēng)險(xiǎn)的情況下讓創(chuàng)新藥早上臨床并獲得結(jié)論,，為創(chuàng)新藥研發(fā)減少時(shí)間成本,，營(yíng)造更好的創(chuàng)新環(huán)境。

        同時(shí),，依據(jù)研發(fā)規(guī)律,，創(chuàng)新藥的資料要求也更加科學(xué)合理。如以往新藥注冊(cè)時(shí)要求在申報(bào)時(shí)就提供完整的劑型,、規(guī)格,、工藝甚至質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等資料，而且不可變更,。這對(duì)于一個(gè)處于創(chuàng)新探索過(guò)程中,、充滿變數(shù)和改進(jìn)的創(chuàng)新藥，是不可能也是不合理的,。

        今后我們?cè)试S申請(qǐng)人在審評(píng)過(guò)程中根據(jù)研發(fā)進(jìn)展,，逐漸探索、逐步明確,，依據(jù)科學(xué)數(shù)據(jù),，階段性增補(bǔ)、變更和完善申報(bào)資料,，在創(chuàng)新藥申報(bào)生產(chǎn)時(shí)才要求提供上述完整資料,。這樣做更符合新藥研發(fā)的客觀規(guī)律。

        在審評(píng)過(guò)程中,，我們也將更加注重對(duì)創(chuàng)新藥研發(fā)的科學(xué)引導(dǎo),。對(duì)創(chuàng)新藥物，依據(jù)行政相對(duì)人的申請(qǐng),，雙方進(jìn)行平等溝通,，形成的科學(xué)共識(shí)可以用于指導(dǎo)創(chuàng)新藥物的研發(fā)和審評(píng),。