三個月前,，美國生物制藥公司Ionis藥業(yè)公布了家族性淀粉樣多發(fā)神經(jīng)病變(FAP)的在研新藥inotersen的3期臨床試驗NEURO-TTR的最新積極頂線數(shù)據(jù),。然而，最新消息顯示,，葛蘭素史克公司已決定放棄與Ionis公司就這一藥品繼續(xù)合作,。

　　這一消息對Ionis公司來說，無疑是一個驚人的反轉。此前,，inoterse藥物已經(jīng)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)頒發(fā)的罕見病藥物和快速通道資格認定,，以及歐洲藥品管理局(EMA)的罕見病藥物認定，并計劃在今年秋天獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局的上市申請,。該公司之前一直在考慮是否將該藥物獨立銷售或與其他公司聯(lián)合銷售,。

　　據(jù)Ionis透露的消息，葛蘭素史克公司高管最終決定放棄inotersen藥物,，轉而研發(fā)治療TTR淀粉樣變性這一罕見病藥物,。該藥物是Alnylam旗下主要藥物patisiran的競爭對手。此外,，葛蘭素史克決定不實施對IONIS-FB-LRx項目的選擇專利授權,，并對公司的罕見疾病資產(chǎn)進行戰(zhàn)略募股和優(yōu)先級調整計劃。以上舉措都是葛蘭素史克新任首席執(zhí)行官艾瑪·沃姆斯利進行的頂級到底層研發(fā)改革的一部分,。

　　對此,，Ionis藥業(yè)并未表現(xiàn)出受挫。Ionis藥業(yè)首席業(yè)務官莎拉·柏愛思說,，“對于inotersen,，我們的主要目標是最大程度地成功完成上市，并優(yōu)化我們的市場份額,。為了實現(xiàn)這些目標,，我們正在積極考慮組建一家商業(yè)子公司，在北美市場進行商業(yè)化或共同商業(yè)化等操作,。我們最近建立商業(yè)子公司的經(jīng)驗使得我們有足夠的時間應對葛蘭素的放棄,。潛在的合作伙伴對inotersen有很大的興趣，并且正在和多方進行溝通交流,。我們相信,，只要選擇正確的商業(yè)伙伴一起合作，我們可以最大限度地推廣該藥物,，并在全球取得成功,。”

　　申請批準和最終獲批是兩件截然不同的事。Ionis的后期實驗中被葛蘭素史克認為存在嚴重的安全問題,，這也有可能阻礙該藥物獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局的審批,，也可能造成與其他商業(yè)化合作伙伴最終難以簽署協(xié)議。

　　Ionis的投資者似乎分享了這一樂觀態(tài)度,。市場周五開盤時,，該公司股價最初下跌約4%至43.83美元，但在早盤交易便回升至每股46.16美元,。

　　葛蘭素史克和Ionis自2010年以來一直保持著共同合作的伙伴關系,，合作的目標是尋找并研發(fā)罕見疾病治療藥物,。 盡管葛蘭素史克已經(jīng)決定放棄Ionis公司的inotersen和IONIS-FB-LRx，但該公司與Ionis仍有兩款乙型肝炎藥物繼續(xù)維持著穩(wěn)定的合作關系,。