近日,，英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所(NICE)決定不推薦奧英妥珠單抗作為急性淋巴細(xì)胞性白血病(ALL)的治療方案,。對(duì)此,，輝瑞公司表示“非常失望”,，而且認(rèn)為英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所“不合理地評(píng)估了藥物在成本效益方面的價(jià)值，并使用與以往對(duì)該疾病區(qū)域其他藥物評(píng)估不一致的假設(shè)”,。
布里斯托爾國(guó)家醫(yī)療保障體系信托基金會(huì)血液學(xué)和骨髓移植大衛(wèi)·馬克思教授表示，“NICE最近作出的決定使我們相信,，有明確的參數(shù)來(lái)評(píng)估全新的靶向治療方法，但是看來(lái)這種藥物評(píng)估存在著重大錯(cuò)誤,，這導(dǎo)致患有這種難以治療的疾病患者獲得治療的機(jī)會(huì)受到影響,。”
特別令人關(guān)注的是，奧英妥珠單抗的最終評(píng)估決定是英國(guó)臨床實(shí)踐中發(fā)生的一次嚴(yán)重錯(cuò)誤陳述,。評(píng)估使用的ICER是基于六個(gè)療程治療得出的結(jié)果,，這也最終導(dǎo)致了結(jié)果的嚴(yán)重錯(cuò)誤。在潛在的治愈性移植之前,，英國(guó)患者并不會(huì)接受超過(guò)兩至三療程的藥物,。盡管英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所被告知了這一事實(shí)，但在實(shí)際的評(píng)估中并沒(méi)有考慮這一問(wèn)題,。
輝瑞英國(guó)腫瘤醫(yī)學(xué)導(dǎo)師大衛(wèi)·蒙哥馬利補(bǔ)充說(shuō)：“英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)奧英妥珠單抗素的評(píng)估決定十分令人沮喪。這種難治性癌癥藥物的價(jià)值沒(méi)有得到很好地評(píng)價(jià),，急性淋巴細(xì)胞性白血病藥物患者將可能無(wú)法獲得可以改變現(xiàn)狀的新療法選擇,。”
“對(duì)于這種難治療類型的血液腫瘤，患者需要實(shí)現(xiàn)癥狀的完全緩解才能有資格進(jìn)行潛在的治愈性骨髓移植,。目前,，可以實(shí)現(xiàn)完全緩解的治療方案很少，沒(méi)有像奧英妥珠單抗素這樣的新藥,，患者的預(yù)后往往很差,。我們將繼續(xù)與英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所合作，希望能夠推翻這一決定,。”
但是,，英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所似乎不會(huì)改變做出的決定。衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心主任Carole Longson教授說(shuō)：“委員會(huì)發(fā)現(xiàn),，在這種類型的白血病患者目前可以使用的治療方案中,，奧英妥珠單沒(méi)有顯示出明顯的生存獲益。這意味著及監(jiān)管機(jī)構(gòu)未能發(fā)現(xiàn)該藥物的成本效果收益,，無(wú)法將其納入國(guó)民醫(yī)療保障體系用于常規(guī)治療使用,。”
英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所經(jīng)常會(huì)拒絕價(jià)格較高的新藥申請(qǐng)，直到廠商提供了更高的折扣優(yōu)惠后才有可能決定通過(guò)審批,。但似乎這一慣用的做法遭遇了多家藥企的抱怨和批評(píng),。去年，衛(wèi)材藥業(yè)甚至威脅要起訴英國(guó)國(guó)立健康與臨床優(yōu)化研究所,，訴訟理由是其將甲狀腺藥物L(fēng)envima從其改良的癌癥藥物基金(CDF)中撤出,，復(fù)議延遲了一年的時(shí)間,。
