近日,，基因泰克（Genentech）宣布,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Hemlibra（emicizumab-kxwh）作為常規(guī)預(yù)防、防止或減少A型血友病成人和兒童患者的出血事件,。Hemlibra在兩項針對這類患者的關(guān)鍵臨床試驗中,，顯著減少成人和兒童患者的出血，最終促成FDA批準(zhǔn)該藥物上市,。

Hemlibra是特異性靶向因子IXa和因子X的抗體藥物,，可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的因子IXa和因子X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血反應(yīng),。Hemlibra是一種預(yù)防性治療藥物,，可通過每周一次的皮下注射來進(jìn)行,。Hemlibra有望為因子VIII抑制的A型血友病患者提供新的治療選擇。

羅氏公司首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說：“Hemlibra的獲批對具有因子VIII抑制的A型血友病患者來說是一個重要的里程碑事件,。盡管不斷地探索,，在過去的近20年里，我們還是沒能開發(fā)出任何一款藥物,。我們相信Hemlibra會改善對出血的保護(hù),，減少對因子VIII抑制A型血友病患者的治療負(fù)擔(dān)。我們會致力于幫助他們獲得這種藥物,?！?/p>

先前，Hemlibra已經(jīng)獲得FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評資格和突破性療法認(rèn)定,，目前其在歐洲藥品管理局（EMA）和其它監(jiān)管部門的審查還在進(jìn)行中,。

A型血友病是一種嚴(yán)重的遺傳病，患者的血液不能正常凝固,，導(dǎo)致不受控地自發(fā)性出血,。全球范圍內(nèi)約有32萬A型血友病人，其中50-60%的人具有該病的嚴(yán)重形式,。A型血友病患者缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白,。在健康人中，當(dāng)發(fā)生出血時,，因子VIII會將因子IXa和因子X聚集在一起（這是凝血的關(guān)鍵步驟,，可以幫助止血）。A型血友病的機(jī)體免疫系統(tǒng)可能會產(chǎn)生因子VIII抑制劑,，該抑制劑能夠結(jié)合并阻斷替代因子VIII,，使它不能達(dá)到足以控制出血的水平。大多數(shù)A型血友病患者發(fā)產(chǎn)生抑制劑后,，會間歇性或預(yù)防性輸注旁路制劑（BPA）療法來控制出血,。這一患者群體還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。