制藥公司對罕見病的關(guān)注越來越高,。這類藥品的研究開發(fā)能夠獲得政府政策和財(cái)力的有力支持，而且罕見病用藥的定價(jià)要比其他藥品高得多,，某些超罕見疾病用藥治療費(fèi)用甚至高達(dá)幾十萬美元一年,。
以下是2012年9個(gè)銷售額最大的超罕見病用藥：
●Soliris（eculizumab，依庫珠單抗）
生產(chǎn)商：Alexion制藥公司
說明：該藥是一種重組的人源化單克隆IgG2/4抗體,。用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥癥候群這兩種適應(yīng)癥。
預(yù)測2012年銷售額：11億美元,。
●Cerezyme（Imiglucerase，注射用伊米苷酶）
生產(chǎn)商：賽諾菲
說明：該藥在國內(nèi)注冊名為“思而贊”,，是一種可幫助分解在高歇氏癥患者細(xì)胞構(gòu)建脂肪團(tuán)塊的藥物。
預(yù)測2012年銷售額：8.3億美元
●Myozyme
生產(chǎn)商：賽諾菲
說明：該藥是一種酶替代治療藥,。是用于治療龐貝氏（Pompe）癥（Ⅱ型糖原貯積癥）——罕見的溶酶體貯積癥（LSD）的首個(gè)藥物,。
預(yù)測2012年銷售額：5.8億美元
●Elaprase（idursulfase，艾度硫酸酯酶）
生產(chǎn)商：Shire公司
說明：用于亨特（Hunter）綜合征的治療,。亨特綜合征是一種主要影響男性,，造成嚴(yán)重的生理和精神問題的遺傳性疾病。
預(yù)測2012年銷售：4.95億美元
●Fabrazyme（agalsidase beta,，β-半乳糖苷酶A）
生產(chǎn)商：賽諾菲
說明：布里雷（Fabry）病的治療，防止腎功能衰竭,、心臟問題和中風(fēng)等病癥出現(xiàn)。
預(yù)測2012年銷售：3.52億美元
●Cinryze（人C1酯酶抑制劑）
生產(chǎn)商：ViroPharma
說明：用于防止遺傳性血管性水腫患者危險(xiǎn)的腫脹和疼痛發(fā)作,。
預(yù)測2012年銷售額：3.30億美元
●Vpriv（velaglucerase alfa）
生產(chǎn)商：Shire公司
說明：用于戈謝（Gaucher）病治療,。
預(yù)測2012年銷售額：3.10億美元
●Kalydeco（Ivacaftor）
生產(chǎn)商：Vertex制藥公司
說明：用于治療有特定的基因突變的一種罕見肺部疾病囊性纖維化,。
預(yù)測2012年銷售額：2.60億美元
●Naglazyme（galsulfase，加硫酶）
生產(chǎn)商：Biomarin制藥公司
說明：用于馬爾多-拉米（Maroteaux-Lamy,，即粘多糖Ⅵ型）綜合癥，此癥導(dǎo)致身材矮小,、關(guān)節(jié)僵硬和呼吸困難,。
預(yù)測2012年銷售額：2.33億美元
