2013年2月8日，美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）通過加速審批程序批準(zhǔn)了“孤兒藥”Pomalyst （pomalidomide）用于其他抗癌藥物治療后仍有進(jìn)展的多發(fā)性骨髓瘤（MM）治療,。
pomalidomide通過調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)而破壞并抑制其生長(zhǎng),，該藥預(yù)期用于之前至少接受兩種藥物治療（包括來那度胺和硼替佐米）60天內(nèi)無應(yīng)答并有進(jìn)展的患者（復(fù)發(fā)或難治）。
一項(xiàng)納入221例復(fù)發(fā)或難治MM患者的臨床試驗(yàn)評(píng)估了pomalidomide的安全性和有效性,。評(píng)估治療后癌癥完全消失或部分消失的患者數(shù)量（目標(biāo)應(yīng)答率,，ORR）?；颊弑浑S機(jī)分為接受pomalidomide的單獨(dú)治療組和小劑量pomalidomide聯(lián)合地塞米松治療組,。
結(jié)果顯示，pomalidomide的單獨(dú)治療組中7%的患者實(shí)現(xiàn)了ORR,。這些患者的中位應(yīng)答持續(xù)時(shí)間還未到,。在小劑量pomalidomide聯(lián)合地塞米松治療組中，29.2%實(shí)現(xiàn)了ORR,，中位應(yīng)答持續(xù)時(shí)間為7.4個(gè)月,。
Pomalidomide有一項(xiàng)加框警告，該藥因可導(dǎo)致嚴(yán)重致命的出生缺陷而不應(yīng)用于妊娠女性,，另外,，它還能引起血栓。因?yàn)镻omalidomide相關(guān)的胚胎或胎兒危險(xiǎn),，該藥只能通過其風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和減輕策略（REMS）獲得,。
Pomalidomide最常見不良反應(yīng)為中性粒細(xì)胞減少，疲乏無力,，貧血,，便秘,，腹瀉，血小板減少,，上呼吸道感染,，后背痛和發(fā)熱。
英文鏈接：FDA approves Pomalyst for advanced multiple myeloma
