2013年2月8日，美國食品與藥物管理局（FDA）通過加速審批程序批準了“孤兒藥”Pomalyst （pomalidomide）用于其他抗癌藥物治療后仍有進展的多發(fā)性骨髓瘤（MM）治療,。
pomalidomide通過調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)而破壞并抑制其生長,，該藥預期用于之前至少接受兩種藥物治療（包括來那度胺和硼替佐米）60天內(nèi)無應答并有進展的患者（復發(fā)或難治）。
一項納入221例復發(fā)或難治MM患者的臨床試驗評估了pomalidomide的安全性和有效性,。評估治療后癌癥完全消失或部分消失的患者數(shù)量（目標應答率,，ORR）,。患者被隨機分為接受pomalidomide的單獨治療組和小劑量pomalidomide聯(lián)合地塞米松治療組,。
結果顯示,，pomalidomide的單獨治療組中7%的患者實現(xiàn)了ORR。這些患者的中位應答持續(xù)時間還未到,。在小劑量pomalidomide聯(lián)合地塞米松治療組中,，29.2%實現(xiàn)了ORR，中位應答持續(xù)時間為7.4個月,。
Pomalidomide有一項加框警告,，該藥因可導致嚴重致命的出生缺陷而不應用于妊娠女性，另外,，它還能引起血栓,。因為Pomalidomide相關的胚胎或胎兒危險，該藥只能通過其風險評估和減輕策略（REMS）獲得,。
Pomalidomide最常見不良反應為中性粒細胞減少,，疲乏無力，貧血,，便秘,，腹瀉，血小板減少,，上呼吸道感染,，后背痛和發(fā)熱。
英文鏈接：FDA approves Pomalyst for advanced multiple myeloma
