近日,國家食品藥品監(jiān)管局發(fā)布的《關(guān)于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)備受業(yè)界關(guān)注.《意見》在轉(zhuǎn)變創(chuàng)新藥審評理念,、調(diào)整仿制藥審評策略、加強藥物臨床試驗質(zhì)量管理,、鼓勵兒童藥物的研制等方面有明顯突破和創(chuàng)新.國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司司長王立豐日前接受了本報記者專訪,對深化藥品審評審批改革進行深入解讀.
不能讓"牛車"堵住"汽車"
記者:國家局于2007年對《藥品注冊管理辦法》做出修訂,2009年又出臺了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》,這次為什么要出臺《意見》呢?
王立豐:2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》實施以來,我國藥品注冊管理工作發(fā)生了積極變化,藥品注冊申報秩序明顯好轉(zhuǎn),鼓勵藥物創(chuàng)新的氛圍初步形成,但由于我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)"多,、小、散"的格局未發(fā)生根本改變,藥品重復(fù)研發(fā)和申報現(xiàn)象還將在一定時期內(nèi)持續(xù)存在,大量低水平重復(fù)申報造成審評通道擁堵,"牛車"堵住了本該通暢行駛的"汽車".此外,隨著新藥創(chuàng)制重大專項的推進,創(chuàng)新藥物申報明顯增加.但我國藥品技術(shù)審評資源和能力與發(fā)達國家相比差距明顯,造成了審評在藥品的研發(fā)注冊過程中占時過長,藥品技術(shù)審評工作面臨嚴峻挑戰(zhàn),藥品審評審批工作方式,、流程和環(huán)節(jié)設(shè)計亟待改進,以適應(yīng)當前醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展和公共衛(wèi)生需求.
為了深化改革和不斷完善藥品注冊管理體制和機制,使有限的審評資源重點服務(wù)于具有臨床價值的創(chuàng)新藥物和臨床急需仿制藥的審評,進一步提高審評審批工作質(zhì)量和效益,促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展,國家局組織起草了《意見》,在廣泛征求意見并做出修改后,正式出臺.
不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新
記者:《意見》首先提出在創(chuàng)新藥審評中要更加注重臨床價值.我注意到,這里使用了"創(chuàng)新藥"的提法,有別于以往的"新藥".怎樣界定"創(chuàng)新藥"的概念呢?
王立豐:創(chuàng)新藥物的研發(fā),不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新,而是應(yīng)該從臨床療效出發(fā).簡而言之,就是要多考慮"創(chuàng)新"能給患者帶來哪些不同于以往的臨床獲益.我們認為,具有臨床價值的新藥應(yīng)包括具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新化學(xué)實體,并具有新靶點或新機制,、產(chǎn)生新療效的創(chuàng)新藥;或者在尚無有效治療手段的疾病方面具有突出臨床治療優(yōu)勢的藥物.
所以,此次改革在創(chuàng)新藥審評中更加注重以臨床需求為導(dǎo)向,既關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性,又更重視臨床價值的評判,鼓勵有臨床需求、具有較好治療作用,具有自主知識產(chǎn)權(quán)的藥物研制,對這些藥物將加快審評.
記者:《意見》對創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律的遵循主要體現(xiàn)在哪些方面?
王立豐:我國是仿制藥大國,以往在創(chuàng)新藥審評審批方面經(jīng)驗不足,往往容易用審評仿制藥的思路來評判創(chuàng)新藥.《意見》提出,根據(jù)創(chuàng)新藥的研發(fā)規(guī)律,在審評時更注重對立題依據(jù)的審核和臨床試驗方案的審查,強調(diào)臨床方案中對受試者的保護和風險管理要求,采取措施使得對受試者的保護成為動態(tài)的、貫穿于整個研發(fā)過程的,同時在控制風險的情況下讓創(chuàng)新藥早上臨床并獲得結(jié)論,為創(chuàng)新藥研發(fā)減少時間成本,營造更好的創(chuàng)新環(huán)境.
同時,依據(jù)研發(fā)規(guī)律,創(chuàng)新藥的資料要求也更加科學(xué)合理.如以往新藥注冊時要求在申報時就提供完整的劑型,、規(guī)格,、工藝甚至質(zhì)量標準等資料,而且不可變更.這對于一個處于創(chuàng)新探索過程中、充滿變數(shù)和改進的創(chuàng)新藥,是不可能也是不合理的.
今后我們允許申請人在審評過程中根據(jù)研發(fā)進展,逐漸探索,、逐步明確,依據(jù)科學(xué)數(shù)據(jù),階段性增補,、變更和完善申報資料,在創(chuàng)新藥申報生產(chǎn)時才要求提供上述完整資料.這樣做更符合新藥研發(fā)的客觀規(guī)律.
在審評過程中,我們也將更加注重對創(chuàng)新藥研發(fā)的科學(xué)引導(dǎo).對創(chuàng)新藥物,依據(jù)行政相對人的申請,雙方進行平等溝通,形成的科學(xué)共識可以用于指導(dǎo)創(chuàng)新藥物的研發(fā)和審評.
