美國(guó)FDA批準(zhǔn)為 Ninlaro (ixazomib) 與兩個(gè)其他療法聯(lián)合治療多發(fā)性骨髓瘤。
多發(fā)性骨髓瘤是一種發(fā)生在抗感染血漿細(xì)胞 (一種白細(xì)胞) 骨髓中發(fā)現(xiàn)的血液癌癥,。這些癌細(xì)胞繁殖,，會(huì)產(chǎn)生一種異常的蛋白質(zhì)，并從骨髓中排擠其他健康的血液細(xì)胞,。這種疾病可能導(dǎo)致的免疫系統(tǒng)減弱,，造成其他骨或腎的問題。國(guó)家癌癥研究所估計(jì),，在美國(guó)今年將會(huì)有26,850 新的多發(fā)性骨髓瘤患者和 11,240 名患者可能死亡,。
FDA 的藥物評(píng)價(jià)和研究中心血液學(xué)和腫瘤學(xué)辦公室主任理查德Richard Pazdur, M.D.，說:'當(dāng)我們了解更多關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤的基本生物學(xué),，看到新的方法來治療這種疾病的發(fā)展感到鼓舞',。'今天的批準(zhǔn)是今年多發(fā)性骨髓瘤批準(zhǔn)的第三個(gè)藥物，和為患者提供一個(gè)新的口服治療,，當(dāng)其他治療失敗時(shí),，能延緩疾病進(jìn)展， ',。FDA 批準(zhǔn)在 2 月的批準(zhǔn)的 Farydak (panobinostat) 和本月早些時(shí)候批準(zhǔn)的Darzalex (daratumumab),。
Ninlaro 被叫做蛋白酶抑制劑的一種抗癌藥物，通過阻斷蛋白酶來阻斷從發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞,，抑制他們成長(zhǎng)和生存,。Ninlaro 是第一個(gè)口服蛋白酶體抑制劑。
在 722 多發(fā)性骨髓瘤患者中,，有的反應(yīng)或沒有回應(yīng),，采用國(guó)際化、 隨機(jī),、 雙盲臨床試驗(yàn)論證了 Ninlaro 的療效及安全性,。研究參與者接受Ninlaro 并聯(lián)合lenalidomide 和dexamethasone，或安慰組聯(lián)合lenalidomide 和dexamethasone，和對(duì)照組比較,，不考慮其他方案 (14.7 個(gè)月) 的參與者中,，那些服用Ninlaro的患者活得更長(zhǎng)，比對(duì)照組其疾病惡化 (平均 20.6 個(gè)月),。
Ninlaro 最常見副作用為腹瀉,、 便秘、 低血小板計(jì)數(shù) (血小板減少癥),、 周圍神經(jīng)病變 (麻木和疼痛的神經(jīng)損傷,，通常在手和腳)、 惡心,、 外周性水腫 (下皮膚造成腫脹液),、 嘔吐和背痛。
FDA 授予Ninlaro優(yōu)先審查和孤兒藥的資格,。優(yōu)先評(píng)審主要被授予那些安全性及有效性極大提高的嚴(yán)重疾病治療藥物,。獲取孤兒藥物資格表明該藥物能夠獲得多項(xiàng)優(yōu)惠及獎(jiǎng)勵(lì)措施，如：稅收優(yōu)惠,，患者用戶費(fèi)用減免,，獲得市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。孤兒藥物也是政府鼓勵(lì)藥物研發(fā)公司研發(fā)罕見病藥物的重要措施,。
FDA approves Ninlaro, new oral medication to treat multiple myeloma
