槭糖尿?。∕SUD）是一種罕見的兒童遺傳性疾病,，其病理主要涉及到機(jī)體對分解三種必需氨基酸的酶的功能障礙,，這三種氨基酸是亮氨酸,、異亮氨酸以及纈氨酸，如果不及時(shí)治療,，嬰兒會(huì)因?yàn)橥Y酸中毒死亡,，而早期診斷的孩子經(jīng)過治療會(huì)恢復(fù)到正常的生活，但是平常的飲食起居都需要格外注意,，現(xiàn)在治療這一疾病的唯一方法就是肝移植，最近發(fā)表在《Scientific Reports》的一篇文章,，研究者發(fā)現(xiàn)使用常用的治療糖尿病的藥物二甲雙胍可以降低患者體內(nèi)毒素的累積,。該研究為180000名患兒 提供了治療的希望。
該項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人Arvind Ramanathan博士說：“二甲雙胍確實(shí)能夠降低患兒體內(nèi)20%到50%的毒素累積,，大大減少小鼠骨骼肌中酸的含量,，我們認(rèn)為這為槭糖尿病的治療提供了新的思路和方法，希望醫(yī)生們能夠在治療這種疾病方面朝著這一方向進(jìn)行,。而且現(xiàn)在也需要一種新的干預(yù)手段治療這一疾病,。
Ramanathan是代謝病方面的專家，他提出該想法的提出是以衰老作為背景的,，為二甲雙胍能夠治療糖尿病與其他疾病,，延長人的壽命做出了進(jìn)一步的延伸。
研究者們了解到BCKDH這種酶在MSUD兒童體內(nèi)缺陷并且也會(huì)隨著衰老而降低,，而肥胖和糖尿病都會(huì)引起酶的降低,，同時(shí)他們相信這種酶也涉及到其他年齡相關(guān)性疾病的發(fā)生。BCAT這種酶是BCKDH上游的一種酶,，MSUD和BCAT在骨骼肌線粒體代謝中會(huì)將三種氨基酸轉(zhuǎn)化為毒素,，這一過程與細(xì)胞衰老密切相關(guān)。
研究者稱：“衰老性疾病會(huì)影響到各個(gè)年齡段的人,，因此這一研究就更加有意義了,，我們希望這項(xiàng)研究能夠切實(shí)的幫助糖尿病患兒重返自己的正常生活,，對此我們會(huì)進(jìn)一步進(jìn)行研究。”
http://medicalxpress.com/news/2016-07-metformin-potential-treatment-rare-pediatric.html
