“對我們每個人都是好事,。”提及國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)擬推行的進(jìn)口藥品注冊新政,，多位醫(yī)藥界人士這樣告訴封面新聞記者,。
3月17日,，CFDA官網(wǎng)悄然掛出《關(guān)于調(diào)整進(jìn)口藥品注冊管理有關(guān)事項的決定(征求意見稿)》,。不到500字的內(nèi)容,，卻掀起了不小的討論。
鼓勵境外未上市的新藥經(jīng)批準(zhǔn)后在境內(nèi)外同步開展臨床試驗,，進(jìn)口新藥上市申請不必等國外批準(zhǔn)后才能在國內(nèi)遞交,。業(yè)內(nèi)預(yù)測，該規(guī)定實施后可以縮短國外新藥在中國上市等待時間3-5年,。但中國患者最終與國際同步用上國外新藥,，尚有多重障礙待掃清,。
長期以來，同一種新藥國內(nèi)上市時間總要晚于國外,，甚至長達(dá)10年之久,，國內(nèi)患者屢屢陷入苦苦等藥的窘境。今年3月,，國家食藥監(jiān)總局局長畢井泉在人民大會堂“兩會部長通道”談及此種現(xiàn)象時坦言,，制度存在問題。
“第一,，我國要求藥品在結(jié)束臨床I期試驗后,，從臨床II期開始才能在國內(nèi)申請。第二是國內(nèi)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)不完善,，國外藥商不敢在國內(nèi)上市,。第三是醫(yī)保報銷目錄調(diào)整不及時，藥企擔(dān)心收不回成本,。最后一點(diǎn)原因是審批人手不足,。”當(dāng)時，他毫不諱言地指出了四點(diǎn)原因,。
按我國《進(jìn)口藥品管理辦法》要求,，申請注冊的進(jìn)口藥品必須獲得生產(chǎn)國國家藥品主管當(dāng)局注冊批準(zhǔn)和上市許可。而申請未在國內(nèi)外獲準(zhǔn)上市銷售的進(jìn)口化學(xué)藥品(含港,、澳,、臺)，應(yīng)至少是已在國外進(jìn)入II期臨床試驗的藥物,。
這存在起跑線上的時間差,，導(dǎo)致新藥在國內(nèi)上市進(jìn)程自開始就慢了半拍。藥品注冊新政,，有望改變這些局面,。雖然尚在征求意見階段，但已讓醫(yī)藥界振奮,。
不少業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,，進(jìn)口藥國內(nèi)上市有望大幅提速，中國患者將與全球患者“零時差”用上新藥,。
征求意見稿發(fā)布當(dāng)天,，醫(yī)藥專欄作家劉謙就撰文指出，新政將顯著縮短中國醫(yī)生和患者接觸國際最新藥品的時間,，尤其在重大疾病和罕見病領(lǐng)域?qū)⒆尰颊唢@著獲益,。
“中國與全球能同步享有最新藥物帶來的益處，這是好事,。”阿基米德醫(yī)療CEO馬今對新政表示了贊許,。他曾在大型跨國藥企就職十年,，對進(jìn)口藥品進(jìn)入中國的流程深有感觸。
在罕見病發(fā)展中心負(fù)責(zé)人黃如方看來,，罕見病患者群體將是新政的直接受益者,。
由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少,、研發(fā)成本高,，很少有藥企進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)，這些藥被稱為“孤兒藥”,。對大多數(shù)罕見疾病來說，如果世界上有治療方法,，也往往只有一兩種治療藥物,。
“對多發(fā)病、常見病來說,，國外藥企不來中國申請上市也沒關(guān)系,，療效特別好的進(jìn)口藥不能在國內(nèi)同步上市也沒關(guān)系，國內(nèi)多半有藥可以替代,。”黃如方指出,，相較之下，大多數(shù)罕見病治療藥物,，無論從技術(shù)層面還是經(jīng)濟(jì)成本來看,，往往沒有可替代的藥品。因此,，目前國內(nèi)很多罕見病患者完全依賴進(jìn)口藥物,，如果藥物未在國內(nèi)上市，就會面臨無藥可用的處境,。
以陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥為例,，這種發(fā)病率僅百萬分之一的疾病，全世界只有美國一家制藥公司有治療藥物,，但藥品未在中國上市,。“中國患者只能對癥治療，頭痛醫(yī)頭,，腳痛醫(yī)腳,，沒辦法從根本上治療。”黃如方更擔(dān)心的是,，很多罕見病會危及生命,，對這部分患者來說進(jìn)口藥是“救命藥”，無藥可用意味著生命受到威脅,。
數(shù)據(jù)顯示,，目前已知的7000多種罕見病中,，有對應(yīng)治療的“孤兒藥”不超過500種，而其中只有不到20%的藥品在中國上市,。
黃如方認(rèn)為,，原因之一是審批流程過長、審批速度過慢的藥品注冊政策,，推高了企業(yè)的時間成本,。再加上“孤兒藥”在中國上市后，很難納入醫(yī)保報銷,，而絕大部分患者都需要終身服用,，動輒幾十萬、幾百萬的用藥費(fèi)用,，大多數(shù)家庭難以承受,。所以一些藥企看到無利可圖甚至無法收回成本，便不會考慮在中國上市本公司的藥品,。
黃如方的觀點(diǎn)得到了一些藥企印證,。一位不愿透露姓名的跨國藥企負(fù)責(zé)人告訴記者，對制藥企業(yè)而言,，時間的確是很大的成本,。眼下，抬高藥企時間成本的藩籬正在被打破,。
“CFDA的新政加快了新藥上市,，對企業(yè)而言是歡欣鼓舞的事。”
“退一步講,，在醫(yī)保政策不變的情況下,，如果一個藥品在中國注冊和上市的成本很低，你覺得國外的制藥企業(yè)會不會考慮來中國?哪怕我賣不掉,，也先放進(jìn)去賣賣看,。”黃如方認(rèn)為，進(jìn)口藥品注冊新政的意義在于,，讓臨床急需藥物得以快速,、低成本進(jìn)入中國。“CFDA已在它的職權(quán)范圍內(nèi),，做到了最好,。”
但最終讓病人獲得藥物，還有很長的路要走,。“進(jìn)口藥審批時間縮短并不意味著醫(yī)保目錄更新,、藥品招標(biāo)掛網(wǎng)和醫(yī)院藥事會也能快馬加鞭。”劉謙直言，中國人均藥費(fèi)開支遠(yuǎn)低于西方市場,，醫(yī)保支付價格是一個瓶頸,。
但也不能操之過急。“首先,，中國市場上要有藥,，讓那些能負(fù)擔(dān)的、有條件接受慈善捐贈的患者先用藥,，最終再考慮更多乃至全部患者用藥問題,。”黃如方認(rèn)為，藥品最終送到患者手中需“兩步走”,，進(jìn)口藥品在中國和全球同步上市是第一步,，只有藥物在國內(nèi)上市了，才有第二步即呼吁納入醫(yī)保的可能,。
