“對我們每個人都是好事,。”提及國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)擬推行的進口藥品注冊新政,，多位醫(yī)藥界人士這樣告訴封面新聞記者,。
3月17日，CFDA官網(wǎng)悄然掛出《關于調(diào)整進口藥品注冊管理有關事項的決定(征求意見稿)》,。不到500字的內(nèi)容,，卻掀起了不小的討論。
鼓勵境外未上市的新藥經(jīng)批準后在境內(nèi)外同步開展臨床試驗,，進口新藥上市申請不必等國外批準后才能在國內(nèi)遞交,。業(yè)內(nèi)預測，該規(guī)定實施后可以縮短國外新藥在中國上市等待時間3-5年,。但中國患者最終與國際同步用上國外新藥,，尚有多重障礙待掃清。
長期以來,，同一種新藥國內(nèi)上市時間總要晚于國外,，甚至長達10年之久，國內(nèi)患者屢屢陷入苦苦等藥的窘境,。今年3月,，國家食藥監(jiān)總局局長畢井泉在人民大會堂“兩會部長通道”談及此種現(xiàn)象時坦言，制度存在問題,。
“第一,，我國要求藥品在結束臨床I期試驗后，從臨床II期開始才能在國內(nèi)申請,。第二是國內(nèi)知識產(chǎn)權保護不完善,，國外藥商不敢在國內(nèi)上市。第三是醫(yī)保報銷目錄調(diào)整不及時,，藥企擔心收不回成本,。最后一點原因是審批人手不足。”當時,，他毫不諱言地指出了四點原因,。
按我國《進口藥品管理辦法》要求，申請注冊的進口藥品必須獲得生產(chǎn)國國家藥品主管當局注冊批準和上市許可,。而申請未在國內(nèi)外獲準上市銷售的進口化學藥品(含港,、澳、臺),，應至少是已在國外進入II期臨床試驗的藥物,。
這存在起跑線上的時間差，導致新藥在國內(nèi)上市進程自開始就慢了半拍,。藥品注冊新政,，有望改變這些局面。雖然尚在征求意見階段,，但已讓醫(yī)藥界振奮,。
不少業(yè)內(nèi)人士認為，進口藥國內(nèi)上市有望大幅提速,，中國患者將與全球患者“零時差”用上新藥,。
征求意見稿發(fā)布當天，醫(yī)藥專欄作家劉謙就撰文指出,，新政將顯著縮短中國醫(yī)生和患者接觸國際最新藥品的時間,，尤其在重大疾病和罕見病領域將讓患者顯著獲益。
“中國與全球能同步享有最新藥物帶來的益處,，這是好事,。”阿基米德醫(yī)療CEO馬今對新政表示了贊許。他曾在大型跨國藥企就職十年,，對進口藥品進入中國的流程深有感觸,。
在罕見病發(fā)展中心負責人黃如方看來，罕見病患者群體將是新政的直接受益者,。
由于治療罕見病的藥物適用人群少,、市場需求少、研發(fā)成本高,，很少有藥企進行研發(fā)生產(chǎn),，這些藥被稱為“孤兒藥”。對大多數(shù)罕見疾病來說，如果世界上有治療方法,，也往往只有一兩種治療藥物,。
“對多發(fā)病、常見病來說,，國外藥企不來中國申請上市也沒關系,，療效特別好的進口藥不能在國內(nèi)同步上市也沒關系，國內(nèi)多半有藥可以替代,。”黃如方指出,，相較之下，大多數(shù)罕見病治療藥物,，無論從技術層面還是經(jīng)濟成本來看,，往往沒有可替代的藥品。因此,，目前國內(nèi)很多罕見病患者完全依賴進口藥物,，如果藥物未在國內(nèi)上市，就會面臨無藥可用的處境,。
以陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥為例,，這種發(fā)病率僅百萬分之一的疾病，全世界只有美國一家制藥公司有治療藥物,，但藥品未在中國上市。“中國患者只能對癥治療,，頭痛醫(yī)頭,，腳痛醫(yī)腳，沒辦法從根本上治療,。”黃如方更擔心的是,，很多罕見病會危及生命，對這部分患者來說進口藥是“救命藥”,，無藥可用意味著生命受到威脅,。
數(shù)據(jù)顯示，目前已知的7000多種罕見病中,，有對應治療的“孤兒藥”不超過500種,，而其中只有不到20%的藥品在中國上市。
黃如方認為,，原因之一是審批流程過長,、審批速度過慢的藥品注冊政策，推高了企業(yè)的時間成本,。再加上“孤兒藥”在中國上市后,，很難納入醫(yī)保報銷，而絕大部分患者都需要終身服用，動輒幾十萬,、幾百萬的用藥費用,，大多數(shù)家庭難以承受。所以一些藥企看到無利可圖甚至無法收回成本,，便不會考慮在中國上市本公司的藥品,。
黃如方的觀點得到了一些藥企印證。一位不愿透露姓名的跨國藥企負責人告訴記者,，對制藥企業(yè)而言,，時間的確是很大的成本。眼下,，抬高藥企時間成本的藩籬正在被打破,。
“CFDA的新政加快了新藥上市，對企業(yè)而言是歡欣鼓舞的事,。”
“退一步講,，在醫(yī)保政策不變的情況下，如果一個藥品在中國注冊和上市的成本很低,，你覺得國外的制藥企業(yè)會不會考慮來中國?哪怕我賣不掉,，也先放進去賣賣看。”黃如方認為,，進口藥品注冊新政的意義在于,，讓臨床急需藥物得以快速、低成本進入中國,。“CFDA已在它的職權范圍內(nèi),，做到了最好。”
但最終讓病人獲得藥物,，還有很長的路要走,。“進口藥審批時間縮短并不意味著醫(yī)保目錄更新、藥品招標掛網(wǎng)和醫(yī)院藥事會也能快馬加鞭,。”劉謙直言,，中國人均藥費開支遠低于西方市場，醫(yī)保支付價格是一個瓶頸,。
但也不能操之過急,。“首先，中國市場上要有藥,，讓那些能負擔的,、有條件接受慈善捐贈的患者先用藥，最終再考慮更多乃至全部患者用藥問題,。”黃如方認為,，藥品最終送到患者手中需“兩步走”,，進口藥品在中國和全球同步上市是第一步，只有藥物在國內(nèi)上市了,，才有第二步即呼吁納入醫(yī)保的可能,。
