Blueprint Medicines今日公布了肝癌新藥BLU-554的1期臨床試驗初步數(shù)據(jù),。數(shù)據(jù)顯示，這款新藥在早期試驗中取得了積極的成果,。于今年9月召開的歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會(ESMO)大會和國際肝癌協(xié)會(ILCA)年會上,，Blueprint將公布更多具體數(shù)據(jù)。

        肝癌是全球癌癥死亡的主要原因之一,，每年導(dǎo)致死亡人數(shù)超過60萬,，病死率僅次于肺癌。肝細(xì)胞癌(HCC)是最常見的一種原發(fā)性肝癌,，通常發(fā)生于慢性肝病患者,，比如由乙肝或丙肝病毒感染引起的肝硬化。中國是HCC發(fā)病大國,，全世界超過一半的HCC病例都在我國,。這一領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

        BLU-554是一種有效的成纖維細(xì)胞生長因子受體4(FGFR4)選擇性抑制劑,，能靶向FGFR4蛋白,，但對其它的激酶卻幾乎沒有抑制作用。HCC患者中有約30%的人的腫瘤有異常激活的FGFR4,，BLU-554對此表現(xiàn)出顯著的抗腫瘤活性,，并且在臨床前研究模型中可以維持這一抑制作用。

        這項1期臨床試驗旨在通過多個遞增劑量試驗評估BLU-554在晚期HCC患者中的安全性和耐受性,，從而建立最大耐受劑量(MTD)或推薦劑量,。截止到8月18號的最新數(shù)據(jù)顯示，在38名FGF19過表達(dá)的具有FGFR4通路活化的患者中,，客觀緩解率(ORR)達(dá)到16%(95% CI：6-31%)。

        “BLU-554臨床前數(shù)據(jù)的宣布會繼續(xù)支持將選擇性FGFR4抑制作為新型靶向療法,，治療生物標(biāo)志物選擇的肝細(xì)胞癌患者,，”Blueprint Medicines的首席醫(yī)學(xué)官Andy Boral博士說：“歷史數(shù)據(jù)顯示，目前獲批的療法的響應(yīng)率不足10%,。在這一背景下,，我們評估BLU-554的結(jié)果。令人鼓舞的是,，在具有進(jìn)行性疾病的難治性人群中,，我們通過放射成像觀察到腫瘤減少，這些患者已經(jīng)幾乎沒有其它治療選擇,。”