11月7日,，致力于腎疾病治療創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)的Keryx Biopharmaceuticals表示,，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了公司Auryxia(檸檬酸鐵)一項(xiàng)新的適應(yīng)癥申請(qǐng),，這項(xiàng)被批準(zhǔn)的新適應(yīng)癥為用于未進(jìn)行透析治療的慢性腎病成年患者缺鐵性貧血的治療。Auryxia最初于2014年9月被批準(zhǔn)治療需要接受透析治療的慢性腎病患者血磷水平的控制,。
隨著這次新的適應(yīng)癥獲批,，將會(huì)有上百萬(wàn)的更多慢性腎病患者從Auryxia治療中獲益。該款藥物在藥店可以獲得并且已被醫(yī)療保險(xiǎn)D部分和美國(guó)的商業(yè)保險(xiǎn)商廣泛覆蓋,。
紐約Great Neck的Northwell Health腎病及高血壓部門的Steven Fishbane博士表示：“美國(guó)3000萬(wàn)慢性腎病患者中大約一半同時(shí)伴有缺鐵癥狀,，Auryxia是目前為止唯一一個(gè)獲批的專用于未接受透析治療的慢性腎病患者缺鐵性貧血的片劑藥物。從今天開(kāi)始,，臨床醫(yī)生將可以處方該款口服鐵劑幫助絕大多數(shù)并未得到最佳醫(yī)治的病患改善病情,。”
Keryx高級(jí)副總裁及首席醫(yī)學(xué)官John Neylan博士表示：“對(duì)于更廣泛的適應(yīng)癥獲得了FDA的認(rèn)可我們感到非常高興，該藥物將作為一線治療選擇用于慢性腎病及缺鐵性貧血成人患者的治療,。”
Auryxia這次補(bǔ)充新藥申請(qǐng)的獲批是基于一項(xiàng)為期24周,、安慰劑對(duì)照、在234名非透析依賴性慢性腎病成年患者中開(kāi)展的臨床3期試驗(yàn)的結(jié)果,。入組這項(xiàng)研究的患者的血紅蛋白水平應(yīng)在9.0 g/dL到11.5 g/dL之間,，且對(duì)之前的補(bǔ)鐵治療不耐受或治療不佳。試驗(yàn)中的起始劑量為每天3片餐時(shí)用藥,，研究中每天的平均用藥為5片,。重要的是，在治療期間入組患者不允許接受其他的口服或注射鐵劑以及紅細(xì)胞生成刺激劑的補(bǔ)充,。
研究結(jié)果顯示,，對(duì)于大多數(shù)患者(52.1 %， n=61/117，相較于安慰劑組的19.1 %,， n=22/115)在16周療效期內(nèi)的任一時(shí)間點(diǎn),，通過(guò)Auryxia用藥均可以獲得>1 g/dL血紅蛋白水平的顯著升高，這是具有顯著臨床意義的結(jié)果,。
在此研究中,，檸檬酸鐵總體耐受性良好，不良事件也與檸檬酸鐵的已知副作用相一致,。這項(xiàng)3期研究中的最常見(jiàn)的不良事件及發(fā)生率分別為腹瀉(21%),、便秘(19%),、糞便變色(15%),、惡心(11%)、腹痛(6%)及高血鉀(7%),，這些結(jié)果已經(jīng)在線發(fā)表在2017年1月的《Journal of the American Society of Nephrology》(JASN),。
