11月7日,，致力于腎疾病治療創(chuàng)新藥物開發(fā)的Keryx Biopharmaceuticals表示,，美國FDA批準了公司Auryxia(檸檬酸鐵)一項新的適應癥申請，這項被批準的新適應癥為用于未進行透析治療的慢性腎病成年患者缺鐵性貧血的治療,。Auryxia最初于2014年9月被批準治療需要接受透析治療的慢性腎病患者血磷水平的控制,。
隨著這次新的適應癥獲批，將會有上百萬的更多慢性腎病患者從Auryxia治療中獲益,。該款藥物在藥店可以獲得并且已被醫(yī)療保險D部分和美國的商業(yè)保險商廣泛覆蓋,。
紐約Great Neck的Northwell Health腎病及高血壓部門的Steven Fishbane博士表示：“美國3000萬慢性腎病患者中大約一半同時伴有缺鐵癥狀，Auryxia是目前為止唯一一個獲批的專用于未接受透析治療的慢性腎病患者缺鐵性貧血的片劑藥物,。從今天開始,，臨床醫(yī)生將可以處方該款口服鐵劑幫助絕大多數(shù)并未得到最佳醫(yī)治的病患改善病情。”
Keryx高級副總裁及首席醫(yī)學官John Neylan博士表示：“對于更廣泛的適應癥獲得了FDA的認可我們感到非常高興,，該藥物將作為一線治療選擇用于慢性腎病及缺鐵性貧血成人患者的治療,。”
Auryxia這次補充新藥申請的獲批是基于一項為期24周、安慰劑對照,、在234名非透析依賴性慢性腎病成年患者中開展的臨床3期試驗的結(jié)果,。入組這項研究的患者的血紅蛋白水平應在9.0 g/dL到11.5 g/dL之間，且對之前的補鐵治療不耐受或治療不佳,。試驗中的起始劑量為每天3片餐時用藥,，研究中每天的平均用藥為5片。重要的是,，在治療期間入組患者不允許接受其他的口服或注射鐵劑以及紅細胞生成刺激劑的補充,。
研究結(jié)果顯示，對于大多數(shù)患者(52.1 %,， n=61/117,，相較于安慰劑組的19.1 %， n=22/115)在16周療效期內(nèi)的任一時間點,，通過Auryxia用藥均可以獲得>1 g/dL血紅蛋白水平的顯著升高,，這是具有顯著臨床意義的結(jié)果,。
在此研究中,，檸檬酸鐵總體耐受性良好，不良事件也與檸檬酸鐵的已知副作用相一致,。這項3期研究中的最常見的不良事件及發(fā)生率分別為腹瀉(21%),、便秘(19%)、糞便變色(15%),、惡心(11%),、腹痛(6%)及高血鉀(7%)，這些結(jié)果已經(jīng)在線發(fā)表在2017年1月的《Journal of the American Society of Nephrology》(JASN),。
