初冬的兩場(chǎng)醫(yī)藥盛會(huì),，揭開了兒童藥長(zhǎng)期面臨的窘境：一邊是第32屆中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展高峰論壇上,，從業(yè)者,、醫(yī)療機(jī)構(gòu)熱烈討論臨床需求和廣闊的市場(chǎng)空間,，一邊是“78歲”高齡的藥交會(huì)場(chǎng)難以尋覓兒童藥的身影,。
中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)郭云沛指出：“目前全國(guó)7000多家制藥企業(yè),，專業(yè)從事兒童制藥的只有十余家，當(dāng)前我國(guó)兒科用藥絕大部分用的是成人藥,，兒藥短缺等問題需要引起關(guān)注,。”
國(guó)內(nèi)兒童用藥一直讓人頭疼。以往都是用成人藥改變劑量,、“掰藥”等方式解決兒童用藥需求,，最后的結(jié)果是藥物中毒、不良反應(yīng)等問題頻發(fā),。為此,，國(guó)家政策通過鼓勵(lì)研發(fā)、臨床審批等解決兒童藥緊缺問題,。
在這背后,，國(guó)內(nèi)兒童藥臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)少，對(duì)臨床研究人員要求較高,，甚至絕大多數(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)沒有兒童藥研發(fā)人員,，使得研發(fā)能力整體偏弱。研發(fā)成本也比普通藥品更高,，但終端售價(jià)難以抬高,，利潤(rùn)空間小，藥品生產(chǎn)企業(yè)研究,、開發(fā)兒童藥品動(dòng)力不足,。
臨床、市場(chǎng)雙矛盾
中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會(huì)兒童用藥專業(yè)委員會(huì)主任委員,、達(dá)因藥業(yè)總裁楊杰披露的一組數(shù)據(jù)引起了熱議：在我國(guó)17萬多條注冊(cè)藥品中,，明確標(biāo)注“兒童”或“小兒”用藥信息的有2650條，占整個(gè)注冊(cè)藥品的比例只有1.55%,。
“國(guó)內(nèi)現(xiàn)在兒童藥特別少是歷史遺留問題,。”一品紅藥業(yè)董事長(zhǎng)李捍雄向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道表示，“這幾年國(guó)家很重視兒童藥的安全性問題,，需要有個(gè)發(fā)展過程,。國(guó)家也在鼓勵(lì)創(chuàng)新研發(fā)，所以接下來市場(chǎng)中研究?jī)和幍钠髽I(yè)會(huì)越來越多,，引進(jìn)兒科的創(chuàng)新藥也會(huì)越來越多,。”
醫(yī)院對(duì)兒童藥緊缺的感觸最深,，這也很大程度上增加了醫(yī)生的執(zhí)業(yè)風(fēng)險(xiǎn)。
廣州市婦女兒童醫(yī)療中心副院長(zhǎng)龔四堂指出,，兒童的胃腸道,、肝臟、血液系統(tǒng)等生理特點(diǎn)決定了其用藥與成人區(qū)分顯著,。以胃腸道為例,，小兒尤其是新生兒和嬰兒的胃排空時(shí)間和胃液pH與成人不同;新生兒腸蠕動(dòng)慢且不規(guī)則，對(duì)藥物的生物利用度有明顯影響;主要在胃內(nèi)吸收的藥物其吸收率比成人增加,。
“小兒不同年齡階段發(fā)育的變化,，對(duì)藥物的作用和給藥劑量有極大的影響，在用藥上不能將小兒視為縮小版的成人,，小兒有其獨(dú)特的疾病類型,、劑量范圍和發(fā)育階段。”他說,。
然而現(xiàn)實(shí)情況是,，由于缺少專門的兒童藥物，醫(yī)生只能根據(jù)兒童的年齡,、體重等情況,，將成人藥品酌情減量給兒童服用。劑型規(guī)格和用藥劑量信息缺失,，加上缺乏對(duì)兒童用藥的專門法律規(guī)定,，兒科“超說明書用藥”現(xiàn)象普遍存在，導(dǎo)致兒科醫(yī)生承擔(dān)著很大的醫(yī)療和法律風(fēng)險(xiǎn),。
龐大的缺口之下,，卻沒有出現(xiàn)企業(yè)大量涌入的景象。對(duì)于市場(chǎng)從業(yè)者來說,，這一行稱得上外行看熱鬧,，內(nèi)行看門道。
中投產(chǎn)業(yè)研究中心預(yù)測(cè),，未來5年兒童藥仍將會(huì)保持兩位數(shù)增長(zhǎng),，5年復(fù)合增速在10%左右，至2020年我國(guó)兒童藥市場(chǎng)規(guī)模有望突破1100億元,。在全面放開二孩的政策紅利之下，兒童用藥市場(chǎng)也成為了投資報(bào)告中的熱門話題,。
“外面打得更熱烈,，大家看到國(guó)家很多政策利好，但是真正從事兒童藥的企業(yè)并沒有那么多,。”亞寶藥業(yè)集團(tuán)副總裁任偉如此描述兒童藥的市場(chǎng)環(huán)境,，“同樣是仿制藥,，如果做心腦血管可以賣到5個(gè)億，做兒科最多賣到1個(gè)億,，但是研發(fā)費(fèi)用差不多,，所以市場(chǎng)容量并沒有那么大”。
據(jù)介紹,，目前兒童藥品種主要聚集在呼吸道,、消化道領(lǐng)域，其他領(lǐng)域包括罕見病,、抗過敏類藥物等,。其中，呼吸道指感冒,、發(fā)燒,、咳嗽，發(fā)病率比較高,，市場(chǎng)比較大,，但同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)十分激烈，單個(gè)品種涉及的廠家數(shù)量不少,。
而在整個(gè)處方藥市場(chǎng)中,，相比糖尿病、高血壓,、內(nèi)分泌等藥物,，兒童藥市場(chǎng)空間、利潤(rùn)整體比較少,。從市場(chǎng)的角度,，在招標(biāo)價(jià)格、各個(gè)省市和醫(yī)院的準(zhǔn)入方面,，國(guó)家政策并沒有具體的激勵(lì)機(jī)制,，因此兒童藥生產(chǎn)企業(yè)在處方藥市場(chǎng)的優(yōu)勢(shì)不明顯。
政策激勵(lì),，立法缺位
緊缺之下,，破壁研發(fā)、加速審批成了主要解決方式,。自2015年以來,，兒童藥領(lǐng)域的利好政策不斷，包括鼓勵(lì)研發(fā),、優(yōu)先評(píng)審,、加強(qiáng)醫(yī)院配備、招標(biāo)采購(gòu)直接掛網(wǎng)等,。
即便如此,，李捍雄依舊向記者表示：“做一個(gè)普通藥物的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目可能兩年就完成了,，但是兒童藥可能就要4年，兒童患者很多是獨(dú)生子女,，臨床實(shí)驗(yàn)和推廣需要較多時(shí)間,。”
臨床研究難是每個(gè)兒童藥生產(chǎn)企業(yè)都繞不開的難題。
首都兒科研究所黨委副書記楊健認(rèn)為兒童用藥臨床評(píng)價(jià)是滯后的,。國(guó)內(nèi)兒童藥物臨床試驗(yàn)起步晚,、規(guī)模小、質(zhì)量控制欠完善,，也缺少兒童藥物臨床試驗(yàn)基地,。而兒童臨床用藥與評(píng)價(jià)和成人之間差異大，缺少相應(yīng)的開展兒童藥臨床試驗(yàn)的技術(shù)指導(dǎo)原則,。在醫(yī)療機(jī)構(gòu)中,，醫(yī)院醫(yī)療任務(wù)重，有資質(zhì)及研究經(jīng)驗(yàn)的研究者少,，醫(yī)生熱情也低,。
從地域分布來看，北京,、上海是兒童藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)分布最多的地區(qū),，江蘇、廣東,、遼寧和浙江有4家到5家兒童藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu),，湖北、山東,、天津和云南各有2家,。另有10個(gè)省份尚無兒童藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)。
“我國(guó)兒科臨床用藥的基礎(chǔ)研究,，如兒科臨床藥理學(xué)研究不足,，兒科藥物動(dòng)力學(xué)研究?jī)H有少量報(bào)道，大部分新藥臨床試驗(yàn)階段往往不包括兒童,。上市后也缺乏有關(guān)兒科用藥的藥理學(xué),、藥動(dòng)學(xué)、藥效學(xué)等方面的研究,。”楊健說,。
兒童藥上市的步伐則在加快。國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心最新統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,，截至目前,，在優(yōu)先審評(píng)審批藥品名單中，已有353個(gè)注冊(cè)申請(qǐng)(按受理號(hào)計(jì))被納入優(yōu)先審評(píng)程序,，其中有40個(gè)是兒童用藥,，兒童用藥占優(yōu)先審評(píng)審批藥品比例為11.33%。
不過,，任偉坦言：“國(guó)內(nèi)藥品目錄解決了準(zhǔn)入問題,，只有目錄內(nèi)的藥品可以進(jìn)入市場(chǎng)。但要進(jìn)入各個(gè)省份就要通過招標(biāo),，現(xiàn)在按病種,、按人頭付費(fèi)興起了，即使進(jìn)了目錄,、中了標(biāo),、有了價(jià)格之后還不一定能用或者被用。”另外記者獲悉,，在終端定價(jià)和采購(gòu)方面,，各省招標(biāo)對(duì)兒童藥落地的壁壘還沒打破。
政策鼓勵(lì)是持續(xù)不斷的,，但兒童藥立法還沒實(shí)現(xiàn),。在我國(guó)最重要的兩部藥品法律《中華人民共和國(guó)藥品管理法》和《藥品注冊(cè)管理辦法》中，均未對(duì)兒童用藥提出特殊規(guī)定,。但在國(guó)際上,，如冰島、挪威,、奧地利等國(guó)家對(duì)兒童患者的權(quán)利作出了特別規(guī)定,。
“我們希望種種激勵(lì)可以從立法層面進(jìn)行推廣，而不僅限于政策層面的探討,。對(duì)于仿制藥,，部分兒童用藥在國(guó)外臨床試驗(yàn)有效的前提下，在國(guó)內(nèi)的審批還需要進(jìn)一步簡(jiǎn)便,。”李捍雄說,。
