美國(guó) FDA 今天宣布批準(zhǔn)葛蘭素史克(GSK)的 Nucala(mepolizumab)擴(kuò)大應(yīng)用范圍,，用以治療患嗜酸性肉芽腫性血管炎(EGPA)的成年患者,。EGPA 是一種罕見的自身免疫性疾病，可導(dǎo)致血管炎,。Nucala 是第一個(gè) FDA 批準(zhǔn)的專門治療 EGPA 的藥物,。此外，F(xiàn)DA 授予 Nucala 孤兒藥資格。
根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)的統(tǒng)計(jì),，EGPA(以前稱為 Churg-Strauss 綜合征)這種罕見病的病征包括哮喘,、高水平嗜酸性粒細(xì)胞(一種有助于抵抗感染的白血細(xì)胞)和中、小血管炎癥,。發(fā)炎的血管可以影響各種器官系統(tǒng),，包括肺、胃腸道,、皮膚,、心臟和神經(jīng)系統(tǒng)。據(jù)估計(jì),，每 100 萬(wàn)人每年約有 0.11 至 2.66 個(gè)新病例,，累計(jì)每 100 萬(wàn)成年人總體患病率為 10.7 至 14。
Nucala 是由重組 DNA 技術(shù)生產(chǎn)的抗白細(xì)胞介素 - 5 的單克隆抗體,。Nucala 之前在 2015 年被批準(zhǔn)用于治療 12 歲以上的有特殊情況的哮喘患者,，這些患者盡管已經(jīng)接受了哮喘藥物治療，但依然表現(xiàn)嚴(yán)重哮喘并伴嗜酸性表型,。
Nucala 的安全性和有效性基于 52 周 MIRRA 臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù),，該試驗(yàn)檢驗(yàn) Nucala 和安慰劑相比的療效?；颊呙克闹芤淮谓邮?300 毫克 Nucala 或安慰劑皮下注射,，同時(shí)進(jìn)行常規(guī)每日口服皮質(zhì)類固醇(OCS)治療。從第四周開始,，逐漸減少 OCS 劑量,。在 OCS 劑量減小至小于或等于 4 毫克潑尼松時(shí)，評(píng)估測(cè)量 Nucala 的治療對(duì)疾病緩解的影響,。結(jié)果顯示,，與安慰劑相比，接受 Nucala 的患者獲得緩解的積累時(shí)間顯著延長(zhǎng),。在治療的第 36 周和 48 周,，接受 Nucala 的患者緩解比例顯著高于安慰劑組。另外,，與安慰劑組相比,，接受 Nucala 的患者在治療的第 24 周內(nèi)達(dá)到緩解的比例顯著提高，并且在 52 周治療研究期間持續(xù)獲得緩解,。
美國(guó) FDA 藥物評(píng)估和研究中心的肺,、過(guò)敏和風(fēng)濕病產(chǎn)品部主任 Badrul Chowdhury 博士說(shuō)：“在今天之前，患有這種具有挑戰(zhàn)性的罕見疾病的患者沒(méi)有 FDA 批準(zhǔn)的治療方案,。擴(kuò)大的 Nucala 的適應(yīng)癥滿足了 EGPA 患者的一個(gè)關(guān)鍵,、未獲滿足的需求。值得注意的是，在臨床試驗(yàn)中服用 Nucala 的患者的癥狀有明顯的改善,。”
賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院風(fēng)濕病學(xué)系主任,，參與此項(xiàng) MIRRA 臨床研究的 Peter A. Merkel 博士說(shuō)：“患有 EGPA 的患者往往面臨一個(gè)令人沮喪的旅程，從接受正確診斷的延遲到少有安全并有效的治療方案,。風(fēng)濕病學(xué)家,、免疫學(xué)家和肺科醫(yī)生在正確診斷和治療 EGPA 患者中起著重要的作用。今天批準(zhǔn)的 mepolizumab 為專家提供了針對(duì)這種復(fù)雜疾病的合適患者提供針對(duì)性治療的能力,。”
MIRRA 研究的首席研究員 Michael E. Wechsler 博士說(shuō)：“EGPA 患者經(jīng)常忍受反復(fù)的復(fù)發(fā),，使他們的組織和器官承擔(dān)更高的永久性損傷風(fēng)險(xiǎn)。臨床資料表明,，mepolizumab 增加了緩解時(shí)間,，減少了復(fù)發(fā)，使患者與安慰劑組相比可以使用更低劑量的皮質(zhì)類固醇,。這些是關(guān)鍵的治療目標(biāo),，這一批準(zhǔn)對(duì)醫(yī)生和病人來(lái)說(shuō)都是一個(gè)重要的里程碑。”
我們祝賀 Nucala 獲準(zhǔn)應(yīng)用于 EGPA 這一難治疾病的治療,，也為更多患者能夠因此得到緩解而感到欣慰,。
參考資料：
[1] FDA approves first drug for Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis, a rare disease formerly known as the Churg-Strauss Syndrome
[2] GSK achieves approval for Nucala (mepolizumab) for the treatment of eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) for adults in the US
