近日,，國家食藥監(jiān)總局組織起草了《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法(征求意見稿)》，對拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物的管理辦法公開征求意見,。
為落實(shí)中共中央辦公廳,、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中關(guān)于支持拓展性臨床試驗(yàn)的要求，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心組織起草了《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法(征求意見稿)》,，現(xiàn)向社會公開征求意見,。
附：
拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法
(征求意見稿)
第一章 總 則
為使臨床急需用藥患者能夠盡快獲得試驗(yàn)用藥，加快臨床試驗(yàn)用藥物安全性數(shù)據(jù)的收集,，規(guī)范臨床試驗(yàn)用藥物的使用和管理,，根據(jù)中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(廳字〔2017〕42號),，借鑒國際經(jīng)驗(yàn),，結(jié)合我國藥品注冊審評工作實(shí)踐，制定本辦法,。
拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物是指在一些情況下,，患者不能通過參加臨床試驗(yàn)來獲得臨床試驗(yàn)用藥物時，允許在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物給急需的患者,。拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物是臨床試驗(yàn)的一種形式,，也稱拓展性臨床試驗(yàn)。
拓展性臨床試驗(yàn)的目標(biāo)人群是患有危及生命或嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量需早期干預(yù)且無有效治療手段的疾病的患者,。
下列情況可考慮使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物給急需的患者：
(一)患者因不符合試驗(yàn)入組/排除標(biāo)準(zhǔn)而不能參加新藥注冊臨床試驗(yàn);
(二)因地域或時間限制等原因無法參加新藥注冊臨床試驗(yàn);
(三)注冊臨床試驗(yàn)已經(jīng)結(jié)束但該研究藥物尚未獲批在中國上市,，且已有的研究數(shù)據(jù)初步顯示該藥在中國擬注冊適應(yīng)癥人群中可能的有效性和安全性。
注冊申請人需向國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)申請開展拓展性臨床試驗(yàn),，獲得批準(zhǔn)后方可實(shí)施,。
參加拓展性臨床試驗(yàn)的患者需經(jīng)醫(yī)生評估患者的臨床獲益超過潛在風(fēng)險(xiǎn)并簽署知情同意書。
藥審中心在臨床試驗(yàn)用藥物已取得的安全性和有效性數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上,，來決定是否批準(zhǔn)拓展性臨床試驗(yàn)申請,。
注冊申請人應(yīng)向藥品監(jiān)督管理部門報(bào)告臨床試驗(yàn)用藥物使用的信息，包括所有不良事件等,，若使用時間超過一年,，還應(yīng)提交定期安全性報(bào)告,。
第二章 基本要求
注冊申請人應(yīng)提交申請資料，包括原注冊臨床試驗(yàn)申請或上市申請受理號,、申請拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物的背景及給藥方案,、前期臨床試驗(yàn)總結(jié)等。
注冊申請人應(yīng)制定相應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程,，參考藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(GCP)監(jiān)督拓展性臨床試驗(yàn)的進(jìn)行,。
注冊申請人應(yīng)在“藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺”登記拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物的相關(guān)信息，收集相關(guān)安全性數(shù)據(jù),。對藥物的分發(fā),、剩余藥物的收回進(jìn)行記錄，保證藥物的可追溯性,。及時和臨床醫(yī)生溝通,，監(jiān)督、管理臨床醫(yī)生對藥物的使用,。試驗(yàn)結(jié)束后向藥審中心提交藥物使用的總結(jié),。如試驗(yàn)超過一年則需向藥審中心遞交年度報(bào)告。
拓展性臨床試驗(yàn)的研究數(shù)據(jù)一般不作為注冊申請的主體資料,，但是可以作為支持性的安全性數(shù)據(jù)包含在注冊申報(bào)的資料中,。
在拓展性臨床試驗(yàn)期間，原則上不允許注冊申請人對臨床試驗(yàn)用藥物收費(fèi),。
研究者應(yīng)對患者的病情進(jìn)行判斷,，基于研究藥物已獲得的數(shù)據(jù)，評估患者使用該藥物的獲益大于風(fēng)險(xiǎn),，并在取得受試者的書面知情同意后,，參考GCP的要求，按照給藥方案開展臨床治療工作,，同時收集臨床治療過程中的藥物發(fā)放和使用信息,、不良事件等。
患者應(yīng)本著自愿的原則參與拓展性臨床試驗(yàn),，并仔細(xì)閱讀,、理解、簽署知情同意書,。在治療過程中,，患者有權(quán)在任何時間終止使用藥物。
第三章 申請與審批
申請拓展性臨床試驗(yàn)的藥物應(yīng)已獲得初步的有效性,、安全性數(shù)據(jù),。注冊申請人應(yīng)填寫申請表(見附件)，并提供相關(guān)資料,，向藥審中心提出申請,。
藥審中心收到申請資料后,，將對資料進(jìn)行審查，就是否批準(zhǔn),，著重考慮如下幾點(diǎn)：
(一)目標(biāo)人群是否患有危及生命或影響患者生活質(zhì)量需早期干預(yù)且無有效治療手段的疾病;
(二)申請拓展性臨床試驗(yàn)的藥物是否已取得初步的有效性,、安全性數(shù)據(jù);
(三)拓展性臨床試驗(yàn)是否會妨礙研究用藥在中國的研發(fā)及注冊進(jìn)程，如是否會影響注冊臨床試驗(yàn)的患者招募等,。申請人需確保注冊臨床試驗(yàn)的順利開展以收集充分的有效性和安全性數(shù)據(jù)以支持產(chǎn)品順利上市惠及更多的患者,。如果拓展性臨床試驗(yàn)影響到注冊臨床試驗(yàn)的順利開展則藥審中心有權(quán)要求停止拓展性臨床試驗(yàn)。
藥審中心應(yīng)在30天內(nèi)完成審評,。審評結(jié)論將發(fā)送給申請人,，如若結(jié)論是不批準(zhǔn),，將解釋理由,。
本辦法自發(fā)布之日起施行。
