近日，美國FDA仿制藥辦公室(Office of Generic Drugs,，OGD)發(fā)布了2017年度報(bào)告——確保為美國公眾提供安全,、有效和可負(fù)擔(dān)的藥物。相較于其他年份,，2017年美國批準(zhǔn)仿制藥數(shù)量更多,，以1027件仿制藥和暫時(shí)性批準(zhǔn)創(chuàng)下歷史之最;而在獲批藥品種類以及外部合作上也作出了更多新鮮的嘗試。

        閱讀提要：2017年美國仿制藥審批要點(diǎn)

        •2017年是FDA歷史上獲批仿制藥數(shù)量最多的年份,，仿制藥和暫時(shí)性批準(zhǔn)共計(jì)1027件

        •一些常用藥的首仿獲得批準(zhǔn),，包括：Strattera、Truvada,、Coreg CR和Vytorin

        •達(dá)到并超過GDUFA I的目標(biāo),，并重新授權(quán)，確定了GDUFA II

        •就仿制藥開發(fā)研究給予46項(xiàng)新資助和合同

        •指出73項(xiàng)正在進(jìn)行的外部研究合作

        •通過科學(xué)研究驗(yàn)證FDA針對(duì)某些藥物的BE標(biāo)準(zhǔn),，證實(shí)已證明的仿制藥的有效性和安全性

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        仿制藥使用者付費(fèi)項(xiàng)目(GDUFA)再授權(quán)

        2017年是2012年仿制藥使用者付費(fèi)修正案(GDUFA I)的最后一年,。新的2017年仿制藥使用者付費(fèi)修正案(GDUFA II)被授權(quán)。根據(jù)GDUFA,，F(xiàn)DA承諾完成績(jī)效目標(biāo)，工業(yè)界同意支付使用者費(fèi)用,。

        迄今為止,，F(xiàn)DA已經(jīng)達(dá)到或者超出了所有GDUFA I的承諾。2017年,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了427個(gè)先期批準(zhǔn)補(bǔ)充(PAS,，需要補(bǔ)充申請(qǐng)和批準(zhǔn)才能實(shí)施的批準(zhǔn)后改變)，通過4500個(gè)以上的信息請(qǐng)求與工業(yè)界溝通,，發(fā)出超過1900封完整答復(fù)信(CRL),，詳細(xì)說明申請(qǐng)人需要在FDA批準(zhǔn)前解決的重要問題。FDA創(chuàng)紀(jì)錄地回應(yīng)了超過2700封受控咨詢信(FDA對(duì)產(chǎn)品開發(fā)問題的解答),，遠(yuǎn)超2016年的1800封,。

        2

        新發(fā)布178條指南

        2017年，OGD共發(fā)布了178個(gè)新的針對(duì)特定產(chǎn)品的指南,。這些指南中很多都側(cè)重于復(fù)雜劑型,，例如自動(dòng)注射器,、吸入粉劑、鼻噴霧劑,、局部外用產(chǎn)品和眼科產(chǎn)品,。當(dāng)新的信息或科學(xué)方法出現(xiàn)后，OGD會(huì)修改這類指南,。2017年OGD修訂了54個(gè)針對(duì)特定產(chǎn)品的指南,。截至2017年12月，F(xiàn)DA在網(wǎng)站上公布了大約1600個(gè)針對(duì)特定產(chǎn)品的指南,。

        FDA還向行業(yè)發(fā)布關(guān)于具體方面的通用監(jiān)管指南,，包括仿制藥開發(fā)、監(jiān)管審評(píng)和ANDA審批流程,。2017年OGD發(fā)布了17項(xiàng)法規(guī)指南草案和最終指南,，其中包括一些旨在促進(jìn)發(fā)咋仿制藥開發(fā)的指南。

        政策和程序手冊(cè)(MAPP)記錄了FDA的內(nèi)部政策和程序,，使得FDA的運(yùn)營更加透明,。OGD的MAPP定義了與仿制藥相關(guān)的FDA的政策、使命和目標(biāo),。

        FDA新局長(zhǎng)Scott Gottlieb上任不久就提出了藥物競(jìng)爭(zhēng)行動(dòng)計(jì)劃(DCAP),，OGD采取步驟執(zhí)行該計(jì)劃，增加處方藥競(jìng)爭(zhēng),，促進(jìn)低價(jià)仿制藥進(jìn)入市場(chǎng),。6月，OGD公布了專利或獨(dú)占期過期,，而沒有被批準(zhǔn)的仿制藥的品牌藥名單,，并在12月更新了該名單。更新的名單基于藥品,，而非API,。而GDUFA II的承諾中也包括了加強(qiáng)復(fù)雜仿制藥品ANDA的開發(fā)和審評(píng)的內(nèi)容。

        3

        審批和監(jiān)管

        FDA將品牌藥的首仿藥作為公共衛(wèi)生的終點(diǎn),，并加速審評(píng)這類申請(qǐng),。

        2017年FDA批準(zhǔn)的重要首仿藥

        2017年FDA共給予1027個(gè)仿制藥批準(zhǔn)或暫時(shí)性批準(zhǔn)，是有史以來最多的,。

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        2017監(jiān)管科學(xué)研究

        OGD的監(jiān)管科學(xué)研究為工業(yè)界提供開發(fā)新的仿制藥產(chǎn)品的工具,，同時(shí)也為FDA提供評(píng)估擬評(píng)審仿制藥等效性的方法。

        截止2017年底,，F(xiàn)DA資助了關(guān)于監(jiān)管科學(xué)研究的7項(xiàng)新合同,、39項(xiàng)正在進(jìn)行的基金項(xiàng)目。OGD有73項(xiàng)正在進(jìn)行的外部合作，很多前幾年獲得資助的項(xiàng)目仍然在繼續(xù),。

        GDUFA I優(yōu)先資助的監(jiān)管科學(xué)項(xiàng)目包括以下領(lǐng)域：

        1. 仿制藥上市后評(píng)估和患者認(rèn)知

        2. 復(fù)雜藥品的等效性方法

        3. 局部起效產(chǎn)品的等效性

        4. 治療等效性評(píng)估和標(biāo)準(zhǔn)

        5. 交叉計(jì)算和分析工具

        2017年,，GDUFA I在監(jiān)管科學(xué)研究項(xiàng)目上的資助超過2000萬美元。為了達(dá)到FDA在促進(jìn)質(zhì)量科學(xué)和臨床相關(guān)性上的承諾,，F(xiàn)DA的工作人員或外部和外部合作者共發(fā)表了25篇同行評(píng)議的學(xué)術(shù)論文和書籍章節(jié),，開展了76次外部會(huì)談，在美國和國際科學(xué)和醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示52份壁報(bào),。而在GDUFA I執(zhí)行的五年期間,，F(xiàn)DA的工作人員和外部合作者發(fā)表了超過170篇同行評(píng)議的學(xué)術(shù)論文和書籍章節(jié)，開展超過250次外部會(huì)談,，在美國和國際科學(xué)和醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示350份壁報(bào),。