日前,，原國家食品藥品監(jiān)管總局(現(xiàn)國家市場監(jiān)管總局)發(fā)布了《2017年度藥品審評報(bào)告》(以下簡稱《報(bào)告》),。報(bào)告顯示，在鼓勵藥物創(chuàng)新,、提高藥品質(zhì)量方面,，我國藥品審評審批制度改革發(fā)揮了重要作用。
2015年,，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》,，提出了12項(xiàng)改革任務(wù);2017年,，中辦、國辦發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》,，提出鼓勵藥品創(chuàng)新36條意見,。“這三年來，藥品審評審批制度改革取得了很大成績,。”中國藥學(xué)會理事長孫咸澤指出,。
藥品申請積壓現(xiàn)象得到緩解
安全有效，是對藥品的基本要求,，這也是藥品審評審批的初衷,。但過去一段時間，藥審效率低,、藥品上市慢的問題,，困擾著廣大藥企。許多藥品申請注冊后,，等待數(shù)年才能獲批,。藥品注冊申請積壓問題嚴(yán)重，最多時積壓了22000件申請,。這一現(xiàn)象,，目前得到極大緩解。
《報(bào)告》顯示,，2017年,，我國完成審評審批的藥品注冊申請共9680件。排隊(duì)等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時的近22000件降至4000件(不含完成審評因申報(bào)資料缺陷等待申請人回復(fù)補(bǔ)充資料的注冊申請),。
據(jù)了解,，我國已完善藥品審評審批技術(shù)支撐體系。初步形成了以適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)建設(shè)及項(xiàng)目管理為中心,，優(yōu)先審評,、溝通交流、專家咨詢委員會及信息公開無縫銜接的審評工作機(jī)制,，藥品審評隊(duì)伍由不足200人增加到800余人,，藥品的審評標(biāo)準(zhǔn)、質(zhì)量和效率都有很大提高,。
在藥審改革中,，中日友好醫(yī)院副院長姚樹坤印象較深的是針對臨床試驗(yàn)管理進(jìn)行的改革。2015年,，我國藥品監(jiān)管部門開始組織臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查,，主要檢查臨床數(shù)據(jù)的真實(shí)性、規(guī)范性、完整性,。“這三個問題是藥品在審批過程中的巨大障礙,，改革是非常有必要的，切實(shí)提高了藥物臨床研究質(zhì)量,，對藥物研發(fā)生態(tài)環(huán)境起到了凈化作用,，確保每一個通過批準(zhǔn)的藥都是安全有效的。”他說,。
藥物研發(fā)生態(tài)得到凈化,，對藥物創(chuàng)新十分有利。孫咸澤認(rèn)為,，藥審改革中鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新的導(dǎo)向也越來越明顯,。“比如上市許可持有人制度的推行，減少了藥品研發(fā)者的資金投入和時間成本,，新藥上市大約減少了三到五年的時間,。”此外，優(yōu)先審評審批制度的建立,，給新藥研發(fā)省去了更多時間成本,。
《報(bào)告》顯示，截至2017年年底,，423件注冊申請被納入優(yōu)先審評程序,，其中具有明顯臨床價(jià)值的新藥占比最大，共191件,，占45%,。一批國產(chǎn)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥,，如重組埃博拉病毒病疫苗,、非小細(xì)胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇用藥左乙拉西坦注射用濃溶液等,，通過優(yōu)先審評程序得以加快,、優(yōu)先批準(zhǔn)上市，為滿足臨床用藥需求,、降低用藥費(fèi)用,、促進(jìn)公眾健康提供了有效保障。
“無論是申請臨床研究,，還是申請新藥生產(chǎn),，現(xiàn)在審評審批的速度大大加快了，成效顯著,。”江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司董事長孫飄揚(yáng)說,。
藥審流程還可繼續(xù)優(yōu)化，企業(yè)創(chuàng)新主動性仍待提高
盡管藥審改革有突破,，但不可能一蹴而就,，仍需繼續(xù),。
“藥品審評審批依然還存在一些問題。”孫咸澤說,，我國醫(yī)藥市場目前以仿制藥為主,，仿制藥一致性評價(jià)較慢。如何促進(jìn)仿制藥和原研藥在療效,、質(zhì)量上達(dá)到一致水準(zhǔn),，并提高仿制藥一致性評價(jià)速度，是藥審改革亟待解決的,。
孫飄揚(yáng)也認(rèn)為,，在保證藥品安全的前提下，藥審流程還可繼續(xù)優(yōu)化,。比如,，無論是仿制藥還是新藥，目前的政策是上市前都要檢查,?？梢越梃b國外成功經(jīng)驗(yàn)，仿制藥不用每個都檢查,，節(jié)省審評資源,，提高審評效率。再比如藥審過程中,，生產(chǎn)現(xiàn)場檢查和臨床實(shí)驗(yàn)檢查可以同步進(jìn)行,，節(jié)省時間，而非目前要求的先后分開進(jìn)行,。
不過,，最讓人擔(dān)心的是，藥品創(chuàng)新的熱情并未得到足夠的激發(fā),。
目前,，我國建立完善了鼓勵藥品創(chuàng)新的優(yōu)先審評審批制度，防治艾滋病,、惡性腫瘤,、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥，以及兒童用藥,、老年人特有和多發(fā)疾病用藥等17種藥品都列入了優(yōu)先審評審批范圍,。藥企提出申請后，只要專家評估認(rèn)為符合這17種情形,，經(jīng)過社會公示且沒有反對意見,，就會被列入加快審評審批藥品目錄，并由專人負(fù)責(zé)跟蹤幫助，推動盡快上市,。
“但企業(yè)的創(chuàng)新主動性仍需提高,。”孫咸澤說，目前跨國公司,、民營企業(yè)在藥品創(chuàng)新方面較為積極,，國有企業(yè)相對缺乏動力，要加大鼓勵國有醫(yī)藥企業(yè)進(jìn)行藥品創(chuàng)新,，積極作為,。
姚樹坤也認(rèn)為，醫(yī)藥企業(yè)在創(chuàng)新方面缺乏足夠的動力,。原研藥開發(fā)周期長,、投入大，企業(yè)更傾向于購買藥品專利生產(chǎn)仿制藥,，而不是進(jìn)行原始創(chuàng)新,。這需要從科技績效評價(jià)體系、人才評價(jià)體系的角度進(jìn)行全盤性考慮,。
藥審過程中的一些環(huán)節(jié)在鼓勵企業(yè)創(chuàng)新上還不夠,。浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長丁列明指出，關(guān)于臨床研究中的前置審批環(huán)節(jié),，如何能夠有效銜接人力審批和牽頭醫(yī)院等值得商榷,。比如，開展臨床研究必須通過倫理審查,，而且要求所有參與單位都要過審,。從組長單位到所有參與單位，都做完倫理審查可能要花掉半年的時間,。
從專利保護(hù)到臨床試驗(yàn),，新藥研發(fā)須更多保障
據(jù)了解，目前世界處方藥銷售50強(qiáng)企業(yè)里沒有一家中國企業(yè),，銷售量前100名的藥品也沒有一個出自中國企業(yè),。中國是醫(yī)藥大國,，但非醫(yī)藥強(qiáng)國,，需要不斷加強(qiáng)創(chuàng)新。
藥品是一種特殊商品,，核心專利多在藥品研發(fā)早期便申請了保護(hù),，但新藥研發(fā)通常需要超過十年的時間，在臨床研究和審評審批過程中專利有效期會被占用,，等上市后可能過不了幾年就過期了,。“隨著新藥研發(fā)難度越來越大，研發(fā)周期越來越長，藥品專利有效期被占用更多,。”孫飄揚(yáng)說,，我國藥審改革已提出開展藥品專利期限補(bǔ)償制度試點(diǎn)，建議建立適合國情的藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度,，進(jìn)一步解決新藥上市后專利期限不足的問題,，更好地鼓勵創(chuàng)新。
除了專利保護(hù),，臨床試驗(yàn)也是新藥研發(fā)的重要環(huán)節(jié),。“我國現(xiàn)有的藥品臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、專家以及臨床管理專業(yè)人才,，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足快速增長的新藥臨床研究需求,，臨床研究成為新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的瓶頸。”神州細(xì)胞工程有限公司總經(jīng)理謝良志指出,。
謝良志建議,，在醫(yī)學(xué)教育中增加以臨床研究為主題的課程設(shè)置，培養(yǎng)臨床研究人才;增強(qiáng)醫(yī)院和醫(yī)生參加臨床研究的動力和責(zé)任,，將參加臨床研究的數(shù)量和質(zhì)量納入醫(yī)院和醫(yī)生考核指標(biāo);制定明確的法規(guī),，保護(hù)參與臨床研究的患者的合法權(quán)益等。
在藥審改革中,，新藥研發(fā)還需得到更多激勵和保障,。丁列明希望，優(yōu)化遺傳資源的審批流程,，進(jìn)一步提升新藥審評審批速度,。謝良志則希望，藥審改革能解決新藥批準(zhǔn)上市后如何快速進(jìn)入醫(yī)保和醫(yī)院的問題,，激發(fā)藥品創(chuàng)新的原動力,。“進(jìn)一步完善優(yōu)化藥品審評審批政策法規(guī)體系和人才團(tuán)隊(duì)，在風(fēng)險(xiǎn)可控的前提下想盡一切辦法加快創(chuàng)新藥物進(jìn)入臨床研究和上市,。”他說,。
孫咸澤認(rèn)為，藥審改革是一項(xiàng)系統(tǒng)工程,，需要發(fā)改委,、工信部、財(cái)政部,、衛(wèi)健委,、人社部等部門協(xié)同行動。這樣才能推動新藥及時進(jìn)入臨床用藥目錄,、招標(biāo)采購環(huán)節(jié),、醫(yī)保報(bào)銷范疇等,，真正讓百姓享受到改革的紅利。
